Estudo de Acompanhamento do Transtorno Histiocítico
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Fundo
Na última década, ocorreram grandes avanços nos distúrbios histiocíticos com a descoberta de mutações na via MAPK-ERK, levando a terapias direcionadas usando inibidores BRAF e MEK. No entanto, faltam grandes estudos que informem a carga de morbidade e mortalidade entre pessoas com histiocitose. Estudos institucionais em LCH pediátrica sugerem que os sobreviventes sofrem de comprometimento a longo prazo da qualidade de vida relacionada à saúde, disfunção cognitiva, disfunção hipofisária e dificuldades auditivas em 20-50% dos casos. Estudos da equipe de investigação e outros também mostraram uma alta incidência de leucemia mielóide aguda e outras segundas malignidades primárias em LCH pediátrica e adulta. Condições médicas crônicas podem surgir em função da biologia da doença ou devido à terapia do câncer, como visto em outras malignidades hematológicas.
Projeto
Estudo de coorte retrospectivo com o objetivo de determinar o risco de condições crônicas de saúde e mortalidade por causa específica em pacientes pediátricos e adultos com distúrbios histiocíticos. O estudo incluirá pacientes do registro da Histiocytosis Association e de outras instituições, incluindo a UAB (n~6000). Os participantes preencherão um questionário validado que captura detalhes de condições crônicas de saúde, qualidade de vida relacionada à saúde, função cognitiva/psicológica e utilização de cuidados de saúde.
Direções futuras
Os resultados de nosso estudo serão fundamentais na formulação de diretrizes de acompanhamento para distúrbios histiocíticos e no desenvolvimento de programas de sobrevivência direcionados para melhorar os resultados gerais.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Gaurav Goyal, MD
- Número de telefone: 1-866-438-1640
- E-mail: histio@uabmc.edu
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- University of Alabama at Birmingham
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Contato:
- Gaurav Goyal, MD
- Número de telefone: 866-438-1640
- E-mail: histio@uabmc.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
diagnóstico de transtorno histiocítico em qualquer idade
- histiocitose de células de Langerhans,
- doença de Erdheim-Chester,
- doença de Rosai-Dorfman,
- xantogranuloma,
- histiocitose mista
- Histiocitose maligna (sarcoma histiocítico, sarcoma de células de Langerhans, sarcoma de células interdigitantes)
- Linfo-histiocitose hemofagocítica
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Condições crônicas de saúde diagnosticadas após o diagnóstico de HCL classificadas usando o Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), v5.0 (https://ctep.cancer.gov)
Prazo: Desde o diagnóstico de distúrbio histiocítico até a idade de conclusão da pesquisa, avaliada até 200 meses
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Os critérios CTCAE para CHCs distinguem cada condição aguda e crônica (incluindo SPMs) em pessoas com câncer de graus 1 a 4 com descrições clínicas únicas de gravidade (grau 1, leve; grau 2, moderado; grau 3, grave; grau 4, vida -ameaçador/incapaz).
O resultado principal será o número de condições CTCAE distintas de grau 3-4 entre os casos de HCL em comparação com controles não afetados (sem câncer).
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Desde o diagnóstico de distúrbio histiocítico até a idade de conclusão da pesquisa, avaliada até 200 meses
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Mortalidade por todas as causas e por causa específica
Prazo: 2 anos antes da morte
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As causas de morte serão agrupadas em mortalidade relacionada ao câncer primário (LCH) (PCRM) e mortalidade relacionada ao câncer não primário (NPCRM - morte por todas as causas, exceto o diagnóstico índice de LCH) por dois investigadores independentes.
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2 anos antes da morte
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Fatores associados à morbidade de início recente
Prazo: Desde o diagnóstico até a idade de conclusão da pesquisa, avaliada até 200 meses
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Construiremos um modelo de previsão que tenha uma boa discriminação para prever CHC, SPMs e resultados psicológicos separadamente usando dados da coorte LCH (caso).
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Desde o diagnóstico até a idade de conclusão da pesquisa, avaliada até 200 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gaurav Goyal, MD, University of Alabama at Birmingham
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Respiratórias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Linfáticas
- Doenças pulmonares
- Doenças Pulmonares Intersticiais
- Histiocitose, Não Células de Langerhans
- Distúrbios histiocíticos malignos
- Histiocitose, Células de Langerhans
- Histiocitose
- Sarcoma Histiocítico
- Doença de Erdheim-Chester
- Histiocitose, Sinusite
Outros números de identificação do estudo
- IRB-300008744
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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