Estudio de seguimiento del trastorno histiocítico
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Fondo
Durante la última década, se han producido importantes avances en los trastornos histiocíticos con el descubrimiento de mutaciones en la vía MAPK-ERK que conducen a terapias dirigidas que utilizan inhibidores de BRAF y MEK. Sin embargo, faltan estudios amplios que informen la carga de morbilidad y mortalidad entre las personas con histiocitosis. Los estudios institucionales en LCH pediátrica sugieren que los sobrevivientes sufren de deterioro a largo plazo de la calidad de vida relacionada con la salud, disfunción cognitiva, disfunción pituitaria y dificultades auditivas en 20 a 50% de los casos. Los estudios del equipo de investigación y otros también han mostrado una alta incidencia de leucemia mieloide aguda y otras segundas neoplasias malignas primarias en HCL pediátrica y adulta. Las condiciones médicas crónicas pueden surgir como una función de la biología de la enfermedad o debido a la terapia del cáncer, como se ve en otras neoplasias malignas hematológicas.
Diseño
Estudio de cohorte retrospectivo destinado a determinar el riesgo de enfermedades crónicas y mortalidad por causas específicas en pacientes pediátricos y adultos con trastornos histiocíticos. El estudio incluirá pacientes del registro de la Asociación de Histiocitosis y de otras instituciones como la UAB (n~6000). Los participantes completarán un cuestionario validado que capturará los detalles de las condiciones de salud crónicas, la calidad de vida relacionada con la salud, la función cognitiva/psicológica y la utilización de la atención médica.
Direcciones futuras
Los resultados de nuestro estudio serán fundamentales para formular pautas de seguimiento para los trastornos histiocíticos y desarrollar programas de supervivencia específicos para mejorar los resultados generales.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Gaurav Goyal, MD
- Número de teléfono: 1-866-438-1640
- Correo electrónico: histio@uabmc.edu
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham
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Contacto:
- Gaurav Goyal, MD
- Número de teléfono: 1-866-438-1640
- Correo electrónico: histio@uabmc.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
diagnóstico de trastorno histiocítico a cualquier edad
- Histiocitosis de células de Langerhans,
- enfermedad de Erdheim-Chester,
- enfermedad de Rosai-Dorfman,
- xantogranuloma,
- Histiocitosis mixta
- Histiocitosis maligna (sarcoma histiocítico, sarcoma de células de langerhans, sarcoma de células interdigitadas)
- Linfohistiocitosis hemofagocítica
Criterio de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Afecciones de salud crónicas diagnosticadas después del diagnóstico de HCL calificadas mediante los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE), v5.0 (https://ctep.cancer.gov)
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico del trastorno histiocítico hasta la edad al completar la encuesta, evaluada hasta los 200 meses
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Los criterios CTCAE para CHC distinguen cada afección aguda y crónica (incluidas las SPM) en personas con cáncer de grados 1 a 4 con descripciones clínicas únicas de gravedad (grado 1, leve; grado 2, moderado; grado 3, grave; grado 4, de por vida). - amenazante/incapacitante).
El resultado principal será el número de condiciones CTCAE grado 3-4 distintas entre los casos de HCL en comparación con los controles no afectados (sin cáncer).
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Desde el diagnóstico del trastorno histiocítico hasta la edad al completar la encuesta, evaluada hasta los 200 meses
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Mortalidad por todas las causas y por causas específicas
Periodo de tiempo: 2 años antes de la muerte
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Las causas de muerte se agruparán en mortalidad relacionada con el cáncer primario (HCL) (PCRM) y mortalidad no relacionada con el cáncer primario (NPCRM, muerte por todas las causas distintas del diagnóstico índice de HCL) por dos investigadores independientes.
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2 años antes de la muerte
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Factores asociados a la morbilidad de nueva aparición
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico hasta la edad al completar la encuesta, evaluada hasta 200 meses
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Construiremos un modelo de predicción que tenga una buena discriminación para predecir CHC, SPM y resultados psicológicos por separado utilizando datos de la cohorte (caso) de LCH.
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Desde el diagnóstico hasta la edad al completar la encuesta, evaluada hasta 200 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gaurav Goyal, MD, University of Alabama at Birmingham
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades Pulmonares Intersticiales
- Trastornos Histiocíticos Malignos
- Histiocitosis De Células No Langerhans
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Neoplasias Segundo Primario
- Histiocitosis de células de Langerhans
- Histiocitosis
- Sarcoma histiocítico
- Enfermedad de Erdheim-Chester
- Histiocitosis Sinusal
Otros números de identificación del estudio
- IRB-300008744
- UAB (Otro identificador: UAB)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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