Hemlibra lievässä hemofiliassa A
Hemlibran (emitsitsumabin) mahdollinen, yksihaarainen, avoin käyttö lievän hemofilia A:n hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksihaarainen, vaihe 4, prospektiivinen, avoin, yhdysvaltalainen yhden keskuksen tutkimus, jonka tarkoituksena on kehittää laboratoriotietoja ja arvioida Hemlibran (emitistsumabin) kliinistä hemostaattista tehoa ja turvallisuutta lievän hemofilia A -potilaiden hemostaattisen hallinnan kannalta (perustason FVIII-aktiivisuus). > 5 - 30 %). Miehet, joiden ikä on ≥ 5–45 vuotta, ilman inhibiittoreita, voidaan ottaa mukaan. Toissijaisissa tuloksissa arvioidaan muutoksia hoidettujen potilaiden elämänlaadussa ja nivelten terveydessä.
Potilaita otetaan mukaan noin 30-40. Mahdollisuuksien mukaan potilaspopulaatio valitaan tarjoamaan erilaisia FVIII-aktiivisuustasoja ja F8-geenivirheitä.
Kantajanaaraat eivät ole oikeutettuja tutkimukseen, koska tavoitteena on tutkia muuttuneen FVIII:n vaikutusta Hemlibra (emitsitsumabi) sitoutumiseen; kantajanaarailla, joiden FVIII-tasot ovat lievällä puutosalueella, on yksi muuttunut ja yksi normaali F8-geeni, joka johtaa sekä normaalien että muuttuneiden FVIII-proteiinien sekoitukseen, mikä vaikeuttaa tutkimustulosten tulkintaa.
Potilaat, joilla on FVIII-inhibiittori (tai joilla on ollut FVIII-inhibiittori), eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen. jos koehenkilölle kehittyy FVIII-inhibiittori tutkimuksen aikana, hänet suljetaan pois tutkimuksesta ja hänelle tarjotaan nykyinen hoitotaso.
Alle 5-vuotiaat potilaat suljetaan pois tutkimuksesta johtuen 1) verinäytteenottomäärästä ja tarvittavasta verimäärästä; ja 2) todennäköisyys saavuttaa vähimmäispaino Stimaten käyttämiseksi (~20 kg).
Potilaat, joilla on tromboosin tai TMA:n riskitekijöitä, suljetaan pois tutkimuksesta. Potilaat, jotka ovat yli 45-vuotiaita, yli 30 BMI, joilla on ollut sydän- ja verisuonitauti tai yli 20 %:n riski sairastua sydän- ja verisuonisairauksiin 10 vuoden aikana käyttämällä ateroskleroottisen sydän- ja verisuonitaudin (ASCVD) riskinarvioijaa, suljetaan myös pois mahdollisten haittatapahtumien minimoimiseksi.
Potilaat, joilla on mikä tahansa määrä FVIII-altistuspäiviä, ovat oikeutettuja mukaan, samoin kuin aiemmin hoitamattomat potilaat (PUP-potilaat). Vaikka sen odotetaan olevan harvinaista, PUP-potilailla saattaa olla riski kehittää FVIII-estäjiä, kun ne otetaan mukaan tutkimukseen, johtuen tarvittaessa ulkoisesta FVIII-altistuksesta. sellaisenaan ne testataan (naudan kromogeeninen modifioitu inhibiittorimääritys) FVIII-altistuksen jälkeen IHTC:n standardiohjeiden mukaisesti (intensiivisen hoidon jakson jälkeen, 3-5 ED:n välillä ja sitten 10 ED:n kohdalla jne.). tutkimuksen aikana heidät poistetaan tutkimuksesta ja heille tarjotaan nykyinen hoitotaso.
Sen varmistamiseksi, ettei muita verenvuotohäiriöitä ole, jotka voisivat sekoittaa vasteita tai johtaa verenvuototapahtumaan, joka ei liity lievän hemofilia A:n taustalla olevaan diagnoosiin, seulonnan aikana otetaan VWD-paneeli ja veriryhmä.
Hemlibraa (emisitsumabia) annetaan viikoittainen ennaltaehkäisynä FDA:n hyväksymällä viikoittaisella annosteluohjelmalla ilmoittautumis-/seulontakäynnin (ensimmäinen tutkimuskäynti) ja neljän viikoittaisen kyllästysannoksen (toinen tutkimuskäynti) jälkeen. Muita hyväksyttyjä annostusohjelmia (Q2W tai Q4W) ei tarjota ensisijaisena hoito-ohjelmana Cmin/Cmax-altistustasojen vaihtelun rajoittamiseksi. Viikoittainen ennaltaehkäisyohjelma valittiin lievästä hemofilia A -potilaille helpoimmaksi muistaa, koska he ovat harvoin FVIII-profylaksiassa ja joutuvat harvoin antamaan hemostaattisia aineita tarpeen mukaan.
Verenvuototapahtumat kirjataan ja niitä käsitellään tarvittaessa paikallisesti saatavilla olevilla hemostaattisilla aineilla (esim. Stimate [DDAVP/desmopressiiniasetaatti], pdFVIII, rFVIII jne.). Jos FVIII tarvitaan verenvuototapahtuman hoitoon, käytetään annosta, jonka odotetaan saavuttavan hemostaasin.
Ilmoittautumisaika on 9 kuukautta; joiden kokonaisopintojakso on 35 kuukautta. Tutkimus koostuu 3 osasta seulonnan jälkeen. Koehenkilöt rekisteröidään aluksi kyllästysannoksen antamiseen ja laboratoriotietojen (1 kuukausi) keräämiseen ja osan A (12 kuukautta) keräämiseen, ja osaan A (12 kuukautta) on mahdollisuus ilmoittautua osan A onnistuneen suorittamisen ja tutkimuksen hyväksymisen jälkeen. Tutkija. Seulonnan ja ensimmäisen kyllästysannoksen annon välillä on enintään 1 kuukausi, riippuen vaadittujen laboratoriotestitietojen palautuksesta ja koehenkilöiden saatavuudesta. Kun koehenkilöt ovat saaneet tutkimuksen päätökseen, heitä pyydetään tapaamaan IHTC-hemofilialääkärinsä jatkaakseen aiempaa hoito-ohjelmaa tai heille tarjotaan nykyistä hoitotasoa.
Kyllästysannoksen anto (kuukausi 1 ± 2 päivää):
Tämä on 1 kuukauden (± 2 päivää) ajanjakso, jonka aikana 4 viikoittaista kyllästysannosta Hemlibraa (emisitsumabia) annetaan. Lisäksi täytetään laboratoriotiedot, talletetut plasmanäytteet, MSKUS-kuvaukset ja elämänlaatukyselyt.
Osa A [kk 2-13 (±2 viikkoa)]:
Osa A on 12 kuukauden tutkimus laboratoriotietojen keräämiseksi Hemlibran (emisitsumabin) vaikutuksen määrittämiseksi laboratoriohyytymisparametreihin, mukaan lukien trombiinin muodostumiseen potilailla, joiden verenkierrossa on endogeenistä muuttunutta FVIII:a (>5 % - 30 % lähtötason FVIII-aktiivisuus). Laboratoriotiedot kerätään kuukausina 4 (±2 viikkoa), kuukautena 7 (±2 viikkoa) ja kuukautena 13 (±2 viikkoa). Lisätiedot, mukaan lukien verenvuototapahtumat, verenvuodon hoito, vuorovaikutteiset toimenpiteet, elämänlaatu (Haemo-QoL- ja CATCH-kyselylomakkeet, jos alle 17-vuotiaat; Haem-A-QoL- ja CATCH-kyselylomakkeet, jos ikä on ≥17 vuotta) ja nivelten terveys (MSKUS) ) kerätään lähtötilanteessa ja 12 kuukauden (± 2 viikon) kuluttua.
Stimate/DDAVP-altistus voi tapahtua joko 4 kuukauden (± 2 viikkoa) tai 7 kuukauden (± 2 viikkoa) tutkimuskäynnillä Hemlibran (emisitsumabin) hemostaattisten ominaisuuksien tutkimiseksi, kun muuttunut FVIII taso on kohonnut koagulaatiota käyttämällä laboratoriokokeet. Stimate/DDAVP-altistusta ei suoriteta, jos potilaalla on dokumentoitu anamneesissa vasteen puute FVIII:n nousuna < 2 kertaa lähtötasoa suurempi. Stimate/DDAVP-altistus saattaa viivästyä myöhempään tutkimuskäyntiin johtuen äskettäisestä hoidosta (edellisten 4 päivän aikana) FVIII-konsentraatilla tai Stimatella (DDAVP/desmopressiiniasetaatti) tai mukavuussyistä (tutkimustutkijan harkinnan mukaan). Stimate/DDAVP-altistus voi myös viivästyä tai sen antoreittiä muuttaa, jos kohde painaa ≥10 kg - <20 kg; painoon perustuva ihonalainen annos DDAVP/desmopressiiniasetaattia voidaan antaa alle 20 kg painaville koehenkilöille tutkimustutkijan harkinnan mukaan). Stimate/DDAVP-altistus voidaan lykätä myöhempään tutkimuskäyntiin, jos intranasaalinen antoreitti on vaarassa eikä DDAVP/desmopressiiniasetaatin ihonalaista antoa suunniteta. Katso kohta 3.1.9 saadaksesi täydelliset tiedot Stimate/DDAVP-haasteesta.
Osa B [kk 14-25 (±2 viikkoa)]:
Kun osa A on suoritettu onnistuneesti, koehenkilöt voivat jatkaa Hemlibra-hoitoa (emitistsumabi) ilmoittautumalla osaan B, jos tutkimustutkija on hyväksynyt sen ja potilaskohtainen haluaa jatkaa hoitoa. Osan B tavoitteena on saada lisätietoa verenvuototapahtumista, verenvuodon hoidosta, vuorovaikutteisista toimenpiteistä, elämänlaadun muutoksista (Haemo-QoL- ja CATCH-kyselylomakkeet alle 17-vuotiaille; Haem-A-QoL- ja CATCH-kyselylomakkeet, jos ≥17 ikä) ja nivelterveys (MSKUS). Tämä pidennetty keräysjakso on toivottava, koska potilailla, joilla on lievä hemofilia A, esiintyy harvoin ja vaihtelevaa ABR:ää. Koehenkilöt saavat Hemlibraa (emitistsumabihoito osassa B 12 kuukauden ajan.
Tutkimuksella pyritään korjaamaan seuraavat tiedon puutteet:
- Onko Hemlibran (emisitsumabin) antama hemostaattinen kattavuus lisäys endogeenisen muuttuneen FVIII-proteiinin aktiivisuuteen lievässä hemofilia A -potilaissa vai onko todisteita siitä, että endogeeninen muuttunut FVIII-proteiini on kilpailukykyinen Hemlibran (emitistsumabi) kanssa?
- Antavatko tietyt FVIII-mutaatiot enemmän tai vähemmän additiivisen tai kilpailevan vaikutuksen? Muutetun proteiinin in silico -simulaatioita (perustuu potilaan geneettiseen muutokseen) voidaan tutkia proteiinin in vivo -toiminnan ja vuorovaikutuksen ennustamiseksi Hemlibra (emisitsumabi) sitoutumisen kanssa (toissijainen tutkimustavoite)
- Mikä on Hemlibran (emisitsumabin) hemostaattinen vaikutus maksimaalisen endogeenisen muuttuneen FVIII-proteiinin vapautumisen läsnä ollessa (Stimate/DDAVP-altistus koagulaatiolaboratoriomäärityksillä)?
- Onko olemassa potilaita, joilla on erityisiä geneettisiä mutaatioita ja jotka hyötyisivät Hemlibran (emitsitsumabi) käytöstä, vai voidaanko tunnistaa lievää hemofiliaa sairastavien potilaiden alaryhmä, jolle Hemlibra (emitsitsumabi) ei olisi optimaalinen hoito?
- Onko viikoittainen Hemlibra (emisitsumabi) turvallista antaa potilaille, joilla on lievä hemofilia A, ja vähentääkö se verenvuototapahtumien esiintyvyyttä tai vaihtoehtoisten hemostaattisten aineiden tarvetta, mukaan lukien leikkausten ja toimenpiteiden aikana/jälkeen?
- Lisääkö viikoittainen profylaktinen Hemlibra (emisitsumabi) elämänlaatua ja/tai aktiivisuutta lievässä hemofilia A -potilaissa?
- Parantaako viikoittainen profylaktinen Hemlibra (emisitsumabi) nivelten terveyttä (eli nivelvaurion etenemisen hallintaa, stabiloitumista tai regressiota) käyttämällä 6 tuki- ja liikuntaelimistön hoitopistettä
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Amy D Shapiro, MD
- Puhelinnumero: 3178710000
- Sähköposti: ashapiro@ihtc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Usha Sirimalle, MS
- Puhelinnumero: 3178710000
- Sähköposti: usirimalle@ihtc.org
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Rekrytointi
- Indiana Hemophila @Thrombosis Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Amy Shapiro, MD
- Puhelinnumero: 317-871-0000
- Sähköposti: ashapiro@ihtc.org
-
Alatutkija:
- Brandon Hardesty, MD
-
Alatutkija:
- Nicole Randall, MD
-
Alatutkija:
- Charles Nakar, MD
-
Päätutkija:
- Amy D Shapiro, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Usha Sirimalle, MS
- Puhelinnumero: 317-871-0000
- Sähköposti: usirimalle@ihtc.org
-
Alatutkija:
- Kyle Davis, MD
-
Alatutkija:
- Sweta Gupta, MD
-
Alatutkija:
- Anthony Betbadal, MD
-
Alatutkija:
- David Hedrick, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake tutkittavalta, vanhemmalta tai huoltajalta
- Miespuolinen seksi
- Lievän synnynnäisen hemofilia A:n diagnoosi (perustason FVIII-taso > 5–30 %) ilman nykyistä FVIII-estäjää tai anamneesissa FVIII-estäjää
- Mikä tahansa määrä FVIII-altistuspäiviä, mukaan lukien pennut
- BMI <30
- Ikä ≥5 vuotta ≤45 vuotta
- Lääketieteellinen dokumentaatio verenvuototapahtumista, tuloksista ja hemostaattisen tuotteen käytöstä 12 kuukauden ajalta ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Halu ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien terveyteen liittyvät kyselylomakkeet, aktiivisuuden seuranta ja verenvuotopäiväkirjat, käyttämällä tutkimuksen aikana tarjottuja järjestelmiä
- Halukkuus Stimate/DDAVP-altistukseen (vain jos koehenkilö ei raportoi aiempaan Stimaten [DDAVP/desmopressiiniasetaatti] -käyttöön liittyvää haittatapahtumaa); Stimate/DDAVP-altistusta ei suoriteta, jos potilaalla on dokumentoitu anamneesissa vasteen puute FVIII:n nousuna < 2 kertaa lähtötaso
- Riittävä maksan toiminta, joka määritellään kokonaisbilirubiiniksi ≤ 1,5 × ikään mukautettu normaalin yläraja (ULN) (paitsi Gilbertin oireyhtymä) ja sekä ASAT että ALAT ≤ 3 × ikään mukautettu ULN seulontahetkellä, eikä kliinisiä oireita tai tiedossa ole laboratorio-/radiografiset todisteet, jotka vastaavat kirroosia
- Riittävä hematologinen toiminta, joka määritellään verihiutaleiden määränä ≥ 100 000/μl ja PT ≤ 1,5 kertaa ULN seulontahetkellä
- Riittävä munuaisten toiminta, määritellään Cockcroft-Gaultin kaavan mukaan seerumin kreatiniiniarvoksi ≤ 2,5 × ikään mukautettu ULN ja kreatiniinipuhdistumaksi ≥ 30 ml/min
Poissulkemiskriteerit:
- Perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö, muu kuin lievä synnynnäinen hemofilia A (perustason FVIII-taso > 5–30 %)
- Mikä tahansa verenvuotohäiriö, joka ei ole lievä hemofilia A tai sen lisäksi
- FVIII:n nykyinen tai aiempi estäjä (mikä tahansa tiitteri)
- Naispuolinen seksi
- Aiempi sydän- ja verisuonitauti, sydän- ja verisuonisairauksien riski ASCVD-riskin arvioijan mukaan (määritelty henkilöksi, jolla on > 20 %:n riski saada sydän- ja verisuonitapahtuma seuraavan 10 vuoden aikana, jos koehenkilö on ≥20-vuotias) ja/tai anamneesissa iskeeminen sydänsairaus [ICD-koodit 120-125]
- Tutkijan arvion mukaan suuri TMA:n riski (esim. sinulla on aiempi lääketieteellinen tai suvussa esiintynyt TMA:ta)
- Aiempi laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö ilmoituksen perusteella tai tutkijan arvion mukaan
- Aiempi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai meneillään oleva tromboembolisen sairauden hoito (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa) tai merkkejä tromboembolisesta sairaudesta
- Muut sairaudet (esim. tietyt autoimmuunisairaudet), jotka voivat tällä hetkellä lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä
- Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai Hemlibra-injektion komponentteihin (emisitsumabi)
- Tunnettu HIV-infektio, jonka CD4-määrä on <200 solua/μl. HIV-infektio, jonka CD4-määrät ovat ≥200 solua/μl, sallittu
- Systeemisten immunomodulaattoreiden (esim. interferonin) käyttö tutkimuksen yhteydessä tai suunnitellussa käytössä tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta antiretroviraalista hoitoa
- Samanaikainen sairaus, tila, merkittävä poikkeavuus seulonta-arvioinneissa tai laboratoriotutkimuksissa tai hoito, joka voisi häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka voi tutkijan näkemyksen mukaan muodostaa ylimääräisen ei-hyväksyttävän riskin tutkimuslääkkeen antamisessa potilaalle
Kuitti jostakin seuraavista:
- Hemlibra (emisitsumabi) aikaisemmassa tutkimuksessa
- Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta
- Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan kumpi on lyhyempi
- Mikä tahansa muu tutkimuslääke, jota parhaillaan annetaan tai aiotaan antaa
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimuspöytäkirjaa Tutkijan mielestä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Yksikäsi
Potilaita, joilla on lievä hemofilia A (ilman estäjiä), hoidetaan profylaktisella emitistsumabilla.
Kliininen hemostaattinen teho ja turvallisuus arvioidaan.
Toissijaisissa tuloksissa arvioidaan muutoksia hoidettujen potilaiden elämänlaadussa ja nivelten terveydessä.
|
bispesifinen monoklonaalinen vasta-aine sitoutuu aktivoituun tekijä IX:ään ja tekijä X:ään
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemlibran (emisitsumabin) sitoutumisen vuorovaikutus endogeenisen muuttuneen FVIII-proteiinin kanssa yksilöllä, jolla on lievä hemofilia A, ja yhdistetty vaikutus trombiinin muodostumiseen ja hemostaattisiin ominaisuuksiin
Aikaikkuna: Ennen hoitoa, kuukausi 4, kuukausi 7 ja kuukausi 13
|
Muutos ihmisen FVIII:n kromogeenisessa aktiivisuudessa, FVIII:n naudan kromogeenisessa aktiivisuudessa ja trombiinin muodostumismäärityksessä suhteessa toisiinsa
|
Ennen hoitoa, kuukausi 4, kuukausi 7 ja kuukausi 13
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Läpimurto vuotaa
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana jopa 35 kuukautta
|
Vaihtoehtoista hemostaattista hoitoa vaativien verenvuototapahtumien määrä
|
Opintojen suorittamisen aikana jopa 35 kuukautta
|
|
Tekijän VIII muutos ja hyytyminen
Aikaikkuna: Ennen hoitoa, kuukausi 4, kuukausi 7 ja kuukausi 13
|
Tekijä VIII:n muutoksen ja hyytymislaboratorioparametrien välinen suhde
|
Ennen hoitoa, kuukausi 4, kuukausi 7 ja kuukausi 13
|
|
Muutos nivelsairauden lähtötilanteesta vuosittain
Aikaikkuna: Vuosittain suoritettujen opintojen kautta, jopa 35 kuukautta
|
Nivelsairauden esiintyminen lähtötilanteessa kuuden nivelen POC MSKUS:n kautta ja sen stabiloituminen, paraneminen tai eteneminen
|
Vuosittain suoritettujen opintojen kautta, jopa 35 kuukautta
|
|
AE, SAE ja ADA
Aikaikkuna: Vuosittain suoritettujen opintojen kautta, jopa 35 kuukautta
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä, mukaan lukien tehon puute ja neutraloivien lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA) kehittyminen
|
Vuosittain suoritettujen opintojen kautta, jopa 35 kuukautta
|
|
ADA-kehitys
Aikaikkuna: ADA-määritys kuukaudella 4, kuukaudella 7, kuukaudella 13 ja tutkimukseen osallistumisen lopussa
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kehittynyt neutraloivia lääkevasta-aineita (ADA), jos näin tapahtuu
|
ADA-määritys kuukaudella 4, kuukaudella 7, kuukaudella 13 ja tutkimukseen osallistumisen lopussa
|
|
Vaihtoehtoinen hemostaattinen hoito leikkauksen kanssa
Aikaikkuna: Tarvittaessa potilaan leikkauksen yhteydessä
|
Vaihtoehtoisten hemostaattisten hoitojen (esim. FVIII, Stimate/DDAVP jne.) käyttöaste leikkausten ja toimenpiteiden aikana ja niiden hemostaattinen teho verenvuodon ehkäisyssä tai hoidossa
|
Tarvittaessa potilaan leikkauksen yhteydessä
|
|
Muutos elämänlaadussa: kyselylomake
Aikaikkuna: Ennen hoitoa, päivä 0, päivä 7, päivä 14, päivä 21, kuukausi 13, kuukausi 25
|
Elämänlaadun muutos Haemo-QoL:lla (hemofilia-spesifinen elämänlaatukysely) mitattuna alle 17-vuotiaille; ja Haem-A-QoL-A (hemofiliaspesifinen elämänlaatukysely aikuisille), jos ikä on ≥17 vuotta.
Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat heikompaa elämänlaatua.
|
Ennen hoitoa, päivä 0, päivä 7, päivä 14, päivä 21, kuukausi 13, kuukausi 25
|
|
Muutos toiminnassa: kyselylomake
Aikaikkuna: Ennen hoitoa, päivä 0, päivä 7, päivä 14, päivä 21, kuukausi 13, kuukausi 25
|
Muutos aktiivisuustasossa mitattuna CATCH (Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia) -kyselylomakkeella.
Päivittäisen aktiivisuuden riskikäsityksen ja vaikutusalueen pistemäärän muutos lähtötasosta ajan myötä.
Tämä ei ole skaalattu arvio.
|
Ennen hoitoa, päivä 0, päivä 7, päivä 14, päivä 21, kuukausi 13, kuukausi 25
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Batorova A, Holme P, Gringeri A, Richards M, Hermans C, Altisent C, Lopez-Fernandez M, Fijnvandraat K; European Haemophilia Treatment Standardisation Board. Continuous infusion in haemophilia: current practice in Europe. Haemophilia. 2012 Sep;18(5):753-9. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02810.x. Epub 2012 Apr 25.
- Blanchette VS, Key NS, Ljung LR, Manco-Johnson MJ, van den Berg HM, Srivastava A; Subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Hemostasis. Definitions in hemophilia: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1935-9. doi: 10.1111/jth.12672. Epub 2014 Sep 3. No abstract available.
- Centers for Disease Control and Prevention (2014). Hemophilia Data & Statistics Retrieved April 22, 2014, from http://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/data.html
- Franchini M, Favaloro EJ, Lippi G. Mild hemophilia A. J Thromb Haemost. 2010 Mar;8(3):421-32. doi: 10.1111/j.1538-7836.2009.03717.x. Epub 2009 Dec 7.
- Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013 Jul;27(4):179-84. doi: 10.1016/j.blre.2013.06.002. Epub 2013 Jun 28.
- Franchini M, Mannucci PM. Inhibitor eradication with rituximab in haemophilia: where do we stand? Br J Haematol. 2014 Jun;165(5):600-8. doi: 10.1111/bjh.12829. Epub 2014 Mar 15.
- Gringeri A, Leissinger C, Cortesi PA, Jo H, Fusco F, Riva S, Antmen B, Berntorp E, Biasoli C, Carpenter S, Kavakli K, Morfini M, Negrier C, Rocino A, Schramm W, Windyga J, Zulfikar B, Mantovani LG. Health-related quality of life in patients with haemophilia and inhibitors on prophylaxis with anti-inhibitor complex concentrate: results from the Pro-FEIBA study. Haemophilia. 2013 Sep;19(5):736-43. doi: 10.1111/hae.12178. Epub 2013 Jun 4.
- Hay CR. Factor VIII inhibitors in mild and moderate-severity haemophilia A. Haemophilia. 1998 Jul;4(4):558-63. doi: 10.1046/j.1365-2516.1998.440558.x.
- Kempton CL, Allen G, Hord J, Kruse-Jarres R, Pruthi RK, Walsh C, Young G, Soucie JM. Eradication of factor VIII inhibitors in patients with mild and moderate hemophilia A. Am J Hematol. 2012 Sep;87(9):933-6. doi: 10.1002/ajh.23269. Epub 2012 Jun 26.
- Mahlangu J, Oldenburg J, Paz-Priel I, Negrier C, Niggli M, Mancuso ME, Schmitt C, Jimenez-Yuste V, Kempton C, Dhalluin C, Callaghan MU, Bujan W, Shima M, Adamkewicz JI, Asikanius E, Levy GG, Kruse-Jarres R. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med. 2018 Aug 30;379(9):811-822. doi: 10.1056/NEJMoa1803550.
- Makris M, Oldenburg J, Mauser-Bunschoten EP, Peerlinck K, Castaman G, Fijnvandraat K; subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Bleeding Disorders. The definition, diagnosis and management of mild hemophilia A: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2018 Dec;16(12):2530-2533. doi: 10.1111/jth.14315. Epub 2018 Nov 15. No abstract available.
- National Institutes of Health (2014). What Is Hemophilia? Retrieved April 22, 2014, from https://www.nhlbi.nih.gov/health/health-topics/topics/hemophilia/
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Pezeshkpoor B, Gazorpak M, Berkemeier AC, Singer H, Pavlova A, Biswas A, Oldenburg J. In silico and in vitro evaluation of the impact of mutations in non-severe haemophilia A patients on assay discrepancies. Ann Hematol. 2019 Aug;98(8):1855-1865. doi: 10.1007/s00277-019-03691-1. Epub 2019 Apr 17.
- Pipe, S. (2018). Emicizumab subcutaneous dosing every 4 weeks is safe and efficacious in the control of bleeding in persons with haemophilia A with and without inhibitors - Results from the phase 3 HAVEN 4 study. World Federation of Hemophila World Congress Glasgow, Scotland.
- Prelog T, Dolnicar MB, Kitanovski L. Low-dose continuous infusion of factor VIII in patients with haemophilia A. Blood Transfus. 2016 Sep;14(5):474-80. doi: 10.2450/2015.0080-15. Epub 2015 Nov 16.
- Sengupta M, Sarkar D, Ganguly K, Sengupta D, Bhaskar S, Ray K. In silico analyses of missense mutations in coagulation factor VIII: identification of severity determinants of haemophilia A. Haemophilia. 2015 Sep;21(5):662-9. doi: 10.1111/hae.12662. Epub 2015 Apr 9.
- Shima, M., K. Nogami, S. Nagami, S. Yoshida, K. Yoneyama, A. Ishiguro, T. Suzuki and M. Taki (2018) Every 2 Weeks or Every 4 Weeks Subcutaneous Injection of Emicizumab in Pediatric Patients with Severe Hemophilia A without Inhibitors: A Multi-Center, Open-Label Study in Japan (HOHOEMI Study). Blood 132:1186-1186.
- World Federation of Hemophilia (2012). Guidelines for the management of hemophilia Retrieved February 16, 2015, from http://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf
- World Federation of Hemophilia (2012). World Federation of Hemophilia report on the annual global survey 2011 Retrieved December 20, 2016, from http://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1488.pdf
- World Federation of Hemophilia (2013). World Federation of Hemophilia report on the annual global survey 2013 Retrieved February 5, 2015, from http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1591.pdf
- World Federation of Hemophilia (2016). World Federation of Hemophilia report on the annual global survey 2015 Retrieved December 20, 2016, from http://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1669.pdf.
- World Federation of Hemophilia (2017). World Federation of Hemophilia Annual Global Survey Data Retrieved May 30, 2017, from https://www.wfh.org/en/resources/annual-global-survey
- Young G, Liesner R, Chang T, Sidonio R, Oldenburg J, Jimenez-Yuste V, Mahlangu J, Kruse-Jarres R, Wang M, Uguen M, Doral MY, Wright LY, Schmitt C, Levy GG, Shima M, Mancuso ME. A multicenter, open-label phase 3 study of emicizumab prophylaxis in children with hemophilia A with inhibitors. Blood. 2019 Dec 12;134(24):2127-2138. doi: 10.1182/blood.2019001869.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RO-IIS-2019-20049
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .