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Folgestudie zur Histiozytären Störung

13. Juni 2023 aktualisiert von: Gaurav Goyal, University of Alabama at Birmingham
Der Zweck der Studie besteht darin, die Belastung durch chronische Gesundheitszustände, psychische Funktionsstörungen, chronische Schmerzen, die Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen, eine schlechtere gesundheitsbezogene Lebensqualität, die Gesamtmortalität und die ursachenspezifische Mortalität bei Personen mit histiozytären Störungen zu beschreiben

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund

Im letzten Jahrzehnt wurden mit der Entdeckung von Mutationen im MAPK-ERK-Signalweg große Fortschritte bei histiozytären Erkrankungen erzielt, die zu gezielten Therapeutika mit BRAF- und MEK-Inhibitoren führten. Es mangelt jedoch an großen Studien, die Aufschluss über die Morbiditäts- und Mortalitätslast bei Menschen mit Histiozytose geben. Institutionelle Studien zum pädiatrischen LCH deuten darauf hin, dass Überlebende in 20–50 % der Fälle unter einer langfristigen Beeinträchtigung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, kognitiven Dysfunktionen, Hypophysendysfunktionen und Hörstörungen leiden. Studien des Untersuchungsteams und anderer haben auch eine hohe Inzidenz von akuter myeloischer Leukämie und anderen sekundären primären Malignomen bei LCH bei Kindern und Erwachsenen gezeigt. Chronische Erkrankungen können als Funktion der Krankheitsbiologie oder aufgrund einer Krebstherapie auftreten, wie es bei anderen hämatologischen Malignomen der Fall ist.

Design

Retrospektive Kohortenstudie zur Bestimmung des Risikos chronischer Erkrankungen und der ursachenspezifischen Mortalität bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit histiozytären Erkrankungen. An der Studie werden Patienten aus dem Register der Histiocytosis Association und anderen Institutionen, einschließlich UAB (n~6000), teilnehmen. Die Teilnehmer füllen einen validierten Fragebogen aus, in dem Einzelheiten zu chronischen Gesundheitszuständen, gesundheitsbezogener Lebensqualität, kognitiver/psychologischer Funktion und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung erfasst werden.

Zukünftige Richtungen

Die Ergebnisse unserer Studie werden bei der Formulierung von Leitlinien für die Nachsorge bei histiozytären Erkrankungen und der Entwicklung gezielter Überlebensprogramme zur Verbesserung der Gesamtergebnisse von entscheidender Bedeutung sein.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

6000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnahmeberechtigt sind Personen mit der Diagnose einer histiozytären Erkrankung, darunter Familienangehörige (nächste Angehörige) verstorbener Personen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer histiozytären Störung in jedem Alter

    1. Langerhans-Zell-Histiozytose,
    2. Erdheim-Chester-Krankheit,
    3. Rosai-Dorfman-Krankheit,
    4. Xanthogranulom,
    5. Gemischte Histiozytose
    6. Maligne Histiozytose (Histiozytäres Sarkom, Langerhans-Zell-Sarkom, Interdigitalzell-Sarkom)
    7. Hämophagozytische Lymphohistiozytose

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Chronische Gesundheitszustände, die nach der LCH-Diagnose diagnostiziert wurden, bewertet anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), v5.0 (https://ctep.cancer.gov)
Zeitfenster: Von der Diagnose einer histiozytären Störung bis zum Alter bei Abschluss der Umfrage, bewertet bis zu 200 Monate
Die CTCAE-Kriterien für CHCs unterscheiden jede akute und chronische Erkrankung (einschließlich SPMs) bei Krebspatienten vom Grad 1 bis 4 mit eindeutigen klinischen Beschreibungen des Schweregrads (Grad 1, leicht; Grad 2, mittel; Grad 3, schwer; Grad 4, lebenslang). -bedrohlich/behindernd). Das Hauptergebnis wird die Anzahl unterschiedlicher CTCAE-Erkrankungen vom Grad 3–4 bei LCH-Fällen im Vergleich zu nicht betroffenen (nicht krebsartigen) Kontrollpersonen sein.
Von der Diagnose einer histiozytären Störung bis zum Alter bei Abschluss der Umfrage, bewertet bis zu 200 Monate
Gesamtmortalität und ursachenspezifische Mortalität
Zeitfenster: 2 Jahre vor dem Tod
Die Todesursachen werden von zwei unabhängigen Forschern in primäre krebsbedingte Mortalität (LCH) (PCRM) und nicht primäre krebsbedingte Mortalität (NPCRM – Tod aus allen anderen Ursachen als der Index-LCH-Diagnose) eingeteilt.
2 Jahre vor dem Tod

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Faktoren im Zusammenhang mit neu auftretender Morbidität
Zeitfenster: Von der Diagnose bis zum Alter am Ende der Umfrage, bewertet bis zu 200 Monate
Wir werden ein Vorhersagemodell erstellen, das eine gute Unterscheidungsfähigkeit für die getrennte Vorhersage von CHC, SPMs und psychologischen Ergebnissen bietet, indem wir Daten aus der LCH-(Fall-)Kohorte verwenden.
Von der Diagnose bis zum Alter am Ende der Umfrage, bewertet bis zu 200 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Ermittler

  • Hauptermittler: Gaurav Goyal, MD, University of Alabama at Birmingham

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB-300008744

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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