Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Orelabrutinibitutkimus potilailla, joilla on AQP4-IgG-positiivinen neuromyelitis optica -spektrihäiriö

keskiviikko 16. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Yan Xu, Peking Union Medical College Hospital

Tuleva, itseohjattu tutkimus orelabrutinibin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi AQP4-IgG-positiivisessa neuromyelitis optica -spektrihäiriössä

Neuromyelitis optica spektrin häiriö (NMOSD) on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva keskushermoston autoimmuunisairaus. NMOSD on voimakkaasti uusiutuva, vakavasti vammauttava sairaus. AQP4-IgG-positiivinen NMOSD liittyy spesifiseen akvaporiini 4 -vasta-aineeseen (AQP4 IgG), jota kypsät B-solut tuottavat. BTK on avainkinaasi B-solureseptorin signaalinvälitysreitissä. BTK:hen liittyvän signalointireitin epänormaali aktivaatio voi johtaa autovasta-aineiden tuotantoon ja autoimmuunisairauksiin. Siksi BTK:ta voidaan kehittää uudeksi autoimmuunisairauksien kohteeksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ilmoittautuu noin 23 henkilöä.

Kokeellinen lääkehoito: Orelabrutinibi, 50 mg, suun kautta kerran päivässä.

Tutkittava tulee käymään viikolla 0, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48 ja turvallisuusseurantakäynnille, joka suunnitellaan 28 päivää viimeisen annon jälkeen.

Potilaan perusarviointi:

  1. Perustutkimus: elintoiminnot, fyysinen tutkimus, verirutiinitutkimus, virtsan rutiinitutkimus, maksan ja munuaisten toiminta, hyytymistoiminta, kilpirauhasen toiminta, HIV, HCV, HBV-virustesti, tuberkuloositesti, rintakehän röntgen, EKG ja raskaustesti.
  2. Toiminnallisen vamman arviointi: Expanded Disability Status Scale (EDSS) -pisteet ja alhainen kontrastinäkö (LCVA) -pisteet.
  3. EQ5D-asteikon arviointi.
  4. Seerumin AQP4-IgG-tiitteri, neurofilamentin kevytketju, T/B/NK-solujen määrä, immunoglobuliini (IgG, IgA ja IgM)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

23

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1) Tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä 18-75 vuotta vanha (mukaan lukien).
  • 2) Diagnosoitu AQP4-IgG-positiivinen NMOSD vuoden 2015 IPND-diagnostisten kriteerien mukaisesti.
  • 3) Relapsi ≥ 2 vuoden sisällä ennen seulontaa ja vähintään 1 uusiutuminen 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • 4) Jos koehenkilöllä on stabiili steroidihoito (≤ 7,5 mg prednisonia tai vastaava annos steroideja), hoidon tulee olla vakaa yli 1 kuukausi ennen tutkimuslääkehoidon aloittamista.
  • 5)EDSS ≤7,5 seulonnassa
  • 6) Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä olevalle naiselle seulonnassa
  • 7) Ymmärsi tutkimusmenettelyn ja allekirjoitti vapaaehtoisesti kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • 1) Aiemmat vakavat sydän-, keuhko-, maksa-, munuais-, verisairaudet jne.
  • 2) Mikä tahansa tutkijan arvioima vakava infektio, joka vaatii sairaalahoitoa ja parenteraalista mikrobihoitoa kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • 3) Aiemmat herpes zoster -jaksot ≥ 2 tai levinnyt herpes zoster ≥ 1
  • 4) sinulla on ollut jokin seuraavista lääkkeistä/hoidoista tai sinulla on ollut jokin seuraavista: ① saanut BTK-estäjää milloin tahansa aiemmin; ② B-soluihin kohdistettu hoito 12 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta; ③ Sai biologiset aineet 12 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta; ④ Saatu elävän virusrokotteen tai elävän heikennetyn rokotteen 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta; ⑤ Sai steroidihoitoa muihin sairauksiin 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, annos > 20mg/vrk yli 21 päivää; ⑥ Käyttänyt tutkimuslääkettä tai muuta kokeellista hoitoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa tai osallistunut mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen.

  • 5) Seulonnan tai perustutkimuksen aikana laboratoriotulokset täyttävät poissulkemiskriteerit:

    • Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen
    • Hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-ainepositiivinen. (Jos koehenkilöllä on ollut HCV-infektio, hän on suorittanut ja kirjannut asianmukaisen hoidon vähintään 1 vuosi ennen seulontaa ja seulontahetkellä PCR:llä mitattu HCV-RNA on negatiivinen, kohdetta ei suljeta pois tästä tutkimuksesta.)
    • Hepatiitti B pinta-antigeeni (HBsAg) positiivinen ja/tai hepatiitti B ydinvasta-aine (HBcAb) positiivinen
    • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
    • ALT/AST > 2 x ULN, kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN tai mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä laboratorioarvo
    • Neutrofiili < 1500/mm3, verihiutale < 75000/mm3, lymfosyytti < 1000/mm3 tai leukosyytti < 3500/mm3.
    • Kansainvälinen standardoitu suhde (INR) ≥ 1,5 tai aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (APTT) ≥ 1,5 x ULN.
    • CD19 B-solut alle normaalin alueen alarajan
  • 6) Hoidon aikana voidaan käyttää vahvoja tai keskikokoisia CYP3A:n indusoijia tai estäjiä 3 viikon sisällä ennen hoitoa tai vahvoja tai keskisuuria CYP3A:n estäjiä 1 viikko ennen hoitoa tai vahvoja tai keskisuuria CYP3A-induktoreita tai estäjiä.
  • 7) On tilanteita, jotka muiden tutkijoiden mielestä eivät ole sopivia osallistumaan tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Orelabrutinibi, suun kautta, 50 mg QD
Lääke: Orelabrutinibi
Orelabrutinibi, suun kautta, 50 mg QD

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuositasoinen uusiutumisaste viikolla 48 verrattuna lähtötilanteeseen.
Aikaikkuna: viikko 48
Vuositasoinen uusiutumisaste viikolla 48 verrattuna lähtötilanteeseen.
viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole uusiutumista
Aikaikkuna: viikot 24 ja 48
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ollut relapsia viikoilla 24 ja 48;
viikot 24 ja 48
Muutokset laajennetussa vammaisuusasteikossa (EDSS) lähtötasosta
Aikaikkuna: viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Muutokset laajennetun vammaisuusasteikon (EDSS) pisteissä lähtötasosta viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48;
viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Muutokset matalakontrastisissa näöntarkkuuspisteissä (LCVA) lähtötasosta
Aikaikkuna: viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Muutokset matalakontrastisessa näöntarkkuuspisteissä (LCVA) lähtötasosta viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48;
viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Muutokset EQ5D-pisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: viikot 12, 24, 36 ja 48
Muutokset EQ5D-pisteissä lähtötasosta viikoilla 12, 24, 36 ja 48;
viikot 12, 24, 36 ja 48
Muutokset seerumin AQP4-IgG-tiitterissä ja neurofilamentin kevyen ketjun proteiinitasossa lähtötasosta
Aikaikkuna: viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Muutokset seerumin AQP4-IgG-tiitterissä ja neurofilamentin kevyen ketjun proteiinitasossa lähtötasosta viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48;
viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Muutokset perifeerisen veren B-solujen määrän ja immunoglobuliinin (IgA, IgM, IgG) absoluuttisessa arvossa lähtötasosta
Aikaikkuna: viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Muutokset perifeerisen veren B-solumäärän ja immunoglobuliinin (IgA, IgM, IgG) absoluuttisessa arvossa viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48 lähtötasosta;
viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka vetäytyivät tutkimuksesta haittatapahtumien vuoksi.
Aikaikkuna: viikkoa 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka vetäytyivät tutkimuksesta haittatapahtumien vuoksi.
viikkoa 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Yhteistyökumppanit

Beijing InnoCare Pharma Tech Co., Ltd.
GCP ClinPlus Co., Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Yan Xu, Doctor, Peking Union Medical College

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ICP-022-006

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa