Lannerangan ahtaumanäytteiden analyysi transtyretiini sydämen amyloidoosin tunnistamiseksi
tiistai 2. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Mathew S. Maurer, MD, Columbia University
Ensisijainen tavoite:
Tunnistaa iäkkäät aikuiset, joilla on ATTR-CA sairauden varhaisessa vaiheessa, aikana, jolloin sairautta muokkaavat hoidot ovat tehokkaimpia.
Tämän epidemiologisen tutkimuksen erityistavoitteita ovat:
- Aiemman LSS-leikkauksen saaneiden henkilöiden tunnistaminen, joilla on todisteita TTR-amyloidikertymistä selkärangan näytteissä ja jotka voivat olla vaarassa saada ATTR-sydämen amyloidoosi.
- Arvioida ATTR-CA niiden joukossa, joilla on paikallinen TTR selkäytimessä.
Tutkimuksessa selvitetään myös seuraavaa:
- Amyloidin esiintyvyys lannerangan ahtaumanäytteissä Kongon punaisella värjäyksellä.
- TTR-kertymien esiintyvyys amyloidipotilailla määritettynä massaspektrometrialla.
- Uuden tekoälytekniikan arviointi, jolla amyloidi voidaan tunnistaa histologisesti tavallisella H&E-värjäyksellä.
- Ero ATTR-CA:n esiintyvyydessä potilailla, joilla on TTR, ja määrittelemättömät amyloidikertymät potilaan selkärangassa Tc99-PYP:n myokardiaalisen sisäänoton vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, prospektiivinen kohorttitutkimus, jonka tarkoituksena on helpottaa ATTR-CA:ta sairastavien henkilöiden tunnistamista. Tutkijat tunnistavat aiemmin LSS-leikkauksen saaneet henkilöt, joilla on todisteita TTR-amyloidikertymistä selkärangan näytteissä. Koehenkilöt, joilla on paikallinen TTR selkäydinkudoksessa, kutsutaan paikan päällä olevalle käynnille, ja heistä arvioidaan ATTR-sydämen amyloidoosin (ATTR-CA) kliinisten oireiden esiintyminen.
Koehenkilöille suoritetaan tuimaskintigrafia, TTR-geenitesti, kliininen arviointi, elektrokardiogrammi ja kaikukardiogrammi. Myös elämänlaatukyselyitä toteutetaan. Potilaat, joilla on kuvantamisradiomerkkiaineen retentio sydänlihaksessa, ja Perugini-pistemäärä on 2 (sisäänotto yhtä suuri kuin luu) tai 3 (sisäänotto suurempi kuin luu) ja SPECT- tai SPECT/CT-tutkimuksella on vahvistus, että otto on luonteeltaan sydänlihasta eikä heillä ole näyttöä monoklonaalisille proteiineille diagnosoidaan ATTR-CA.
Tämä tutkimus suoritetaan viidessä tutkimuspaikassa: Boston Medical Center, Cedars Sinai Medical Center, Cleveland Clinic, Columbia University Irving Medical Center ja Tufts University Medical Center. Mayo Clinic palvelee patologian tutkimusydintä selkärangan näytteiden analysoimiseksi.
Useimpien koehenkilöiden odotetaan täyttävän kaikki opintoprosessit ja kyselylomakkeet yhden päivän aikana.
Jopa 1 663 potilasta hyväksytään tässä tutkimuksessa, että Congo Red tutkii selkärangan näytteet amyloidin varalta Mayo Clinicin ydinlaboratoriossa. Tutkijat odottavat rekrytoivansa 163 osallistujaa sydämen fenotyypin määrittämiseen (Tc99m ja sydämen arviointi). Niistä 163 osallistujasta, jotka läpikäyvät sydämen fenotyypin, 98:lla on TTR massaspektrometrialla tunnistettu esiasteproteiini ja 65:llä on massaspektrometrialla määrittämätön prekursoriproteiini.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1663
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mathew S Maurer, MD
- Puhelinnumero: 212-932-4537
- Sähköposti: msm10@cumc.columbia.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Samantha L Guadalupe, MHA
- Puhelinnumero: 212-932-4537
- Sähköposti: slg2172@cumc.columbia.edu
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Rekrytointi
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Shruti Shantharam
- Puhelinnumero: 310-248-8365
- Sähköposti: shruti.shantharam@csmns.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine Sumbi
- Puhelinnumero: 310-248-8327
- Sähköposti: christine.sumbi@csmns.org
-
Päätutkija:
- Jignesh Patel, MD
-
Alatutkija:
- Michelle Kittleson, MD,PhD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Rekrytointi
- Tufts Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Ayan Patel, MD
- Puhelinnumero: 617-636-4184
- Sähköposti: ayan.patel@tuftsmedicine.org
-
Ottaa yhteyttä:
- James Kryzanski, MD
- Puhelinnumero: 617-636-8585
- Sähköposti: james.kryzanski@tuftsmedicine.org
-
Päätutkija:
- Ayan Patel, MD
-
Alatutkija:
- James Kryzanski, MD
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02359
- Rekrytointi
- Boston Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Frederick Ruberg, MD
- Puhelinnumero: 617-638-8771
- Sähköposti: frederick.ruberg@bmc.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Denise Fine
- Puhelinnumero: 617-638-8716
- Sähköposti: denise.fine@bmc.org
-
Päätutkija:
- Frederick Ruberg, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University Irving Medical Center
-
Päätutkija:
- Mathew S Maurer, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Samantha L Guadalupe, MHA
- Puhelinnumero: 212-932-4537
- Sähköposti: slg2172@cumc.columbia.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Jeffeny DeLosSantos, MHA
- Puhelinnumero: 212-932-4537
- Sähköposti: jd3456@cumc.columbia.edu
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Mazen Hanna, MD
- Puhelinnumero: 216-444-3490
- Sähköposti: hannam@ccf.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Lauren Ives, RN
- Puhelinnumero: 216-316-3370
- Sähköposti: ivesl@ccf.org
-
Päätutkija:
- Mazen Hanna, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aiemmin hankitut kirurgiset näytteet selkärangan leikkauksesta, joka tehtiin 5-15 vuotta sitten.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kliinisesti indikoitu lannerangan dekompressioleikkaus, joka sisälsi ligamentum flavumin poistamisen 5–15 vuotta ennen ilmoittautumista.
- Ikä yli 60 vuotta leikkauksen aikaan.
- Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumusasiakirjan sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on täysin selvitetty.
Poissulkemiskriteerit:
- Vahvistettu primaarinen amyloidoosi (AL) tai sekundaarinen amyloidoosi (AA).
- Tunnettu TTR-amyloidoosi.
- Lanneleikkaus muihin indikaatioihin kuin selkärangan stenoosiin.
- Aktiivinen pahanlaatuisuus.
- Aivohalvauksen, vamman tai muun lääketieteellisen häiriön aiheuttama vajaatoiminta, joka estää osallistumisen tutkimukseen.
- Dementia tai muu mielenterveys- tai käyttäytymissairaus.
- Ilmoittautuminen kliiniseen tutkimukseen, jota ei ole hyväksytty yhteiskäyttöön.
- Paino > 350 lbs.
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa opiskeluvaatimuksia.
- Hoitokodin asukas.
- Toinen syy, joka tekisi aiheesta sopimattoman tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ATTR negatiivinen
Osallistujat, joille on tehty aiempi lannerangan ja/tai karpeltietunnelileikkaus, toimittavat potilastiedot ja selkärangan näytteen ATTR-amyloidin esiintymisen analysoimiseksi.
|
|
|
ATTR positiivinen
Osallistujat, joille on tehty aiempi lannerangan ja/tai karpeltietunnelileikkaus, toimittavat potilastiedot, selkärangan näytteen, mahdolliset tiedot sydäntutkimuksesta, jossa on vahvistettu ATTR-amyloidi selkärangan näytteessä.
|
Ero ATTR-CA:n esiintyvyydessä Tc99-PYP:n myokardiaalisen sisäänoton vuoksi potilailla, joilla on TTR ja joilla on epämääräisiä amyloidikertymiä selkärangassa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aiemmin LSS-leikkauksen saaneiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on todisteita TTR-amyloidikertymistä selkärangassa ja jotka voivat olla vaarassa saada ATTR-sydämen amyloidoosi
Aikaikkuna: jopa 3 vuotta
|
Tunnistaa, kuka voi olla vaarassa sairastua ATTR-sydämen amyloidoosiin.
Tutkija kerää selkärangan ligamentum flavum -näytteitä ja värjää kongopunaisella, ja ne, joiden selkäydinnäytteessä on positiivinen ATTR-amyloidi, lasketaan
|
jopa 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on ATTR-CA, niiden joukossa, joilla on paikallinen TTR selkäytimessä
Aikaikkuna: jopa 6 vuotta
|
Arvioida ATTR-CA:ta sairastavien potilaiden lukumäärä niiden joukossa, joilla on paikallinen TTR selkäytimessä.
Tutkija aikoo suorittaa standardin hoitoon (SOC) liittyvän sydämen amyloidoositutkimuksen, mukaan lukien PYP-skannauksen sydämen fenotyypin vahvistamiseksi
|
jopa 6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mathew S Maurer, MD, Columbia University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Guralnik JM, Simonsick EM, Ferrucci L, Glynn RJ, Berkman LF, Blazer DG, Scherr PA, Wallace RB. A short physical performance battery assessing lower extremity function: association with self-reported disability and prediction of mortality and nursing home admission. J Gerontol. 1994 Mar;49(2):M85-94. doi: 10.1093/geronj/49.2.m85.
- Gonzalez-Lopez E, Gallego-Delgado M, Guzzo-Merello G, de Haro-Del Moral FJ, Cobo-Marcos M, Robles C, Bornstein B, Salas C, Lara-Pezzi E, Alonso-Pulpon L, Garcia-Pavia P. Wild-type transthyretin amyloidosis as a cause of heart failure with preserved ejection fraction. Eur Heart J. 2015 Oct 7;36(38):2585-94. doi: 10.1093/eurheartj/ehv338. Epub 2015 Jul 28.
- Gillmore JD, Maurer MS, Falk RH, Merlini G, Damy T, Dispenzieri A, Wechalekar AD, Berk JL, Quarta CC, Grogan M, Lachmann HJ, Bokhari S, Castano A, Dorbala S, Johnson GB, Glaudemans AW, Rezk T, Fontana M, Palladini G, Milani P, Guidalotti PL, Flatman K, Lane T, Vonberg FW, Whelan CJ, Moon JC, Ruberg FL, Miller EJ, Hutt DF, Hazenberg BP, Rapezzi C, Hawkins PN. Nonbiopsy Diagnosis of Cardiac Transthyretin Amyloidosis. Circulation. 2016 Jun 14;133(24):2404-12. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.021612. Epub 2016 Apr 22.
- Amundsen BH, Helle-Valle T, Edvardsen T, Torp H, Crosby J, Lyseggen E, Stoylen A, Ihlen H, Lima JA, Smiseth OA, Slordahl SA. Noninvasive myocardial strain measurement by speckle tracking echocardiography: validation against sonomicrometry and tagged magnetic resonance imaging. J Am Coll Cardiol. 2006 Feb 21;47(4):789-93. doi: 10.1016/j.jacc.2005.10.040. Epub 2006 Jan 26.
- Sperry BW, Reyes BA, Ikram A, Donnelly JP, Phelan D, Jaber WA, Shapiro D, Evans PJ, Maschke S, Kilpatrick SE, Tan CD, Rodriguez ER, Monteiro C, Tang WHW, Kelly JW, Seitz WH Jr, Hanna M. Tenosynovial and Cardiac Amyloidosis in Patients Undergoing Carpal Tunnel Release. J Am Coll Cardiol. 2018 Oct 23;72(17):2040-2050. doi: 10.1016/j.jacc.2018.07.092.
- Yanagisawa A, Ueda M, Sueyoshi T, Okada T, Fujimoto T, Ogi Y, Kitagawa K, Tasaki M, Misumi Y, Oshima T, Jono H, Obayashi K, Hirakawa K, Uchida H, Westermark P, Ando Y, Mizuta H. Amyloid deposits derived from transthyretin in the ligamentum flavum as related to lumbar spinal canal stenosis. Mod Pathol. 2015 Feb;28(2):201-7. doi: 10.1038/modpathol.2014.102. Epub 2014 Sep 5.
- Westermark P, Westermark GT, Suhr OB, Berg S. Transthyretin-derived amyloidosis: probably a common cause of lumbar spinal stenosis. Ups J Med Sci. 2014 Aug;119(3):223-8. doi: 10.3109/03009734.2014.895786. Epub 2014 Mar 12.
- Sueyoshi T, Ueda M, Jono H, Irie H, Sei A, Ide J, Ando Y, Mizuta H. Wild-type transthyretin-derived amyloidosis in various ligaments and tendons. Hum Pathol. 2011 Sep;42(9):1259-64. doi: 10.1016/j.humpath.2010.11.017. Epub 2011 Feb 21.
- Bokhari S, Castano A, Pozniakoff T, Deslisle S, Latif F, Maurer MS. (99m)Tc-pyrophosphate scintigraphy for differentiating light-chain cardiac amyloidosis from the transthyretin-related familial and senile cardiac amyloidoses. Circ Cardiovasc Imaging. 2013 Mar 1;6(2):195-201. doi: 10.1161/CIRCIMAGING.112.000132. Epub 2013 Feb 11.
- Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, Judge DP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016. doi: 10.1056/NEJMoa1805689. Epub 2018 Aug 27.
- Ruberg FL, Grogan M, Hanna M, Kelly JW, Maurer MS. Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review. J Am Coll Cardiol. 2019 Jun 11;73(22):2872-2891. doi: 10.1016/j.jacc.2019.04.003.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Upadhya B, Pisani B, Kitzman DW. Evolution of a Geriatric Syndrome: Pathophysiology and Treatment of Heart Failure with Preserved Ejection Fraction. J Am Geriatr Soc. 2017 Nov;65(11):2431-2440. doi: 10.1111/jgs.15141.
- Vrana JA, Gamez JD, Madden BJ, Theis JD, Bergen HR 3rd, Dogan A. Classification of amyloidosis by laser microdissection and mass spectrometry-based proteomic analysis in clinical biopsy specimens. Blood. 2009 Dec 3;114(24):4957-9. doi: 10.1182/blood-2009-07-230722. Epub 2009 Oct 1.
- Maurer MS, Elliott P, Comenzo R, Semigran M, Rapezzi C. Addressing Common Questions Encountered in the Diagnosis and Management of Cardiac Amyloidosis. Circulation. 2017 Apr 4;135(14):1357-1377. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.116.024438.
- Castano A, Narotsky DL, Hamid N, Khalique OK, Morgenstern R, DeLuca A, Rubin J, Chiuzan C, Nazif T, Vahl T, George I, Kodali S, Leon MB, Hahn R, Bokhari S, Maurer MS. Unveiling transthyretin cardiac amyloidosis and its predictors among elderly patients with severe aortic stenosis undergoing transcatheter aortic valve replacement. Eur Heart J. 2017 Oct 7;38(38):2879-2887. doi: 10.1093/eurheartj/ehx350.
- Geller HI, Singh A, Alexander KM, Mirto TM, Falk RH. Association Between Ruptured Distal Biceps Tendon and Wild-Type Transthyretin Cardiac Amyloidosis. JAMA. 2017 Sep 12;318(10):962-963. doi: 10.1001/jama.2017.9236.
- Westin O, Fosbol EL, Maurer MS, Leicht BP, Hasbak P, Mylin AK, Rorvig S, Lindkaer TH, Johannesen HH, Gustafsson F. Screening for Cardiac Amyloidosis 5 to 15 Years After Surgery for Bilateral Carpal Tunnel Syndrome. J Am Coll Cardiol. 2022 Sep 6;80(10):967-977. doi: 10.1016/j.jacc.2022.06.026.
- Devereux RB, Alonso DR, Lutas EM, Gottlieb GJ, Campo E, Sachs I, Reichek N. Echocardiographic assessment of left ventricular hypertrophy: comparison to necropsy findings. Am J Cardiol. 1986 Feb 15;57(6):450-8. doi: 10.1016/0002-9149(86)90771-x.
- Griffin JM, Rosenblum H, Maurer MS. Pathophysiology and Therapeutic Approaches to Cardiac Amyloidosis. Circ Res. 2021 May 14;128(10):1554-1575. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.121.318187. Epub 2021 May 13.
- Griffin JM, Maurer MS. Transthyretin cardiac amyloidosis: A treatable form of heart failure with a preserved ejection fraction. Trends Cardiovasc Med. 2021 Jan;31(1):59-66. doi: 10.1016/j.tcm.2019.12.003. Epub 2019 Dec 17.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
- Gillmore JD, Gane E, Taubel J, Kao J, Fontana M, Maitland ML, Seitzer J, O'Connell D, Walsh KR, Wood K, Phillips J, Xu Y, Amaral A, Boyd AP, Cehelsky JE, McKee MD, Schiermeier A, Harari O, Murphy A, Kyratsous CA, Zambrowicz B, Soltys R, Gutstein DE, Leonard J, Sepp-Lorenzino L, Lebwohl D. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2021 Aug 5;385(6):493-502. doi: 10.1056/NEJMoa2107454. Epub 2021 Jun 26.
- Maurer MS. Gene Editing - A Cure for Transthyretin Amyloidosis? N Engl J Med. 2021 Aug 5;385(6):558-559. doi: 10.1056/NEJMe2110557. No abstract available.
- Maurer MS, Mann DL. The Tafamidis Drug Development Program: A Translational Triumph. JACC Basic Transl Sci. 2018 Dec 31;3(6):871-873. doi: 10.1016/j.jacbts.2018.10.001. eCollection 2018 Dec. No abstract available.
- Nativi-Nicolau JN, Karam C, Khella S, Maurer MS. Screening for ATTR amyloidosis in the clinic: overlapping disorders, misdiagnosis, and multiorgan awareness. Heart Fail Rev. 2022 May;27(3):785-793. doi: 10.1007/s10741-021-10080-2. Epub 2021 Feb 20.
- Donnelly JP, Hanna M, Sperry BW, Seitz WH Jr. Carpal Tunnel Syndrome: A Potential Early, Red-Flag Sign of Amyloidosis. J Hand Surg Am. 2019 Oct;44(10):868-876. doi: 10.1016/j.jhsa.2019.06.016. Epub 2019 Aug 7.
- Rubin J, Alvarez J, Teruya S, Castano A, Lehman RA, Weidenbaum M, Geller JA, Helmke S, Maurer MS. Hip and knee arthroplasty are common among patients with transthyretin cardiac amyloidosis, occurring years before cardiac amyloid diagnosis: can we identify affected patients earlier? Amyloid. 2017 Dec;24(4):226-230. doi: 10.1080/13506129.2017.1375908. Epub 2017 Sep 14.
- George KM, Dowd RS, Nail J, Yu A, Mastroianni M, Wang AY, Arkun K, Patel A, Kryzanski J, Comenzo R, Riesenburger RI. Wild-Type Transthyretin Amyloidosis Occurring in the Ligamentum Flavum of the Cervicothoracic Spine. World Neurosurg. 2020 Oct;142:e325-e330. doi: 10.1016/j.wneu.2020.06.228. Epub 2020 Jul 8.
- George KM, Hernandez NS, Breton J, Cooper B, Dowd RS, Nail J, Yu A, Mastroianni M, Wang A, Godara A, Zhang D, Arkun K, Patel AR, Varga C, Soto O, Kryzanski J, Comenzo R, Riesenburger R. Lumbar ligamentum flavum burden: Evaluating the role of ATTRwt amyloid deposition in ligamentum flavum thickness at all lumbar levels. Clin Neurol Neurosurg. 2021 Jul;206:106708. doi: 10.1016/j.clineuro.2021.106708. Epub 2021 May 25.
- Basdavanos A, Maurer MS, Ives L, Derwin K, Ricchetti ET, Seitz W, Hanna M. Prevalence of Orthopedic Manifestations in Patients With Cardiac Amyloidosis With a Focus on Shoulder Pathologies. Am J Cardiol. 2023 Mar 1;190:67-74. doi: 10.1016/j.amjcard.2022.11.014. Epub 2022 Dec 23.
- Bhuiyan T, Helmke S, Patel AR, Ruberg FL, Packman J, Cheung K, Grogan D, Maurer MS. Pressure-volume relationships in patients with transthyretin (ATTR) cardiac amyloidosis secondary to V122I mutations and wild-type transthyretin: Transthyretin Cardiac Amyloid Study (TRACS). Circ Heart Fail. 2011 Mar;4(2):121-8. doi: 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.109.910455. Epub 2010 Dec 29.
- Hilmy AM, el-Domiaty NA, Daabees AY, Abou Taleb EM. The use of the chelating agent EDTA in the treatment of acute cadmium toxicity, tissue distribution and some blood parameters in the Egyptian toad Bufo regularis. Comp Biochem Physiol C Comp Pharmacol Toxicol. 1986;85(1):67-74. doi: 10.1016/0742-8413(86)90053-8.
- Saith SE, Maurer MS, Patel AR. Systemic Amyloidosis due to Monoclonal Immunoglobulins: Cardiac Involvement. Hematol Oncol Clin North Am. 2020 Dec;34(6):1055-1068. doi: 10.1016/j.hoc.2020.07.006. Epub 2020 Sep 14.
- Hanna M, Damy T, Grogan M, Stewart M, Gundapaneni B, Patterson TA, Schwartz JH, Sultan MB, Maurer MS. Impact of Tafamidis on Health-Related Quality of Life in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (from the Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial). Am J Cardiol. 2021 Feb 15;141:98-105. doi: 10.1016/j.amjcard.2020.10.066. Epub 2020 Nov 19.
- Hanna M, Damy T, Grogan M, Stewart M, Gundapaneni B, Sultan MB, Maurer MS. Tafamidis and quality of life in people with transthyretin amyloid cardiomyopathy in the study ATTR-ACT: A plain language summary. Future Cardiol. 2022 Mar;18(3):165-172. doi: 10.2217/fca-2021-0095. Epub 2021 Nov 15.
- Hanna M, Ruberg FL, Maurer MS, Dispenzieri A, Dorbala S, Falk RH, Hoffman J, Jaber W, Soman P, Witteles RM, Grogan M. Cardiac Scintigraphy With Technetium-99m-Labeled Bone-Seeking Tracers for Suspected Amyloidosis: JACC Review Topic of the Week. J Am Coll Cardiol. 2020 Jun 9;75(22):2851-2862. doi: 10.1016/j.jacc.2020.04.022.
- Hartnett J, Jaber W, Maurer M, Sperry B, Hanna M, Collier P, Patel DR, Wazni OM, Donnellan E. Electrophysiological Manifestations of Cardiac Amyloidosis: JACC: CardioOncology State-of-the-Art Review. JACC CardioOncol. 2021 Oct 19;3(4):506-515. doi: 10.1016/j.jaccao.2021.07.010. eCollection 2021 Oct.
- Judge DP, Heitner SB, Falk RH, Maurer MS, Shah SJ, Witteles RM, Grogan M, Selby VN, Jacoby D, Hanna M, Nativi-Nicolau J, Patel J, Rao S, Sinha U, Turtle CW, Fox JC. Transthyretin Stabilization by AG10 in Symptomatic Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2019 Jul 23;74(3):285-295. doi: 10.1016/j.jacc.2019.03.012. Epub 2019 Mar 15.
- Maurer MS, Hanna M, Grogan M, Dispenzieri A, Witteles R, Drachman B, Judge DP, Lenihan DJ, Gottlieb SS, Shah SJ, Steidley DE, Ventura H, Murali S, Silver MA, Jacoby D, Fedson S, Hummel SL, Kristen AV, Damy T, Plante-Bordeneuve V, Coelho T, Mundayat R, Suhr OB, Waddington Cruz M, Rapezzi C; THAOS Investigators. Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey). J Am Coll Cardiol. 2016 Jul 12;68(2):161-72. doi: 10.1016/j.jacc.2016.03.596.
- Garcia-Pavia P, Rapezzi C, Adler Y, Arad M, Basso C, Brucato A, Burazor I, Caforio ALP, Damy T, Eriksson U, Fontana M, Gillmore JD, Gonzalez-Lopez E, Grogan M, Heymans S, Imazio M, Kindermann I, Kristen AV, Maurer MS, Merlini G, Pantazis A, Pankuweit S, Rigopoulos AG, Linhart A. Diagnosis and treatment of cardiac amyloidosis. A position statement of the European Society of Cardiology Working Group on Myocardial and Pericardial Diseases. Eur J Heart Fail. 2021 Apr;23(4):512-526. doi: 10.1002/ejhf.2140. Epub 2021 Apr 7.
- Rapezzi C, Aimo A, Serenelli M, Barison A, Vergaro G, Passino C, Panichella G, Sinagra G, Merlo M, Fontana M, Gillmore J, Quarta CC, Maurer MS, Kittleson MM, Garcia-Pavia P, Emdin M. Critical Comparison of Documents From Scientific Societies on Cardiac Amyloidosis: JACC State-of-the-Art Review. J Am Coll Cardiol. 2022 Apr 5;79(13):1288-1303. doi: 10.1016/j.jacc.2022.01.036.
- Nativi-Nicolau J, Siu A, Dispenzieri A, Maurer MS, Rapezzi C, Kristen AV, Garcia-Pavia P, LoRusso S, Waddington-Cruz M, Lairez O, Witteles R, Chapman D, Amass L, Grogan M; THAOS Investigators. Temporal Trends of Wild-Type Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. JACC CardioOncol. 2021 Oct 19;3(4):537-546. doi: 10.1016/j.jaccao.2021.08.009. eCollection 2021 Oct.
- Rubin J, Maurer MS. Cardiac Amyloidosis: Overlooked, Underappreciated, and Treatable. Annu Rev Med. 2020 Jan 27;71:203-219. doi: 10.1146/annurev-med-052918-020140.
- Campanella G, Hanna MG, Geneslaw L, Miraflor A, Werneck Krauss Silva V, Busam KJ, Brogi E, Reuter VE, Klimstra DS, Fuchs TJ. Clinical-grade computational pathology using weakly supervised deep learning on whole slide images. Nat Med. 2019 Aug;25(8):1301-1309. doi: 10.1038/s41591-019-0508-1. Epub 2019 Jul 15.
- Miller AB, Januzzi JL, O'Neill BJ, Gundapaneni B, Patterson TA, Sultan MB, Lopez-Sendon J. Causes of Cardiovascular Hospitalization and Death in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (from the Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial [ATTR-ACT]). Am J Cardiol. 2021 Jun 1;148:146-150. doi: 10.1016/j.amjcard.2021.02.035. Epub 2021 Mar 3.
- Kubo SH, Schulman S, Starling RC, Jessup M, Wentworth D, Burkhoff D. Development and validation of a patient questionnaire to determine New York Heart Association classification. J Card Fail. 2004 Jun;10(3):228-35. doi: 10.1016/j.cardfail.2003.10.005.
- Carroll JD, Gaasch WH, McAdam KP. Amyloid cardiomyopathy: characterization by a distinctive voltage/mass relation. Am J Cardiol. 1982 Jan;49(1):9-13. doi: 10.1016/0002-9149(82)90270-3.
- Mor-Avi V, Sugeng L, Weinert L, MacEneaney P, Caiani EG, Koch R, Salgo IS, Lang RM. Fast measurement of left ventricular mass with real-time three-dimensional echocardiography: comparison with magnetic resonance imaging. Circulation. 2004 Sep 28;110(13):1814-8. doi: 10.1161/01.CIR.0000142670.65971.5F. Epub 2004 Sep 20.
- Takeuchi M, Nishikage T, Mor-Avi V, Sugeng L, Weinert L, Nakai H, Salgo IS, Gerard O, Lang RM. Measurement of left ventricular mass by real-time three-dimensional echocardiography: validation against magnetic resonance and comparison with two-dimensional and m-mode measurements. J Am Soc Echocardiogr. 2008 Sep;21(9):1001-5. doi: 10.1016/j.echo.2008.07.008.
- Tendler A, Helmke S, Teruya S, Alvarez J, Maurer MS. The myocardial contraction fraction is superior to ejection fraction in predicting survival in patients with AL cardiac amyloidosis. Amyloid. 2015 Mar;22(1):61-6. doi: 10.3109/13506129.2014.994202. Epub 2014 Dec 16.
- Cheng RK, Levy WC, Vasbinder A, Teruya S, De Los Santos J, Leedy D, Maurer MS. Diuretic Dose and NYHA Functional Class Are Independent Predictors of Mortality in Patients With Transthyretin Cardiac Amyloidosis. JACC CardioOncol. 2020 Sep;2(3):414-424. doi: 10.1016/j.jaccao.2020.06.007. Epub 2020 Sep 15.
- Lee JY, Moon SH, Suh BK, Yang MH, Park MS. Outcome and Complications in Surgical Treatment of Lumbar Stenosis or Spondylolisthesis in Geriatric Patients. Yonsei Med J. 2015 Sep;56(5):1199-205. doi: 10.3349/ymj.2015.56.5.1199.
- Kazi DS, Bellows BK, Baron SJ, Shen C, Cohen DJ, Spertus JA, Yeh RW, Arnold SV, Sperry BW, Maurer MS, Shah SJ. Cost-Effectiveness of Tafamidis Therapy for Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. Circulation. 2020 Apr 14;141(15):1214-1224. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.119.045093. Epub 2020 Feb 12.
- Ruiz-Negron N, Nativi-Nicolau J, Maurer MS, Moran AE, Kovacsovics T, Bellows BK. Cost-effectiveness of technetium pyrophosphate scintigraphy versus heart biopsy for the diagnosis of transthyretin amyloidosis. Amyloid. 2019;26(sup1):71-72. doi: 10.1080/13506129.2019.1583192. No abstract available.
- Weintraub WS, Bhatt DL, Zhang Z, Dolman S, Boden WE, Bress AP, King JB, Bellows BK, Tajeu GS, Derington CG, Johnson J, Andrade K, Steg PG, Miller M, Brinton EA, Jacobson TA, Tardif JC, Ballantyne CM, Kolm P. Cost-effectiveness of Icosapent Ethyl for High-risk Patients With Hypertriglyceridemia Despite Statin Treatment. JAMA Netw Open. 2022 Feb 1;5(2):e2148172. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.48172.
- Zhang Z, Kolm P, Grau-Sepulveda MV, Ponirakis A, O'Brien SM, Klein LW, Shaw RE, McKay C, Shahian DM, Grover FL, Mayer JE, Garratt KN, Hlatky M, Edwards FH, Weintraub WS. Cost-effectiveness of revascularization strategies: the ASCERT study. J Am Coll Cardiol. 2015 Jan 6;65(1):1-11. doi: 10.1016/j.jacc.2014.09.078.
- Zhang Z, Kolm P, Boden WE, Hartigan PM, Maron DJ, Spertus JA, O'Rourke RA, Shaw LJ, Sedlis SP, Mancini GB, Berman DS, Dada M, Teo KK, Weintraub WS. The cost-effectiveness of percutaneous coronary intervention as a function of angina severity in patients with stable angina. Circ Cardiovasc Qual Outcomes. 2011 Mar;4(2):172-82. doi: 10.1161/CIRCOUTCOMES.110.940502. Epub 2011 Feb 8.
- ATS Committee on Proficiency Standards for Clinical Pulmonary Function Laboratories. ATS statement: guidelines for the six-minute walk test. Am J Respir Crit Care Med. 2002 Jul 1;166(1):111-7. doi: 10.1164/ajrccm.166.1.at1102. No abstract available.
- AbouEzzeddine OF, Davies DR, Scott CG, Fayyaz AU, Askew JW, McKie PM, Noseworthy PA, Johnson GB, Dunlay SM, Borlaug BA, Chareonthaitawee P, Roger VL, Dispenzieri A, Grogan M, Redfield MM. Prevalence of Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy in Heart Failure With Preserved Ejection Fraction. JAMA Cardiol. 2021 Nov 1;6(11):1267-1274. doi: 10.1001/jamacardio.2021.3070.
- Judge DP, Kristen AV, Grogan M, Maurer MS, Falk RH, Hanna M, Gillmore J, Garg P, Vaishnaw AK, Harrop J, Powell C, Karsten V, Zhang X, Sweetser MT, Vest J, Hawkins PN. Phase 3 Multicenter Study of Revusiran in Patients with Hereditary Transthyretin-Mediated (hATTR) Amyloidosis with Cardiomyopathy (ENDEAVOUR). Cardiovasc Drugs Ther. 2020 Jun;34(3):357-370. doi: 10.1007/s10557-019-06919-4.
- Lane T, Fontana M, Martinez-Naharro A, Quarta CC, Whelan CJ, Petrie A, Rowczenio DM, Gilbertson JA, Hutt DF, Rezk T, Strehina SG, Caringal-Galima J, Manwani R, Sharpley FA, Wechalekar AD, Lachmann HJ, Mahmood S, Sachchithanantham S, Drage EPS, Jenner HD, McDonald R, Bertolli O, Calleja A, Hawkins PN, Gillmore JD. Natural History, Quality of Life, and Outcome in Cardiac Transthyretin Amyloidosis. Circulation. 2019 Jul 2;140(1):16-26. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.118.038169. Epub 2019 May 21.
- Lang RM, Badano LP, Mor-Avi V, Afilalo J, Armstrong A, Ernande L, Flachskampf FA, Foster E, Goldstein SA, Kuznetsova T, Lancellotti P, Muraru D, Picard MH, Rietzschel ER, Rudski L, Spencer KT, Tsang W, Voigt JU. Recommendations for cardiac chamber quantification by echocardiography in adults: an update from the American Society of Echocardiography and the European Association of Cardiovascular Imaging. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2015 Mar;16(3):233-70. doi: 10.1093/ehjci/jev014.
- Kittleson MM, Maurer MS, Ambardekar AV, Bullock-Palmer RP, Chang PP, Eisen HJ, Nair AP, Nativi-Nicolau J, Ruberg FL; American Heart Association Heart Failure and Transplantation Committee of the Council on Clinical Cardiology. Cardiac Amyloidosis: Evolving Diagnosis and Management: A Scientific Statement From the American Heart Association. Circulation. 2020 Jul 7;142(1):e7-e22. doi: 10.1161/CIR.0000000000000792. Epub 2020 Jun 1.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. toukokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 13. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aorttaläppäsairaus
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkärangan sairaudet
- Sydänläppäsairaudet
- Kardiomyopatiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aorttastenoosi, Subvalvulaarinen
- Aorttaläppästenoosi
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Selkärangan ahtauma
- Kardiomyopatia, hypertrofinen
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAU4704
- R01AG081582-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .