Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie uzupełniające zaburzenia histiocytarne

10 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Gaurav Goyal, University of Alabama at Birmingham
Celem pracy jest opisanie obciążenia chorobami przewlekłymi, dysfunkcjami psychicznymi, przewlekłym bólem, korzystaniem z opieki zdrowotnej, gorszą jakością życia związaną ze zdrowiem, śmiertelnością ogólną i śmiertelnością z przyczyn specyficznych wśród osób z zaburzeniami histiocytarnymi

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Tło

W ciągu ostatniej dekady nastąpił znaczny postęp w zaburzeniach histiocytarnych wraz z odkryciem mutacji szlaku MAPK-ERK, co doprowadziło do ukierunkowanych terapii przy użyciu inhibitorów BRAF i MEK. Brakuje jednak dużych badań informujących o ciężarze zachorowalności i śmiertelności wśród osób z histiocytozą. Badania instytucjonalne dotyczące pediatrycznego LCH sugerują, że osoby, które przeżyły, cierpią z powodu długotrwałego upośledzenia jakości życia związanej ze zdrowiem, dysfunkcji poznawczych, dysfunkcji przysadki i problemów ze słuchem w 20-50% przypadków. Badania zespołu badawczego i innych wykazały również wysoką częstość występowania ostrej białaczki szpikowej i innych wtórnych pierwotnych nowotworów u dzieci i dorosłych LCH. Przewlekłe stany chorobowe mogą powstać jako funkcja biologii choroby lub w wyniku terapii przeciwnowotworowej, jak widać w innych nowotworach hematologicznych.

Projekt

Retrospektywne badanie kohortowe mające na celu określenie ryzyka wystąpienia przewlekłych schorzeń i śmiertelności z określonej przyczyny u dzieci i dorosłych pacjentów z zaburzeniami histiocytarnymi. Badanie obejmie pacjentów z rejestru Histiocytosis Association i innych instytucji, w tym UAB (n~6000). Uczestnicy wypełnią zatwierdzony kwestionariusz zawierający szczegółowe informacje na temat przewlekłych schorzeń, jakości życia związanej ze zdrowiem, funkcji poznawczych/psychologicznych oraz korzystania z opieki zdrowotnej.

Przyszłe kierunki

Wyniki naszego badania będą miały zasadnicze znaczenie dla sformułowania wytycznych dotyczących dalszych działań w przypadku zaburzeń histiocytarnych i opracowania ukierunkowanych programów przeżycia w celu poprawy ogólnych wyników.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

6000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Gaurav Goyal, MD
  • Numer telefonu: 1-866-438-1640
  • E-mail: histio@uabmc.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do udziału kwalifikują się osoby z rozpoznaniem choroby histiocytarnej, w tym członkowie rodzin (najbliżsi krewni) osób zmarłych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • diagnostyka zaburzeń histiocytarnych w każdym wieku

    1. histiocytoza z komórek Langerhansa,
    2. choroba Erdheima-Chestera,
    3. choroba Rosai-Dorfmana,
    4. Xanthogranuloma,
    5. Histiocytoza mieszana
    6. Złośliwa histiocytoza (mięsak histiocytarny, mięsak z komórek Langerhansa, mięsak z komórek krzyżujących się)
    7. Limfohistiocytoza hemofagocytarna

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przewlekłe schorzenia zdiagnozowane po rozpoznaniu LCH sklasyfikowane według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), wersja 5.0 (https://ctep.cancer.gov)
Ramy czasowe: Od rozpoznania zaburzenia histiocytarnego do wieku w chwili zakończenia badania, ocenianego do 200 miesięcy
Kryteria CTCAE dla PWZW rozróżniają każdy ostry i przewlekły stan (w tym SPM) u osób z rakiem w stopniu od 1 do 4 z unikalnymi klinicznymi opisami ciężkości (stopień 1, łagodny; stopień 2, umiarkowany; stopień 3, ciężki; stopień 4, dożywocie -zagrażający/uniemożliwiający). Głównym wynikiem będzie liczba różnych stanów CTCAE stopnia 3-4 wśród przypadków LCH w porównaniu z kontrolami nie dotkniętymi chorobą (nienowotworowymi).
Od rozpoznania zaburzenia histiocytarnego do wieku w chwili zakończenia badania, ocenianego do 200 miesięcy
Śmiertelność ogólna i specyficzna dla przyczyny
Ramy czasowe: 2 lata przed śmiercią
Przyczyny zgonu zostaną pogrupowane na śmiertelność związaną z rakiem pierwotnym (LCH) (PCRM) i śmiertelność niezwiązaną z rakiem pierwotnym (NPCRM – zgon z wszystkich przyczyn innych niż diagnoza indeksu LCH) przez dwóch niezależnych badaczy.
2 lata przed śmiercią

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czynniki związane z nowo rozpoznaną chorobowością
Ramy czasowe: Od diagnozy do wieku w chwili zakończenia badania, ocenianego do 200 miesięcy
Zbudujemy model prognostyczny, który ma dobrą dyskryminację do przewidywania CHC, SPM i wyników psychologicznych oddzielnie, wykorzystując dane z kohorty LCH (przypadek).
Od diagnozy do wieku w chwili zakończenia badania, ocenianego do 200 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Śledczy

  • Główny śledczy: Gaurav Goyal, MD, University of Alabama at Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-300008744
  • UAB (Inny identyfikator: UAB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj