Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hemlibra bij milde hemofilie A

13 maart 2024 bijgewerkt door: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Prospectief, eenarmig, open-label gebruik van Hemlibra (Emicizumab) bij de behandeling van milde hemofilie A

Dit is een eenarmige, prospectieve, open-label, fase 4-studie in één centrum in de Verenigde Staten om de hemostatische kenmerken van Hemlibra (emicizumab) te bepalen, gemeten aan de hand van stollingslaboratoriumparameters in de milde hemofilie Een mannelijke patiëntenpopulatie met endogene veranderde FVIII ( baseline FVIII-activiteit van >5% tot 30%). De veiligheid en hemostatische werkzaamheid van Hemlibra (emicizumab) bij deze patiëntenpopulatie zullen worden onderzocht. Secundaire uitkomsten zullen veranderingen in de gezondheid van gewrichten en kwaliteit van leven bij behandelde patiënten beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een enkelarmige, prospectieve, open-label, fase 4-studie in één centrum in de Verenigde Staten om laboratoriumgegevens te ontwikkelen en de klinische hemostatische werkzaamheid en veiligheid van Hemlibra (emicizumab) te beoordelen voor hemostatische controle van milde hemofilie A-patiënten (baseline FVIII-activiteit , >5 tot 30%). Mannen van ≥ 5 jaar tot ≤ 45 jaar zonder remmers komen in aanmerking voor inschrijving. Secundaire uitkomsten zullen veranderingen in kwaliteit van leven en gewrichtsgezondheid bij behandelde patiënten beoordelen.

Er zullen ongeveer 30-40 patiënten worden ingeschreven. De patiëntenpopulatie zal zoveel mogelijk worden geselecteerd om een ​​verscheidenheid aan FVIII-activiteitsniveaus en F8-genetische defecten te bieden.

Vrouwtjes die drager zijn, komen niet in aanmerking voor de studie, aangezien het doel is om het effect van gewijzigde FVIII op de binding van Hemlibra (emicizumab) te onderzoeken; vrouwelijke dragers met FVIII-niveaus in het milde bereik van deficiëntie hebben één veranderd en één normaal F8-gen dat resulteert in een mengsel van zowel normale als gewijzigde FVIII-eiwitten, waardoor de interpretatie van onderzoeksresultaten wordt bemoeilijkt.

Patiënten met een factor VIII-remmer (of een voorgeschiedenis van een factor VIII-remmer) komen niet in aanmerking voor deze studie; als een proefpersoon tijdens het onderzoek een factor VIII-remmer ontwikkelt, wordt hij uit het onderzoek teruggetrokken en krijgt hij de huidige zorgstandaard aangeboden.

Patiënten jonger dan 5 jaar zullen van het onderzoek worden uitgesloten vanwege 1) het aantal bloedafnames en de benodigde hoeveelheid bloed; en 2) kans op het bereiken van een minimumgewicht om Stimate te gebruiken (~ 20 kg).

Patiënten met risicofactoren voor trombose of TMA zullen van het onderzoek worden uitgesloten. Patiënten >45 jaar, >30 BMI, met een voorgeschiedenis van HVZ, of >20% risico op HVZ over een periode van 10 jaar met behulp van de risicoschatter voor atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen (ASCVD), zullen ook worden uitgesloten om mogelijke bijwerkingen te minimaliseren.

Patiënten met een willekeurig aantal FVIII-blootstellingsdagen komen in aanmerking voor inschrijving, evenals niet eerder behandelde patiënten (PUP's). Hoewel verwacht wordt dat het een ongebruikelijke gebeurtenis zal zijn, kunnen PUP's het risico lopen om FVIII-remmers te ontwikkelen terwijl ze deelnemen aan het onderzoek als gevolg van exogene FVIII-blootstelling indien nodig; als zodanig zullen ze worden getest (boviene chromogene gemodificeerde remmertest) na blootstelling aan FVIII volgens de IHTC-standaardrichtlijnen (na een episode van intensieve behandeling, tussen 3-5 ED's en vervolgens bij 10 ED, enz.) Mocht zich een FVIII-remmer ontwikkelen in een PUP tijdens hun studie worden ze uit de studie verwijderd en krijgen ze de huidige zorgstandaard aangeboden.

Om er zeker van te zijn dat er geen andere bloedingsstoornissen aanwezig zijn die reacties kunnen verstoren of kunnen leiden tot de ontwikkeling van een bloeding die geen verband houdt met de onderliggende diagnose van milde hemofilie A, zullen tijdens de screening een VWD-panel en bloedgroep worden verkregen.

Hemlibra (emicizumab) zal worden toegediend als wekelijkse profylaxe volgens het door de FDA goedgekeurde wekelijkse doseringsregime na het inschrijvings-/screeningsbezoek (eerste studiebezoek) en de toediening van de 4 wekelijkse oplaaddoses (tweede studiebezoek). Een keuze uit andere goedgekeurde doseringsregimes (Q2W of Q4W) zal niet worden aangeboden als het primaire regime om variabiliteit in Cmin/Cmax-blootstellingsniveaus te beperken. Het wekelijkse profylaxeregime werd gekozen om het gemakkelijkst te onthouden voor milde hemofilie A-patiënten, aangezien ze zelden FVIII-profylaxe gebruiken en niet vaak on-demand hemostatische middelen moeten toedienen.

Bloedingen worden geregistreerd en indien nodig behandeld met lokaal beschikbare hemostatische middelen (bijv. Stimate [DDAVP/desmopressine-acetaat], pdFVIII, rFVIII, enz.). Als FVIII nodig is voor de behandeling van een bloeding, zal de dosis worden gebruikt die naar verwachting hemostase zal bereiken.

De inschrijvingsperiode is 9 maanden; met een totale studieperiode van 35 maanden. Het onderzoek bestaat na screening uit 3 delen. Proefpersonen zullen in eerste instantie worden ingeschreven voor toediening van oplaaddosis en verzameling van basislijnlaboratoriumgegevens (1 maand) en deel A (12 maanden), met de mogelijkheid om deel B (12 maanden) in te schrijven na succesvolle afronding van deel A en goedkeuring van het onderzoek Onderzoeker. Tussen de screening en de toediening van de eerste oplaaddosis is er een periode van maximaal 1 maand, afhankelijk van de terugkeer van de vereiste laboratoriumtestgegevens en de beschikbaarheid van het onderwerp. Wanneer proefpersonen het onderzoek hebben voltooid, wordt hen gevraagd om hun IHTC-hemofilie-arts te ontmoeten om hun eerdere therapeutische regime te hervatten of om de huidige zorgstandaard te krijgen.

Oplaaddosis toediening (maand 1 ±2 dagen):

Dit is een periode van 1 maand (±2 dagen) waarin de 4 wekelijkse oplaaddoses Hemlibra (emicizumab) zullen worden toegediend. Daarnaast zullen basislijnlaboratoriumgegevens, verzamelde plasmamonsters, MSKUS-beeldvorming en vragenlijsten over levenskwaliteit worden ingevuld.

Deel A [maanden 2-13 (±2 weken)]:

Deel A is een onderzoek van 12 maanden om laboratoriumgegevens te verzamelen om de impact van Hemlibra (emicizumab) op laboratoriumstollingsparameters, waaronder trombinevorming, te bepalen bij patiënten met circulerende spiegels van endogeen veranderd FVIII (>5% tot 30% baseline FVIII-activiteit). Laboratoriumgegevens worden verzameld in maand 4 (±2 weken), maand 7 (±2 weken) en maand 13 (±2 weken). Aanvullende gegevens, waaronder bloedingen, behandeling van bloedingen, intercurrente procedures, kwaliteit van leven (Haemo-QoL- en CATCH-vragenlijsten indien <17 jaar; Haem-A-QoL- en CATCH-vragenlijsten indien ≥17 jaar) en gewrichtsgezondheid (MSKUS ) worden verzameld bij baseline en 12 maanden (±2 weken).

Een Stimate/DDAVP-uitdaging kan plaatsvinden tijdens het studiebezoek van 4 maanden (± 2 weken) of 7 maanden (± 2 weken) om de hemostatische kenmerken van Hemlibra (emicizumab) te onderzoeken in de aanwezigheid van verhoogde niveaus van gewijzigde FVIII met behulp van coagulatie laboratorium testen. De Stimate/DDAVP-challenge wordt niet uitgevoerd als de patiënt een gedocumenteerde voorgeschiedenis heeft van gebrek aan respons, zoals gedefinieerd door een toename van FVIII < 2 maal het basislijnniveau. De Stimate/DDAVP-uitdaging kan worden uitgesteld tot een later studiebezoek vanwege een recente behandeling (binnen de voorgaande 4 dagen) met een FVIII-concentraat of Stimate (DDAVP/desmopressine-acetaat) of gemakshalve (ter beoordeling van de onderzoeksonderzoeker). De Stimate/DDAVP-uitdaging kan ook worden uitgesteld of de toedieningsweg kan worden gewijzigd als een proefpersoon ≥ 10 kg tot < 20 kg weegt; een op gewicht gebaseerde subcutane dosis van DDAVP/desmopressine-acetaat kan worden toegediend voor proefpersonen <20 kg naar goeddunken van de onderzoeksonderzoeker). De Stimate/DDAVP-uitdaging kan worden uitgesteld tot een later studiebezoek als de intranasale toedieningsroute in het gedrang komt en subcutane toediening van DDAVP/desmopressine-acetaat niet is gepland. Zie paragraaf 3.1.9 voor volledige details over de Stimate/DDAVP-uitdaging.

Deel B [maanden 14-25 (±2 weken)]:

Na succesvolle afronding van deel A kunnen proefpersonen de behandeling met Hemlibra (emicizumab) voortzetten door zich in te schrijven voor deel B, indien goedgekeurd door de onderzoeksonderzoeker en indien de patiënt de behandeling wenst voort te zetten. Het doel van deel B is om aanvullende gegevens te verzamelen over bloedingen, behandeling van bloedingen, intercurrente procedures, veranderingen in kwaliteit van leven (Haemo-QoL- en CATCH-vragenlijsten indien <17 jaar; Haem-A-QoL- en CATCH-vragenlijsten indien ≥17 jaar. jaar) en gewrichtsgezondheid (MSKUS). Deze verlengde verzamelperiode is gewenst vanwege de zeldzame en variabele ABR bij personen met milde hemofilie A. Proefpersonen krijgen Hemlibra (behandeling met emicizumab in deel B gedurende 12 maanden.

Het onderzoek probeert de volgende kennislacunes aan te pakken:

  • Is door Hemlibra (emicizumab) verleende hemostatische dekking een toevoeging aan de activiteit van het endogene veranderde FVIII-eiwit bij milde hemofilie A-patiënten of zijn er aanwijzingen dat endogeen gewijzigd FVIII-eiwit competitief is met Hemlibra (emicizumab)?
  • Hebben specifieke FVIII-mutaties een meer of minder additief of competitief effect? In silico kunnen simulaties van het veranderde eiwit (gebaseerd op de genetische verandering van de patiënt) worden onderzocht om de in vivo functie van het eiwit en de interactie met Hemlibra (emicizumab)-binding te voorspellen (secundair verkennend doel)
  • Wat is de hemostatische bijdrage van Hemlibra (emicizumab) in de aanwezigheid van maximale endogene veranderde FVIII-eiwitafgifte (Stimate/DDAVP challenge met stollingslaboratoriumassays)?
  • Zijn er patiënten met specifieke genetische mutaties die baat zouden hebben bij het gebruik van Hemlibra (emicizumab), of kan een subpopulatie van patiënten met milde hemofilie worden geïdentificeerd voor wie Hemlibra (emicizumab) geen optimale therapie zou zijn?
  • Is wekelijkse Hemlibra (emicizumab) veilig om toe te dienen aan patiënten met milde hemofilie A en vermindert het de incidentie van bloedingen of de behoefte aan alternatieve hemostatische middelen, ook tijdens/na operaties en procedures?
  • Leidt wekelijkse profylactische behandeling met Hemlibra (emicizumab) tot een toename van de kwaliteit van leven en/of activiteit bij milde hemofilie A-patiënten?
  • Leidt wekelijkse profylactische behandeling met Hemlibra (emicizumab) tot een verbetering van de gezondheid van de gewrichten (d.w.z. de beheersing van progressie, stabilisatie of regressie van gewrichtsschade) met behulp van 6 gezamenlijke point-of-care musculoskeletale

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Werving
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Brandon Hardesty, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Nicole Randall, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Charles Nakar, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy D Shapiro, MD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Kyle Davis, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Sweta Gupta, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Anthony Betbadal, MD
        • Onderonderzoeker:
          • David Hedrick, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier van de proefpersoon, ouder of voogd
  • Mannelijk geslacht
  • Diagnose van milde congenitale hemofilie A (baseline FVIII-niveau van> 5% tot 30%) zonder een huidige FVIII-remmer of een voorgeschiedenis van FVIII-remmer
  • Elk aantal FVIII-blootstellingsdagen, inclusief PUP's
  • BMI <30
  • Leeftijd ≥5 jaar tot ≤45 jaar
  • Medische documentatie van bloedingen, uitkomsten en gebruik van hemostatische producten gedurende 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving
  • Bereidheid en vermogen om geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures na te leven, inclusief de gezondheidsgerelateerde vragenlijsten, het volgen van activiteiten en bloedingsdagboeken, met behulp van systemen die tijdens het onderzoek worden verstrekt
  • Bereidheid om een ​​Stimate/DDAVP-uitdaging te ondergaan (alleen als de proefpersoon geen bijwerking meldt die verband houdt met eerder gebruik van Stimate [DDAVP/desmopressine-acetaat]); Stimate/DDAVP-provocatie wordt niet uitgevoerd als de patiënt een gedocumenteerde voorgeschiedenis heeft van gebrek aan respons, zoals gedefinieerd door een toename van FVIII < 2 maal het basislijnniveau
  • Adequate leverfunctie, gedefinieerd als totaal bilirubine ≤1,5 ​​x aan leeftijd aangepaste bovengrens van normaal (ULN) (exclusief syndroom van Gilbert) en zowel ASAT als ALAT ≤3 × aan leeftijd aangepaste ULN op het moment van screening, en geen klinische symptomen of bekende laboratorium-/röntgenfotografisch bewijs dat consistent is met cirrose
  • Adequate hematologische functie, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes ≥100.000/μL en een PT≤1,5 keer de ULN op het moment van screening
  • Adequate nierfunctie, gedefinieerd als serumcreatinine ≤ 2,5 × ULN aangepast aan leeftijd en creatinineklaring ≥ 30 ml/min volgens de Cockcroft-Gault-formule

Uitsluitingscriteria:

  • Erfelijke of verworven bloedingsstoornis anders dan milde congenitale hemofilie A (baseline FVIII-niveau van> 5% tot 30%)
  • Elke andere bloedingsstoornis dan of naast milde hemofilie A
  • Huidige of eerdere remmer van FVIII (elke titer)
  • Vrouwelijk geslacht
  • Voorgeschiedenis van HVZ, risico op HVZ door de ASCVD-risicoschatter (gedefinieerd als een proefpersoon met >20% risico op een cardiovasculaire gebeurtenis binnen de komende 10 jaar als de proefpersoon ≥20 jaar oud is) en/of een voorgeschiedenis van ischemische hartziekte [ICD-codes 120-125]
  • Hoog risico op TMA (bijv. een eerdere medische of familiegeschiedenis van TMA hebben), naar het oordeel van de onderzoeksonderzoeker
  • Geschiedenis van illegaal drugs- of alcoholmisbruik door rapport of naar het oordeel van de onderzoeksonderzoeker
  • Eerdere (in de laatste 12 maanden) of huidige behandeling voor trombo-embolische ziekte (met uitzondering van eerdere katheter-geassocieerde trombose waarvoor momenteel geen antitrombotische behandeling wordt uitgevoerd) of tekenen van trombo-embolische ziekte
  • Andere aandoeningen (bijv. bepaalde auto-immuunziekten) die momenteel het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met therapieën met monoklonale antilichamen of componenten van de injectie met Hemlibra (emicizumab)
  • Bekende HIV-infectie met CD4-tellingen <200 cellen/μL. HIV-infectie met CD4-tellingen ≥200 cellen/μL toegestaan
  • Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. interferon) bij inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek, met uitzondering van antiretrovirale therapie
  • Gelijktijdige ziekte, aandoening, significante afwijking bij screeningevaluaties of laboratoriumtests, of behandeling die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren, of die naar de mening van de onderzoeksonderzoeker een bijkomend onaanvaardbaar risico zou vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de patiënt

  • Ontvangst van een van de volgende:

    • Hemlibra (emicizumab) in een eerdere onderzoeksstudie
    • Een onderzoeksgeneesmiddel om het risico op hemofiliebloedingen te behandelen of te verminderen binnen 5 halfwaardetijden na de laatste toediening van het geneesmiddel
    • Een niet-hemofilie-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke korter is
    • Elk ander onderzoeksgeneesmiddel dat momenteel wordt toegediend of gepland is om te worden toegediend
  • Onvermogen om het onderzoeksprotocol na te leven naar het oordeel van de Onderzoeksonderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele arm
Patiënten met milde hemofilie A (zonder remmers) zullen worden behandeld met profylactisch emicizumab. De klinische hemostatische werkzaamheid en veiligheid zullen worden beoordeeld. Secundaire uitkomsten zullen veranderingen in kwaliteit van leven en gewrichtsgezondheid bij behandelde patiënten beoordelen.
Geneesmiddel: Emicizumab
bispecifieke monoklonale antilichaambinding aan geactiveerde Factor IX en Factor X
Andere namen:
  • Hemlibra

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Interactie van Hemlibra (emicizumab)-binding met endogeen veranderd FVIII-eiwit bij een persoon met milde hemofilie A en het gecombineerde effect op trombinegeneratie en hemostatische kenmerken
Tijdsspanne: Voor de behandeling, maand 4, maand 7 en maand 13
Verandering in FVIII humane chromogene activiteit, FVIII boviene chromogene activiteit en Trombine Generatie Assay relatief ten opzichte van elkaar
Voor de behandeling, maand 4, maand 7 en maand 13

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Doorbraak bloedt
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, maximaal 35 maanden
Aantal bloedingen waarvoor alternatieve hemostatische therapie nodig is
Door afronding van de studie, maximaal 35 maanden
Factor VIII-verandering en coagulatie
Tijdsspanne: Voor de behandeling, maand 4, maand 7 en maand 13
Relatie tussen factor VIII-verandering en stollingslaboratoriumparameters
Voor de behandeling, maand 4, maand 7 en maand 13
Verandering van baseline gewrichtsaandoening jaarlijks
Tijdsspanne: Door studie voltooiing jaarlijks, tot 35 maanden
Baseline aanwezigheid van gewrichtsaandoening via 6 gezamenlijke POC MSKUS en de stabilisatie, resolutie of progressie ervan
Door studie voltooiing jaarlijks, tot 35 maanden
AE, SAE en ADA
Tijdsspanne: Door studie voltooiing jaarlijks, tot 35 maanden
Aantal bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's), inclusief gebrek aan werkzaamheid en ontwikkeling van neutraliserende anti-drug antilichamen (ADA)
Door studie voltooiing jaarlijks, tot 35 maanden
ADA-ontwikkeling
Tijdsspanne: ADA-assay op maand 4, maand 7, maand 13 en einde van studiedeelname
Aantal deelnemers met ontwikkeling van neutraliserende anti-drug antilichamen (ADA) als dit voorkomt
ADA-assay op maand 4, maand 7, maand 13 en einde van studiedeelname
Alternatieve hemostatische therapieën met chirurgie
Tijdsspanne: Op het moment van de operatie van de patiënt, indien van toepassing
Gebruikspercentage van alternatieve hemostatische therapieën (bijv. FVIII, Stimate/DDAVP, enz.) tijdens operaties en procedures en hun hemostatische werkzaamheid om bloedingen te voorkomen of te behandelen
Op het moment van de operatie van de patiënt, indien van toepassing
Verandering in kwaliteit van leven: vragenlijst
Tijdsspanne: Voor de behandeling, dag 0, dag 7, dag 14, dag 21, maand 13, maand 25
Verandering in kwaliteit van leven zoals gemeten door Haemo-QoL (hemofilie-specifieke kwaliteit van leven vragenlijst) indien <17 jaar; en Haem-A-QoL-A (hemofilie-specifieke kwaliteit van leven vragenlijst voor volwassenen) indien ≥17 jaar. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een lagere kwaliteit van leven.
Voor de behandeling, dag 0, dag 7, dag 14, dag 21, maand 13, maand 25
Verandering in activiteit: vragenlijst
Tijdsspanne: Voor de behandeling, dag 0, dag 7, dag 14, dag 21, maand 13, maand 25
Verandering in activiteitenniveau zoals gemeten met de CATCH-vragenlijst (Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia). Verandering ten opzichte van baseline in de dagelijkse risicoperceptie van activiteiten en impactdomeinscore in de loop van de tijd. Dit is geen geschaalde beoordeling.
Voor de behandeling, dag 0, dag 7, dag 14, dag 21, maand 13, maand 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Medewerkers

Genentech, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RO-IIS-2019-20049

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De onderzoekers zullen middelen en gegevens van dit project delen via gezamenlijke publicaties in de wetenschappelijke literatuur en via nationale, regionale en internationale conferentiepresentaties. De onderzoekers zullen onze methoden en bevindingen ook snel delen met regionale, nationale en internationale belanghebbenden om ervoor te zorgen dat bevindingen direct beschikbaar zijn voor andere onderzoekers en clinici met klinische of wetenschappelijke interesse in het onderwerp. Individuele deelnemersgegevens die ten grondslag liggen aan de resultaatrapportages in publicaties, rapporten of presentaties (waaronder tekst, tabellen, figuren en bijlagen) worden na de-identificatie gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD en aanvullende informatie over onderzoeksmethoden zullen beschikbaar worden gesteld vanaf 9 maanden na publicatie of afronding van het onderzoek en eindigend 36 maanden na publicatie of afronding van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD- en onderzoeksinformatie zal worden gedeeld met onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de gegevens is goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie ("geleerde intermediair"), wiens voorstellen methodologisch deugdelijk zijn en voor doeleinden die consistent zijn met de doelstellingen van het onderliggende onderzoek. Voorstellen zullen worden beoordeeld door de hoofdonderzoeker, dr. Amy Shapiro, en kunnen worden ingediend bij ashapiro@ihtc.org. Aanvragers moeten een overeenkomst voor gegevenstoegang en -gebruik ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Factor VIII-deficiëntie, aangeboren

Klinische onderzoeken op Emicizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren