Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Histiosyyttisen häiriön seurantatutkimus

keskiviikko 10. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Gaurav Goyal, University of Alabama at Birmingham
Tutkimuksen tarkoituksena on kuvata histiosyyttisistä häiriöistä kärsivien henkilöiden kroonisten terveyssairauksien, psyykkisten toimintahäiriöiden, kroonisen kivun, terveydenhuollon käytön, huonomman terveyteen liittyvän elämänlaadun, kokonaiskuolleisuuden ja syykohtaista kuolleisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta

Viime vuosikymmenen aikana histiosyyttisissä häiriöissä on tapahtunut suuria edistysaskeleita, kun on löydetty MAPK-ERK-reittimutaatiot, jotka johtavat kohdennettuihin terapeuttisiin lääkkeisiin käyttämällä BRAF- ja MEK-inhibiittoreita. Suurista tutkimuksista puuttuu kuitenkin histiosytoosia sairastavien ihmisten sairastuvuus ja kuolleisuus. Institutionaaliset tutkimukset lasten LCH:ssa viittaavat siihen, että eloonjääneet kärsivät pitkäaikaisesta terveyteen liittyvästä elämänlaadun heikkenemisestä, kognitiivisista toimintahäiriöistä, aivolisäkkeen toimintahäiriöistä ja kuulovaikeuksista 20–50 prosentissa tapauksista. Tutkimusryhmän ja muiden tekemät tutkimukset ovat myös osoittaneet akuutin myelooisen leukemian ja muiden toissijaisten pahanlaatuisten kasvainten suuren esiintyvyyden lasten ja aikuisten LCH:ssa. Krooniset sairaudet voivat syntyä sairauden biologian tai syöpähoidon seurauksena, kuten on havaittu muissa hematologisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa.

Design

Retrospektiivinen kohorttitutkimus, jonka tavoitteena oli määrittää kroonisten terveyssairauksien riski ja syyspesifinen kuolleisuus lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on histiosyyttihäiriöitä. Tutkimukseen osallistuu potilaita Histiocytosis Associationin rekisteristä ja muista laitoksista, mukaan lukien UAB (n~6000). Osallistujat täyttävät validoidun kyselylomakkeen, joka sisältää tiedot kroonisista terveystiloista, terveyteen liittyvästä elämänlaadusta, kognitiivisista/psykologisista toiminnoista ja terveydenhuollon käytöstä.

Tulevaisuuden suuntia

Tutkimuksemme tulokset auttavat muotoilemaan seurantaohjeita histiosyyttisille häiriöille ja kehittämään kohdennettuja selviytymisohjelmia yleisten tulosten parantamiseksi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Gaurav Goyal, MD
  • Puhelinnumero: 1-866-438-1640
  • Sähköposti: histio@uabmc.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, joilla on diagnosoitu histiosyyttinen häiriö, voivat osallistua, mukaan lukien kuolleiden henkilöiden perheenjäsenet (lähiomaiset).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • histiosyyttisen häiriön diagnosointi missä tahansa iässä

    1. Langerhansin solujen histiosytoosi,
    2. Erdheim-Chesterin tauti,
    3. Rosai-Dorfmanin tauti,
    4. Ksantogranulooma,
    5. Sekoitettu histiosytoosi
    6. Pahanlaatuinen histiosytoosi (Histiocytic sarkooma, Langerhansin solusarkooma, interdigitating cell sarkooma)
    7. Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Krooniset sairaudet, jotka on diagnosoitu LCH-diagnoosin jälkeen, ja ne luokitellaan yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0 (https://ctep.cancer.gov) mukaan
Aikaikkuna: Histiosyyttisen häiriön diagnoosista ikään tutkimuksen päätyttyä, arvioituna jopa 200 kuukautta
CTCAE-kriteerit CHC-sairaudet erottavat jokaisen akuutin ja kroonisen sairauden (mukaan lukien SPM-sairaudet) asteikoilla 1–4 syöpää sairastavilla henkilöillä yksilöllisillä kliinisillä kuvauksilla syöpään (aste 1, lievä; aste 2, kohtalainen; aste 3, vaikea; aste 4, elämä). - uhkaava/vammauttaminen). Päätulos on erillisten CTCAE-asteen 3–4 sairauksien lukumäärä LCH-tapauksissa verrattuna terveisiin (ei-syöpään) kontrolleihin.
Histiosyyttisen häiriön diagnoosista ikään tutkimuksen päätyttyä, arvioituna jopa 200 kuukautta
Kaikki syy ja syykohtainen kuolleisuus
Aikaikkuna: 2 vuotta ennen kuolemaa
Kaksi riippumatonta tutkijaa ryhmittelevät kuolinsyyt primaariseen syöpään (LCH) liittyvään kuolleisuuteen (PCRM) ja ei-primaariseen syöpään liittyvään kuolleisuuteen (NPCRM - kuolema kaikista muista syistä kuin LCH-indeksidiagnoosista).
2 vuotta ennen kuolemaa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uuteen sairastumiseen liittyvät tekijät
Aikaikkuna: Diagnoosista ikään tutkimuksen päätyttyä, arvioitu 200 kuukauteen asti
Rakennamme ennustemallin, jolla on hyvä erottelukyky CHC:n, SPM:n ja psykologisten tulosten ennustamiseen erikseen käyttämällä LCH (tapaus) -kohortin tietoja.
Diagnoosista ikään tutkimuksen päätyttyä, arvioitu 200 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alabama at Birmingham

Tutkijat

  • Päätutkija: Gaurav Goyal, MD, University of Alabama at Birmingham

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB-300008744
  • UAB (Muu tunniste: UAB)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa