Tutkimus solujen heterogeenisyydestä potilailla, joilla on mastosytoosi (MastCellHet)
Solujen heterogeenisyyden tutkimus potilailla, joilla on mastosytoosi (MastCellHet) mastosytoosisolujen heterogeenisyys
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Mastosytoosi on harvinainen sairaus, joka johtuu syöttösolujen epänormaalista kertymisestä/proliferaatiosta. Sen kliiniset ominaisuudet ovat hyvin heterogeeniset. Aikuisista potilaista 15 %:lla on eristetty ihon mastosytoosi (CM), kun taas 85 %:lla heistä systeeminen mastosytoosi (SM), johon liittyy ihovaurioita. Lisäksi, riippumatta diagnoosista (eli CM tai SM), on usein havaittavissa syöttösoluista riippuvia oireita, joiden vaikeusaste vaihtelee ruoansulatuskanavan epämukavuudesta hengenvaarallisiin reaktioihin. Toistaiseksi tällaisten heterogeenisten ilmenemismuotojen alkuperä aikuisilla potilailla on edelleen vaikeaselkoinen. Tutkijat olettavat, että mastosytoosin oireiden heterogeenisyys saattaa ainakin osittain johtua potilaiden syöttösolupopulaatioiden laajasta monimuotoisuudesta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on paljastaa ihossa asuvien syöttösolujen ja verenkierrossa olevien hematopoieettisten progenitorien heterogeenisyyttä potilailla, jotka kärsivät yksittäisestä CM- tai SM-sairaudesta, jolla on ihovaurioita. Potilaat, joilla on eristetty CM, ja potilaat, joilla on SM, joilla on ihovaurioita, rekrytoidaan Toulousen mastocytosis-asiantuntijakeskuksesta.
Cluster of Differentiation (CD) 45+ -solut ihobiopsioista ja CD 34+ -solut verestä eristetään magneettisella solulajittelulla scRNAseq:n suhteen. Bioinformatiikan analyysiputkea käytetään analysoimaan CM- ja SM-potilaiden ihovaurioiden ja veren solujen heterogeenisyyttä vertaamalla heidän transkriptoimistaan allekirjoituksiaan. Rataanalyysin avulla tutkijat päättelevät sitten veren kantasolujen ja ihon syöttösolujen välisen erilaistumisreitin potilaan tasolla. Tutkijat vahvistavat sitten tunnistettujen relevanttien biomarkkerien ilmentymisen erittäin moninkertaisella kuvantamisella CM-potilaiden ja SM-potilaiden jäädytetyissä ihobiopsioissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Cristina Bulai Livideanu, MD
- Puhelinnumero: +33 0567778138
- Sähköposti: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Toulouse, Ranska, 31059
- University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkimuspopulaatioon liittyvät kriteerit:
- Sosiaaliturva- tai vakuutusjärjestelmään kuuluva henkilö
- Tutkittava, joka on antanut kirjallisen suostumuksensa osallistumiseen tutkimukseen
- Tutkittavaan patologiaan liittyvät kriteerit:
- Potilaalla on diagnosoitu eristetty ihon tai indolentti systeeminen mastosytoosi, johon liittyy ihovaurioita, jotka on määritelty Maailman terveysjärjestön kriteerien (ja/tai ihon mastosytoosin kansainvälisten kriteerien) mukaisesti
- Koehenkilöt, joiden KIT-mutaatiostatus tiedetään ihossa, luuytimessä ja veressä
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimuspopulaatioon liittyvät kriteerit:
- Biopsia-alueiden auringolle altistumisen odotetaan edeltävän neljän viikon aikana
- Koehenkilöt, jotka ovat altistuneet auringonvalolle tai keinotekoiselle UV-säteilylle 2 viikon aikana ennen sisällyttämistä biopsia-alueille
- Aikuiset potilaat laillisen suojelun, holhouksen tai huoltajan alaisina
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Tutkittavaan patologiaan liittyvät kriteerit:
- Potilaat, joilla on edistynyt versio patologiasta tai edennyt systeeminen mastosytoosi (SAMA)
- Potilaat, joilla on tiedetty allergiaa tai intoleranssia paikallispuudutteille
- Koehenkilöt, joilla on aiemmin havaittu poikkeavuuksia ihon paranemisessa tai jokin muu vasta-aihe ihobiopsialle
- Koehenkilöt, joilla on tunnustettu riippuvuus alkoholismista tai huumeiden väärinkäytöstä
- Potilaat, joilla on perinnöllinen tai hankittu hemostaasihäiriö
- Koehenkilöt, joilla on vaikea tai akuutti krooninen sairaus, jonka tutkija on arvioinut tutkimuksen kanssa yhteensopimattomiksi
- Koehenkilöt, joilla on kliinisesti yhteensopimaton immuunipuutos tutkimuksen kanssa
- Potilaat, joilla ei ole vakiintunutta mastosytoosin diagnoosia
- Potilaat, jotka osallistuivat indolenttia systeemistä mastosytoosia koskevaan terapeuttiseen tutkimukseen
- Hoitoon liittyvät kriteerit:
- Mikä tahansa paikallinen tai systeeminen atooppisen ihottuman hoito (myös valohoito), joka on käynnissä tai lopetettu vähintään 14 päivää ennen inkluusiokäyntiä
- Systeemiset kortikosteroidit 4 viikon aikana ennen osallistumiskäyntiä
- Jatkuva systeeminen hoito todennäköisesti häiritsee paranemisprosessia
- Koehenkilöt, joille on tehty fyysistä hoitoa (sädehoito jne.) biopsia-alueella viimeisen 6 kuukauden aikana
- Aiempi hoito tai samanaikainen hoito, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tutkijan määrittelemällä tavalla
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: potilaat, joilla on eristetty ihon mastosytoosi, johon liittyy ihovaurioita - RNAseq
|
Verikoeputki (vain scRNAseqille, 2 10 ml:n putkea potilasta kohti)
2 ihobiopsiaa leesioalueelta
|
|
Muut: potilailla, joilla on laiton systeeminen mastosytoosi, johon liittyy ihovaurioita
|
1 ihobiopsia leesioalueelta
|
|
Muut: potilaat, joilla on eristetty ihon mastosytoosi, johon liittyy ihovaurioita
|
1 ihobiopsia leesioalueelta
|
|
Muut: potilaat, joilla on indolentti systeeminen mastosytoosi, johon liittyy ihovaurioita - RNAseq
|
Verikoeputki (vain scRNAseqille, 2 10 ml:n putkea potilasta kohti)
2 ihobiopsiaa leesioalueelta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimus ihon CD 45+ -solujen ja verenkierron CD 34+ -solujen monimuotoisuudesta
Aikaikkuna: 24 kuukautta ja yksi viikko
|
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia CD 45+ -solujen monimuotoisuutta ihossa ja CD 34+ -soluja verenkierrossa potilailla.
Käytetty lähestymistapa on yhden solun sekvensointi (scRNAseq) eri solupopulaatioiden transkriptomisten profiilien tunnistamiseksi näissä kahdessa mastosytoosityypissä.
|
24 kuukautta ja yksi viikko
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleisten tai erilaisten transkriptien tutkimus
Aikaikkuna: 24 kuukautta ja yksi viikko
|
Tässä osassa tutkimusta keskitytään analysoimaan yleisiä tai erilaisia geneettisiä transkriptejä potilaiden välillä, joilla on eristetty ihomastosytoosi ja systeeminen mastosytoosi.
Tavoitteena on ymmärtää näiden kahden sairauden muodon taustalla olevat molekyylierot.
|
24 kuukautta ja yksi viikko
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
merkki
Aikaikkuna: 24 kuukautta ja yksi viikko
|
kehittyneiden kuvantamistekniikoiden (multipleksoitu kuvantaminen) avulla markkeri tunnistetaan potilailla, joilla on eristetty ihomastosytoosi ja systeeminen mastosytoosi verrattuna kontrollinäytteeseen
|
24 kuukautta ja yksi viikko
|
|
merkkiaine - eristetty ihon mastosytoosi
Aikaikkuna: 24 kuukautta ja yksi viikko
|
kehittyneiden kuvantamistekniikoiden (multipleksoitu kuvantaminen) avulla markkeri tunnistetaan potilailla, joilla on eristetty ihomastosytoosi verrattuna kontrollinäytteeseen
|
24 kuukautta ja yksi viikko
|
|
markkeri - systeeminen mastosytoosi
Aikaikkuna: 24 kuukautta ja yksi viikko
|
kehittyneiden kuvantamistekniikoiden (multipleksoitu kuvantaminen) avulla markkeri tunnistetaan potilailla, joilla on systeeminen mastosytoosi, verrattuna kontrollinäytteeseen
|
24 kuukautta ja yksi viikko
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Cristina Bulai Livideanu, MD, Toulouse univiversity hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RC31/23/0362
- 2024-A00021-46 (Muu tunniste: ID-RCB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .