Tutkimus dupilumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi (ABPA) (LIBERTY ABPA AIRED)
keskiviikko 2. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus dupilumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida dupilumabin tehoa vuotuiseen pahenemisasteeseen potilailla, joilla on allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi (ABPA).
Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioida dupilumabin vaikutuksia keuhkojen toimintaan osallistujilla, joilla on ABPA
- Arvioida dupilumabin vaikutuksia ABPA:han liittyviin pahenemisvaiheisiin
- Arvioida dupilumabin vaikutukset sairaalahoitoon / ensiapuosastoon (ED) / kiireellisiin hoitokäynteihin potilailla, joilla on ABPA
- Arvioida dupilumabin vaikutukset astman hallintaan ABPA-potilailla
- Arvioida dupilumabin vaikutuksia terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQoL) potilailla, joilla on ABPA
- Arvioida dupilumabin vaikutukset seerumin kokonaisimmunoglobuliini E (IgE) ja Aspergillus-spesifisiin IgE-pitoisuuksiin
- Arvioida dupilumabin vaikutuksia uloshengitetyn typpioksidin (FeNO) tasoihin
- Arvioida dupilumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä ABPA-potilailla
- Arvioida dupilumabipitoisuudet seerumissa ja anti-dupilumabivasta-aineiden esiintyvyys potilailla, joilla on ABPA
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Arnhem, Alankomaat, 6815
- Regeneron study Site
-
Breda, Alankomaat, 4818 CK
- Regeneron study Site
-
Eindhoven, Alankomaat, 5623
- Regeneron study Site
-
Zutphen, Alankomaat, 7207
- Regeneron study Site
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105AZ
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Haskovo, Bulgaria, 6305
- Regeneron study Site
-
Razgrad, Bulgaria, 7200
- Regeneron study Site
-
Smolyan, Bulgaria, 4700
- Regeneron study Site
-
Sofia, Bulgaria, 1142
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Fukuyama, Japani, 7200001
- Regeneron study Site
-
Kanagawa, Japani, 259-1193
- Regeneron study Site
-
Nagoya, Japani, 454-8509
- Regeneron study Site
-
Naka-gun, Japani, 3191113
- Regeneron study Site
-
Sakai, Japani, 591-8555
- Regeneron study Site
-
Yanagawa, Japani, 8320059
- Regeneron study Site
-
Yokohama, Japani, 231-8682
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-044
- Regeneron study Site
-
Gdansk, Puola, 80402
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29609
- Regeneron study Site
-
Lyon, Ranska, 69004
- Regeneron study Site
-
Marseille, Ranska, 13015
- Regeneron study Site
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Regeneron study Site
-
Paris, Ranska, 75018
- Regeneron study Site
-
Rennes, Ranska, 35033
- Regeneron study Site
-
Tours, Ranska, 37044
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Brasov, Romania, 500051
- Regeneron study Site
-
-
Bihor
-
Oradea, Bihor, Romania, 410169
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10717
- Regeneron study Site
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60389
- Regeneron study Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 4357
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1083
- Regeneron study Site
-
-
-
-
England
-
Leicester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, LE39QP
- Regeneron study Site
-
Liverpool, England, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
- Regeneron study Site
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2EF
- Regeneron study Site
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Regeneron study Site
-
Wythenshawe, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M23 9LT
- Regeneron study Site
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, BD96RJ
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
- Regeneron study Site
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- Regeneron study Site
-
-
California
-
Bakersfield, California, Yhdysvallat, 93301
- Regeneron study Site
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- Regeneron study Site
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90025
- Regeneron study Site
-
Riverside, California, Yhdysvallat, 92506
- Regeneron study Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83706
- Regeneron study Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Regeneron study Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Regeneron study Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
- Regeneron study Site
-
-
Pennsylvania
-
DuBois, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15801
- Regeneron study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Regeneron study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sekä ABPA:n että astman diagnoosi
- astman ylläpitohoidossa kontrollerillä, johon tulee sisältyä inhaloitavia kortikosteroideja (ICS) ja joka voi sisältää yhden tai useamman lisälääkityksen, mukaan lukien pitkävaikutteinen beeta-agonisti (LABA), leukotrieenireseptorin antagonisti (LTRA) ja/tai pitkävaikutteinen vaikuttava muskariinireseptorin antagonisti (LAMA) jne vähintään 12 viikon ajan vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla ilman muutoksia annosta tai antotiheyttä vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä sekä seulonta- ja lähtötilanteen/satunnaiskäyntien välillä
- OCS:ää (oraalista kortikosteroidia) saaville osallistujille: heidän on saatava krooninen vakaa annos (ei annoksen muutosta) OCS:ää enintään 10 mg/vrk (osallistujille, jotka käyttävät päivittäin kortikosteroideja) tai 30 mg joka toinen päivä (osallistujille, jotka käyttävät vaihtoehtoista kortikosteroidia). päivän kortikosteroidit) (prednisoni/prednisoloni tai vastaava) vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä sekä seulonnan ja perustilan/satunnaiskäynnin välillä
- Hänellä on täytynyt olla vähintään 1 vakava hengitysteiden pahenemisvaihe, joka vaatii hoitoa systeemisillä kortikosteroideilla tai sairaalahoitoa tai hoitoa ED-/kiireelliseen hoitoon 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä tai hänen on saatava krooninen stabiili pieniannoksinen OCS edellä mainittujen kriteerien mukaisesti
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Paino alle 30,0 kg
- Nykyinen tupakoitsija tai e-savukkeen käyttäjä, tupakoinnin tai sähkötupakan käytön lopettaminen 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista tai >10 pakkausvuoden tupakointihistoria
- Keuhkoputkia laajentavan lääkkeen jälkeinen FEV1
- Hengityselinten paheneminen, joka vaatii systeemisiä kortikosteroideja 4 viikon sisällä ennen seulontaa sekä seulonnan ja lähtötilanteen välisenä aikana (potilailla, joilla on päivittäinen OCS, paheneminen, joka vaatii vähintään kaksinkertaistamaan päivittäisen kortikosteroidien ylläpitoannoksen)
- Ylempien tai alempien hengitysteiden infektio neljän viikon aikana ennen seulontaa (käynti 1) tai seulontojen ja satunnaiskäyntien välillä
- Merkittävä krooninen keuhkosairaus, muu kuin astma, joka on komplisoitunut ABPA:lla (esim. lääkärin diagnosoima keuhkoputkentulehdus, joka johtuu muusta kuin ABPA:sta; kystinen fibroosi; sarkoidoosi; interstitiaalinen keuhkosairaus, joka ei johdu ABPA:sta; krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus [COPD], joka ei johdu ABPA:sta; hypereosinofiilinen oireyhtymä jne.), diagnosoitu keuhkosairaus tai systeeminen sairaus, johon liittyy kohonnut perifeerinen eosinofiilien määrä
- Eosinofiilisen granulomatoosin ja polyangiitin (EGPA) diagnoosi tai epäilty diagnoosi (kutsutaan myös Churg-Straussin oireyhtymäksi)
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: dupilumabi
Ihonalaisen (SC) annoksen lataaminen päivänä 1, jota seuraa SC-annos kahden viikon välein (Q2W)
|
Kertakäyttöinen esitäytetty lasiruisku, joka annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Vastaava dupilumabi ilman vaikuttavaa ainetta
|
Vastaava lumelääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta ennen keuhkoputkia laajentavaa pakotettua uloshengitystilavuutta 1 sekunnissa (FEV1) verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Viikolla 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ABPA:han liittyvien pahenemisvaiheiden vuositaso
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
Määritelty vakaviksi hengitysteiden pahenemisvaiheiksi, jotka liittyvät seerumin kokonaisimmunoglobuliini-E:n (IgE) kaksinkertaistumiseen aiemmasta pahenemista edeltävästä arvosta. Oikaistu korko: Negatiivinen binomiaalinen regressiomalli Oikaisematon määrä: (tapahtumien määrä)/(osallistujavuosien määrä) |
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
Vakavien hengitysteiden pahenemisvaiheiden vuositaso
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
Määritelty uusiksi oireiksi tai hengitystieoireiden kliiniseksi pahenemiseksi, joka vaatii systeemistä kortikosteroidihoitoa ≥3 peräkkäisenä päivänä; osallistujille, jotka saavat systeemisiä ylläpitokortikosteroideja, vähintään kaksinkertainen systeemisten kortikosteroidien ylläpitoannos ≥3 peräkkäisenä päivänä (antibioottihoidon kanssa tai ilman, jos tarpeen) Oikaistu korko: Negatiivinen binomiaalinen regressiomalli Oikaisematon määrä: (tapahtumien määrä)/(osallistujavuosien määrä) |
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
Vakavien hengityselinten pahenemisvaiheiden vuositaso, jotka vaativat joko sairaalahoitoa tai yli 24 tunnin seurantaa ensiapuosastossa
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
Vuositasolla vakavia hengityselinten pahenemisvaiheita, jotka vaativat joko sairaalahoitoa tai yli 24 tunnin tarkkailua ensiapuosastolla/kiireellisen hoidon laitoksessa (tapahtumia per henkilövuosi) Oikaistu korko: Negatiivinen binomiaalinen regressiomalli Oikaisematon määrä: (tapahtumien määrä)/(osallistujavuosien määrä) |
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
Muutos lähtötasosta astman kontrollikyselyssä (ACQ) -5 pisteet
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
Potilas suorittaa ACQ:n mittaakseen sekä astman hallinnan riittävyyttä että astman hallinnan muutosta, joka tapahtuu joko spontaanisti tai hoidon seurauksena.
ACQ-5-pistemäärä on viiden ensimmäisen kysymyksen keskiarvo, välillä 0 (täysin kontrolloitu) ja 6 (vakavasti kontrolloimaton).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa heikompaa astman hallintaa.
Osallistujat, joiden pistemäärä on alle 1,0, kuvaavat riittävästi hallittua astmaa ja osanottajat, joiden pistemäärä on yli 1,0, kuvaavat riittämättömästi hallittua astmaa.
Optimaalista raja-arvoa 1,50 tulee käyttää, jotta voidaan varmistua siitä, että potilaalla ei ole riittävästi hallinnassa olevaa astmaa.
|
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
Muutos lähtötasosta St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
Potilas suorittaa SGRQ:n mittaakseen ja kvantifioidakseen terveydentilaa aikuisilla osallistujilla, joilla on krooninen ilmavirran rajoitus.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100.
Pisteet ulottuvuuksien mukaan lasketaan kolmelle osa-alueelle: oireet, aktiivisuus ja vaikutukset (psykososiaalinen).
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua (QoL).
|
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat SGRQ:n kokonaispistemäärän 4 pistettä tai enemmän lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 52 viikkoa
|
Potilas suorittaa SGRQ:n mittaakseen ja kvantifioidakseen terveydentilaa aikuisilla osallistujilla, joilla on krooninen ilmavirran rajoitus.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100.
Pisteet ulottuvuuksien mukaan lasketaan kolmelle osa-alueelle: oireet, aktiivisuus ja vaikutukset (psykososiaalinen).
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua (QoL).
|
Jopa 52 viikkoa
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin kokonais-IgE:ssä
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin Fumigatus-spesifisessä IgE:ssä
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
|
Uloshengitetyn fraktiotyppioksidin (FeNO) absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta fraktiossa uloshengitetyssä typpioksidissa (FeNO)
Aikaikkuna: 24-52 viikon hoitojakson aikana
|
24-52 viikon hoitojakson aikana
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 52 viikon hoitojakson loppuun asti
|
52 viikon hoitojakson loppuun asti
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä lääkevasta-aine (ADA) vasteita ja tiitteri ajan mittaan
Aikaikkuna: Jopa 64 viikkoa
|
Jopa 64 viikkoa
|
|
|
Funktionaalisen dupilumabin pitoisuudet seerumissa hoito-ohjelman mukaan
Aikaikkuna: Jopa 64 viikkoa
|
Jopa 64 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 15. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hengitysteiden infektiot
- Infektiot
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Hengitysteiden yliherkkyys
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Bakteeri-infektiot ja mykoosit
- Keuhkosairaudet, sieni
- Mykoosit
- Aspergilloosi
- Keuhkojen aspergilloosi
- Aspergilloosi, allerginen bronkopulmonaalinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- R668-ABPA-1923
- 2019-002619-24 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut tuotteelle myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), lääke- ja lääkinnällisten laitteiden virasto (PMDA) jne.) ja käyttöaihe, jolla on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja se on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .