Suplementação Oral de 2'-Fucosilactose em Receptores de Transplante de Medula Óssea Alogênica
11 de agosto de 2026 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Suplementação oral de 2'-fucosilactose em receptores de transplante alogênico de medula óssea para manter a homeostase intestinal
Quimioterapia e radiação de alta dose usadas como regimes preparativos em pacientes submetidos a um transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) interrompem a homeostase intestinal danificando o epitélio intestinal e alterando o microbioma intestinal.
Os investigadores levantam a hipótese de que a suplementação com 2'-fucosilactose (2FL) será segura e tolerável e resultará em um aumento na abundância relativa de bifidobactérias intestinais.
Os investigadores também levantam a hipótese de que a suplementação com 2FL levará à redução de Firmicutes e/ou Proteobacteria e melhorará a homeostase intestinal no dia +30, conforme medido por citocinas pró-inflamatórias mais baixas, níveis reduzidos de ativação de células T, marcadores mais baixos de lesão intestinal (fecal DNA humano e plasma reg-3-alfa), aumento dos níveis de butirato fecal e, finalmente, menor incidência de GVHD aguda e BSI no dia +100.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de fase I/IIa é um estudo prospectivo de centro único no Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC).
Este estudo avaliará a segurança e tolerabilidade de várias doses de 2FL. Os pacientes elegíveis serão alocados nos seguintes grupos, conforme determinado pela idade na inscrição:
Braço 1: 0-5 anos; Braço 2: 5,1-10 anos; Braço 3: >10 anos
Os investigadores primeiro inscreverão 5 pacientes com idades ≥10 anos submetidos a HSCT alogênico. 2'-FL será administrado a esses pacientes do dia 7 até o dia +30 após o HSCT na dose inicial para a faixa etária ≥10 anos. Assim que a segurança for determinada, os investigadores irão inscrever mais 5 pacientes com idades de 5 a 10 anos e 5 pacientes com idades de 0 a 5 anos e administrar 2'FL em doses iniciais de acordo com sua faixa etária para crianças do dia 7 ao dia + 30 após TCTH. A inscrição nas 2 faixas etárias definidas (5-10 anos e 0-5 anos) ocorrerá independentemente uma da outra/em paralelo para estabelecer a segurança. Assim que a segurança for estabelecida nesses pacientes, os investigadores prosseguirão com a parte de determinação da dose do desenho do estudo 3x3 do nosso estudo
Três pacientes serão inscritos em cada braço no nível de dose inicial. Os investigadores realizarão um escalonamento ou desescalonamento da dose com base nas taxas de toxicidades limitantes da dose.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
70
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Estar agendado para transplante alogênico de células-tronco
- Todas as idades e diagnósticos subjacentes, regimes preparativos, fontes de células-tronco e profilaxias de DECH aguda
Critério de exclusão:
- Incapaz de tomar qualquer coisa por via oral ou enteral (i.e. insuficiência intestinal)
- Lactentes amamentados ativamente
- Infecção gastrointestinal recente (na semana anterior à inscrição)
- Pacientes recebendo medicamentos antidiarreicos, como loperamida
- Pacientes que receberam probióticos ou prebióticos durante o mês anterior
- Pacientes que tiveram algum tipo de dano intestinal nos últimos 3 meses, como perfurações intestinais anteriores, episódio anterior de colite neutropênica de grau 4 ou tiflite
- Pacientes com doença inflamatória intestinal, síndrome do intestino curto e pacientes com história de ressecções intestinais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 2'-fucosilactose para idades de 0 a 5 anos
Dose para idades de 0 a 5 anos: 2,5 g/dia;
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O pó 2FL será fornecido aos participantes randomizados para receber 2FL em pacotes.
Eles serão instruídos a beber diariamente, adicionando a quantidade necessária à comida ou bebida.
Também pode ser misturado em rações padrão ou misturado com água e administrado por sonda enteral, quando aplicável.
Outros nomes:
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Experimental: 2'-fucosilactose para idades de 5,1 a 10 anos
Dose para idades de 5,1 a 10 anos: 5 g/dia;
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O pó 2FL será fornecido aos participantes randomizados para receber 2FL em pacotes.
Eles serão instruídos a beber diariamente, adicionando a quantidade necessária à comida ou bebida.
Também pode ser misturado em rações padrão ou misturado com água e administrado por sonda enteral, quando aplicável.
Outros nomes:
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Experimental: 2'-fucosilactose para idades >10 anos
Dose para idades >10 anos: 10 g/dia;
|
O pó 2FL será fornecido aos participantes randomizados para receber 2FL em pacotes.
Eles serão instruídos a beber diariamente, adicionando a quantidade necessária à comida ou bebida.
Também pode ser misturado em rações padrão ou misturado com água e administrado por sonda enteral, quando aplicável.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Number of Bloodstream Infections
Prazo: Day+100 after transplant
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Patients with a bloodstream infection occurring anytime between first day of 2-FL dosing until day+100 after transplant were collected.
Typically 2FL was started with start of chemotherapy which was usually up to 22 days before transplant
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Day+100 after transplant
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Number of Patients Able to Take 2FL
Prazo: 1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
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Daily drug doses were documented by patients or nursing staff as applicable.
Patients who took at least 60% of their total planned doses were deemed to meet protocol defined adherence to 2-FL
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1 week prior to start of chemotherapy until day+30 after transplant (transplant occurred up to 22 days from start of chemotherapy)
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Change in Fecal Acetate Levels
Prazo: Day+ 7 after transplant
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Change in fecal acetate levels from baseline at day+ 7
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Day+ 7 after transplant
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Change in Fecal Propionate Levels
Prazo: Day+ 7 after transplant
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Change in fecal propionate levels from baseline at day+ 7
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Day+ 7 after transplant
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Change in Fecal Butyrate Levels
Prazo: Day+ 7 after transplant
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Change in fecal butyrate levels from baseline at day+ 7
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Day+ 7 after transplant
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Relative Abundance of Fecal Bifidobacteria at Day+30 Compared to Baseline
Prazo: Day+30 after transplant
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Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the genus Bifidobacterium was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
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Day+30 after transplant
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Relative Abundance of Fecal Firmicutes at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Prazo: Day+30 after transplant
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Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Firmicutes was calculated at baseline and at Day +30; phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
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Day+30 after transplant
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Incidence of Acute GVHD
Prazo: Day+100 after transplant
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Incidence of acute GVHD in patients on 2FL
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Day+100 after transplant
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Incidence of Mucosal Barrier Injury Laboratory-confirmed Bloodstream Infection (MBI-LCBI)
Prazo: Day+ 100 after transplant
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Incidence of mucosal barrier injury laboratory confirmed bloodstream infections were collected from first dose of 2-FL until day+100 after transplant in evaluable patients
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Day+ 100 after transplant
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Prazo: Baseline
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
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Baseline
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Prazo: day+7
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
|
day+7
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Prazo: day+14
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
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day+14
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Urine 3-indoxyl Sulfate (3-IS) Levels
Prazo: Day+30
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Unit of measure is urine 3-indole sulfate levels in mM normalized to urine creatinine
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Day+30
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Relative Abundance of Fecal Proteobacteria at Day+30 Compared to Baseline for Patients on 2FL
Prazo: Day+30 after transplant
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Stool underwent shotgun metagenomic sequencing and Kraken2 taxonomic classification; read counts were rarefied to a common depth.
For each participant, the relative abundance (percentage of total classified reads) of the phyla Proteobacteria was calculated at baseline and at Day +30); phylum values were obtained by summing all constituent genera.
The change from baseline (Day +30 minus baseline) was computed for participants with paired samples.
Values are summarized as median [interquartile range].
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Day+30 after transplant
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Pooja Khandelwal, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
23 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
23 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
11 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2020-0008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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