Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Dupilumab nei partecipanti con aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA) (LIBERTY ABPA AIRED)
2 aprile 2025 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di dupilumab nei pazienti con aspergillosi broncopolmonare allergica
L'obiettivo primario dello studio è valutare l'efficacia di dupilumab sul tasso annualizzato di esacerbazioni nei partecipanti con aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA).
Gli obiettivi secondari dello studio sono:
- Per valutare gli effetti di dupilumab sulla funzione polmonare nei partecipanti con ABPA
- Valutare gli effetti di dupilumab sulle riacutizzazioni correlate all'ABPA
- Valutare gli effetti di dupilumab su ricovero/pronto soccorso (DE)/visite di cure urgenti nei partecipanti con ABPA
- Per valutare gli effetti di dupilumab sul controllo dell'asma nei partecipanti con ABPA
- Valutare gli effetti di dupilumab sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei partecipanti con ABPA
- Valutare gli effetti di dupilumab sulle concentrazioni sieriche di immunoglobuline totali E (IgE) e IgE specifiche per Aspergillus
- Valutare gli effetti di dupilumab sui livelli frazionari di ossido nitrico esalato (FeNO).
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dupilumab nei partecipanti con ABPA
- Per valutare le concentrazioni di dupilumab nel siero e l'incidenza di anticorpi anti-dupilumab nei partecipanti con ABPA
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
62
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Haskovo, Bulgaria, 6305
- Regeneron study Site
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Razgrad, Bulgaria, 7200
- Regeneron study Site
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Smolyan, Bulgaria, 4700
- Regeneron study Site
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Sofia, Bulgaria, 1142
- Regeneron study Site
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Brest, Francia, 29609
- Regeneron study Site
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Lyon, Francia, 69004
- Regeneron study Site
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Marseille, Francia, 13015
- Regeneron study Site
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Montpellier, Francia, 34295
- Regeneron study Site
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Paris, Francia, 75018
- Regeneron study Site
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Rennes, Francia, 35033
- Regeneron study Site
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Tours, Francia, 37044
- Regeneron study Site
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Berlin, Germania, 10717
- Regeneron study Site
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Frankfurt am Main, Germania, 60389
- Regeneron study Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Germania, 4357
- Regeneron study Site
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Fukuyama, Giappone, 7200001
- Regeneron study Site
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Kanagawa, Giappone, 259-1193
- Regeneron study Site
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Nagoya, Giappone, 454-8509
- Regeneron study Site
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Naka-gun, Giappone, 3191113
- Regeneron study Site
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Sakai, Giappone, 591-8555
- Regeneron study Site
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Yanagawa, Giappone, 8320059
- Regeneron study Site
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Yokohama, Giappone, 231-8682
- Regeneron study Site
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Arnhem, Olanda, 6815
- Regeneron study Site
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Breda, Olanda, 4818 CK
- Regeneron study Site
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Eindhoven, Olanda, 5623
- Regeneron study Site
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Zutphen, Olanda, 7207
- Regeneron study Site
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105AZ
- Regeneron study Site
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Bialystok, Polonia, 15-044
- Regeneron study Site
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Gdansk, Polonia, 80402
- Regeneron study Site
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England
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Leicester, England, Regno Unito, LE39QP
- Regeneron study Site
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Liverpool, England, Regno Unito, L7 8XP
- Regeneron study Site
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London, England, Regno Unito, E1 2EF
- Regeneron study Site
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London, England, Regno Unito, SW3 6NP
- Regeneron study Site
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Wythenshawe, England, Regno Unito, M23 9LT
- Regeneron study Site
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West Yorkshire
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Bradford, West Yorkshire, Regno Unito, BD96RJ
- Regeneron study Site
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Brasov, Romania, 500051
- Regeneron study Site
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Bihor
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Oradea, Bihor, Romania, 410169
- Regeneron study Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
- Regeneron study Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
- Regeneron study Site
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California
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Bakersfield, California, Stati Uniti, 93301
- Regeneron study Site
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- Regeneron study Site
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90025
- Regeneron study Site
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Riverside, California, Stati Uniti, 92506
- Regeneron study Site
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83706
- Regeneron study Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Regeneron study Site
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Regeneron study Site
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Regeneron study Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
- Regeneron study Site
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Pennsylvania
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DuBois, Pennsylvania, Stati Uniti, 15801
- Regeneron study Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Regeneron study Site
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Budapest, Ungheria, 1083
- Regeneron study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi sia di ABPA che di asma
- In terapia di mantenimento per l'asma con farmaci di controllo che devono includere corticosteroidi inalatori (ICS) e possono includere 1 o più farmaci di controllo aggiuntivi tra cui un beta-agonista a lunga durata d'azione (LABA), un antagonista del recettore dei leucotrieni (LTRA) e/o un beta-agonista a lunga durata d'azione antagonista del recettore muscarinico (LAMA), ecc. per almeno 12 settimane, con una dose e un regime stabili senza modifiche della dose o della frequenza di somministrazione per almeno 4 settimane prima della visita di screening e tra la visita di screening e le visite di riferimento/randomizzazione
- Per i partecipanti in OCS (corticosteroidi orali): deve assumere una dose cronica stabile (nessuna modifica della dose) di OCS fino a 10 mg/giorno (per i partecipanti che assumono corticosteroidi giornalieri) o 30 mg a giorni alterni (per i partecipanti che assumono corticosteroidi corticosteroidi giornalieri) (prednisone/prednisolone o equivalente) per almeno 4 settimane prima della visita di screening e tra lo screening e la visita basale/di randomizzazione
- Deve aver avuto ≥1 grave esacerbazione respiratoria che richieda trattamento con corticosteroidi sistemici o ricovero in ospedale o trattamento in pronto soccorso/cure urgenti entro 12 mesi prima della visita di screening o deve ricevere OCS cronico stabile a basso dosaggio secondo i criteri di cui sopra
Criteri chiave di esclusione:
- Peso inferiore a 30,0 chilogrammi
- Fumatore attuale o utilizzatore di sigarette elettroniche, cessazione del fumo o dell'uso di sigarette elettroniche entro 6 mesi prima della randomizzazione o storia del fumo >10 pacchetti-anno
- FEV1 post-broncodilatatore
- Esacerbazione respiratoria che richiede corticosteroidi sistemici entro 4 settimane prima dello screening e tra lo screening e la visita basale (per i pazienti in OCS giornaliero, esacerbazione che richiede almeno il raddoppio della dose giornaliera di mantenimento di corticosteroidi)
- Infezione del tratto respiratorio superiore o inferiore nelle 4 settimane precedenti lo screening (visita 1) o tra lo screening e le visite di randomizzazione
- Malattia polmonare cronica significativa diversa dall'asma complicata da ABPA (p. es., bronchiectasie diagnosticate dal medico dovute a una condizione diversa dall'ABPA; fibrosi cistica; sarcoidosi; malattia polmonare interstiziale non dovuta ad ABPA; broncopneumopatia cronica ostruttiva [BPCO] non dovuta ad ABPA; sindrome ipereosinofila; ecc.), una malattia polmonare o sistemica diagnosticata associata a conta elevata di eosinofili periferici
- Diagnosi o sospetta diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA) (chiamata anche sindrome di Churg-Strauss)
NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: dupilumab
Caricamento della dose sottocutanea (SC) il giorno 1, seguita dalla dose SC, ogni due settimane (Q2W)
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Siringa di vetro preriempita monouso somministrata mediante iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo
Corrispondenza dupilumab senza sostanza attiva
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Placebo corrispondente
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) pre-broncodilatatore rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Alla settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso annualizzato di riacutizzazioni correlate all'ABPA
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Definite come gravi riacutizzazioni respiratorie associate a un raddoppio delle immunoglobuline E (IgE) sieriche totali rispetto al valore precedente alla riacutizzazione. Tasso corretto: modello di regressione binomiale negativo Tasso non corretto: (numero di eventi)/(numero di anni partecipanti) |
Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Tasso annualizzato di riacutizzazioni respiratorie gravi
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Definito come nuova insorgenza di sintomi o peggioramento clinico dei sintomi respiratori che richiedono un trattamento sistemico con corticosteroidi per ≥ 3 giorni consecutivi; per i partecipanti che assumono corticosteroidi sistemici di mantenimento, almeno raddoppiare la dose di corticosteroidi sistemici di mantenimento per ≥ 3 giorni consecutivi (con o senza terapia antibiotica se indicata) Tasso corretto: modello di regressione binomiale negativo Tasso non corretto: (numero di eventi)/(numero di anni partecipanti) |
Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Tasso annualizzato di riacutizzazioni respiratorie gravi che richiedono ospedalizzazione o osservazione per >24 ore in una struttura di pronto soccorso/terapia d'urgenza
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Tasso annualizzato di esacerbazioni respiratorie gravi che richiedono il ricovero in ospedale o l'osservazione per >24 ore in un pronto soccorso/struttura di terapia d'urgenza (eventi per persona-anno) Tasso corretto: modello di regressione binomiale negativo Tasso non corretto: (numero di eventi)/(numero di anni partecipanti) |
Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sul controllo dell'asma (ACQ) -5
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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L’ACQ viene completato dal paziente per misurare sia l’adeguatezza del controllo dell’asma sia il cambiamento nel controllo dell’asma, che si verifica spontaneamente o come risultato del trattamento.
Il punteggio ACQ-5 è la media delle prime 5 domande, compreso tra 0 (totalmente controllato) e 6 (gravemente non controllato).
Un punteggio più alto indica un minore controllo dell’asma.
I partecipanti con un punteggio inferiore a 1,0 riflettono un’asma adeguatamente controllata mentre i partecipanti con punteggi superiori a 1,0 riflettono un’asma non adeguatamente controllata.
Il punteggio soglia ottimale di 1,50 dovrebbe essere utilizzato per avere la certezza che un paziente abbia un controllo dell’asma inadeguato.
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Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario respiratorio di St. George (SGRQ).
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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SGRQ sarà completato dal paziente per misurare e quantificare lo stato di salute nei partecipanti adulti con limitazione cronica del flusso aereo.
Il punteggio totale varia da 0 a 100.
I punteggi per dimensione vengono calcolati per tre domini: sintomi, attività e impatti (psicosociali).
Un punteggio più basso indica una migliore qualità della vita (QoL).
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Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del punteggio totale SGRQ di 4 punti o superiore rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
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SGRQ sarà completato dal paziente per misurare e quantificare lo stato di salute nei partecipanti adulti con limitazione cronica del flusso aereo.
Il punteggio totale varia da 0 a 100.
I punteggi per dimensione vengono calcolati per tre domini: sintomi, attività e impatti (psicosociali).
Un punteggio più basso indica una migliore qualità della vita (QoL).
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Fino a 52 settimane
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Variazione percentuale rispetto al basale delle IgE totali nel siero
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Variazione percentuale rispetto al basale delle IgE specifiche per Fumigatus nel siero
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Variazione assoluta rispetto al basale dell'ossido nitrico esalato frazionario (FeNO)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Variazione percentuale rispetto al basale dell'ossido nitrico esalato frazionario (FeNO)
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Durante il periodo di trattamento da 24 a 52 settimane
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla fine del periodo di trattamento di 52 settimane
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Fino alla fine del periodo di trattamento di 52 settimane
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Numero di partecipanti con risposte anticorpali antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento e titolo nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 64 settimane
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Fino a 64 settimane
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Concentrazioni di Dupilumab funzionale nel siero in base al regime di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 64 settimane
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Fino a 64 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 settembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
27 luglio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
9 febbraio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 giugno 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 giugno 2020
Primo Inserito (Effettivo)
22 giugno 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema immunitario
- Infezioni delle vie respiratorie
- Infezioni
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Ipersensibilità respiratoria
- Ipersensibilità, immediata
- Ipersensibilità
- Infezioni batteriche e micosi
- Malattie polmonari, fungine
- Micosi
- Aspergillosi
- Aspergillosi polmonare
- Aspergillosi, broncopolmonare allergica
Altri numeri di identificazione dello studio
- R668-ABPA-1923
- 2019-002619-24 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione
Periodo di condivisione IPD
I dati dei singoli partecipanti resi anonimi saranno presi in considerazione per la condivisione una volta che l'indicazione è stata approvata da un organismo di regolamentazione, se esiste l'autorità legale per condividere i dati e non vi è una ragionevole probabilità di reidentificazione del partecipante.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di paziente o a dati di studio aggregati quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha l'autorità legale per condividere i dati e ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro degli studi clinici).
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .