- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06432556
Untersuchung der zellulären Heterogenität bei Patienten mit Mastozytose (MastCellHet)
Untersuchung der zellulären Heterogenität bei Patienten mit Mastozytose (MastCellHet) Mastozytose-Zellheterogenität
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Mastozytose ist eine seltene Krankheit, die durch eine abnormale Ansammlung/Proliferation von Mastzellen verursacht wird. Die klinischen Merkmale sind sehr heterogen. Unter den erwachsenen Patienten weisen 15 % eine isolierte kutane Mastozytose (CM) auf, während 85 % von ihnen eine systemische Mastozytose (SM) mit Hautläsionen aufweisen. Darüber hinaus werden unabhängig von der Diagnose (z. B. CM oder SM) häufig mastzellabhängige Symptome unterschiedlicher Schwere beobachtet, die von Magen-Darm-Beschwerden bis hin zu lebensbedrohlichen Reaktionen reichen. Der Ursprung dieser heterogenen Manifestationen bei erwachsenen Patienten ist bis heute unklar. Forscher nehmen an, dass die Heterogenität der Mastozytose-Symptome zumindest teilweise auf eine große Diversität der Mastzellpopulationen bei Patienten zurückzuführen sein könnte. Ziel dieser Studie ist es, die Heterogenität von hautresidenten Mastzellen und von im Blut zirkulierenden hämatopoetischen Vorläuferzellen bei Patienten aufzudecken, die an isolierten CM oder SM mit Hautläsionen leiden. Patienten mit isolierter CM und Patienten mit SM mit Hautbeteiligung werden vom Mastozytose-Expertenzentrum von Toulouse rekrutiert.
Cluster of Differentiation (CD) 45+-Zellen aus Hautbiopsien und CD 34+-Zellen aus Blut werden durch magnetische Zellsortierung für scRNAseq isoliert. Die bioinformatische Analysepipeline wird verwendet, um die zelluläre Heterogenität von Hautläsionen und Blut von CM- und SM-Patienten durch Vergleich ihrer transkriptomischen Signaturen zu analysieren. Mithilfe der Trajektorienanalyse werden die Forscher dann einen Differenzierungsweg zwischen Blutvorläufern und kutanen Mastzellen auf Patientenebene ableiten. Die Forscher werden dann die Expression identifizierter relevanter Biomarker durch hochmultiplexierte Bildgebung in gefrorenen Hautbiopsien von CM-Patienten und SM-Patienten bestätigen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Cristina Bulai Livideanu, MD
- Telefonnummer: +33 0567778138
- E-Mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Studienorte
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-
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Toulouse, Frankreich, 31059
- University Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Kriterien bezogen auf die Studienpopulation:
- Subjekt, das einem Sozialversicherungs- oder Versicherungssystem angeschlossen ist
- Proband, der seiner Teilnahme an der Studie schriftlich zugestimmt hat
- Kriterien im Zusammenhang mit der untersuchten Pathologie:
- Proband, bei dem eine isolierte kutane oder indolente systemische Mastozytose mit damit verbundener Hautbeteiligung diagnostiziert wurde, definiert gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (und/oder internationalen Kriterien für kutane Mastozytose)
- Probanden, deren KIT-Mutationsstatus in Haut, Knochenmark und Blut bekannt ist
Ausschlusskriterien:
- Kriterien bezogen auf die Studienpopulation:
- Sonneneinstrahlung der biopsierten Bereiche innerhalb der letzten 4 Wochen erwartet
- Probanden, die in den letzten 2 Wochen vor der Aufnahme an den biopsierten Stellen Sonnenlicht oder künstlicher UV-Strahlung ausgesetzt waren
- Erwachsene Patienten unter Rechtsschutz, Vormundschaft oder Kuratorium
- Schwangere oder stillende Frauen
- Kriterien im Zusammenhang mit der untersuchten Pathologie:
- Probanden mit einer fortgeschrittenen Version der Pathologie oder fortgeschrittener systemischer Mastozytose (SAMA)
- Personen mit bekannter Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber Lokalanästhetika
- Personen, bei denen zuvor Anomalien bei der Hautheilung oder andere Kontraindikationen für eine Hautbiopsie festgestellt wurden
- Personen mit anerkannter Abhängigkeit von Alkoholismus oder Drogenmissbrauch
- Personen mit einer erblichen oder erworbenen Hämostasestörung
- Probanden mit einer schweren oder akuten chronischen Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes mit der Studie nicht vereinbar ist
- Probanden, die eine klinisch inkompatible Immunschwäche mit der Studie aufweisen
- Patienten ohne gesicherte Diagnose einer Mastozytose
- Patienten, die in eine Therapiestudie zur indolenten systemischen Mastozytose einbezogen wurden
- Behandlungsbezogene Kriterien:
- Jegliche topische oder systemische Behandlung von atopischer Dermatitis (einschließlich Phototherapie), die mindestens 14 Tage vor dem Aufnahmebesuch durchgeführt oder beendet wurde
- Systemische Kortikosteroide innerhalb der 4 Wochen vor dem Aufnahmebesuch
- Eine fortlaufende systemische Behandlung kann den Heilungsprozess beeinträchtigen
- Probanden, die sich in den letzten 6 Monaten einer physikalischen Behandlung (Strahlentherapie usw.) im Biopsiebereich unterzogen haben
- Anamnese einer Behandlung oder Begleitbehandlung, die die Durchführung der Studie nach Feststellung des Prüfers beeinträchtigen könnte
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Sonstiges: Patienten mit isolierter kutaner Mastozytose mit assoziierter Hautbeteiligung – RNAseq
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Ein Blutteströhrchen (nur für scRNAseq, 2 Röhrchen à 10 ml pro Patient)
2 Hautbiopsien aus einem Läsionsbereich
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Sonstiges: Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose mit damit verbundener Hautbeteiligung
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1 Hautbiopsie aus einem Läsionsbereich
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Sonstiges: Patienten mit isolierter kutaner Mastozytose mit damit verbundener Hautbeteiligung
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1 Hautbiopsie aus einem Läsionsbereich
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Sonstiges: Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose mit damit verbundener Hautbeteiligung – RNAseq
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Ein Blutteströhrchen (nur für scRNAseq, 2 Röhrchen à 10 ml pro Patient)
2 Hautbiopsien aus einem Läsionsbereich
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Untersuchung der Diversität von CD 45+-Zellen der Haut und CD 34+-Zellen im zirkulierenden Blut
Zeitfenster: 24 Monate und eine Woche
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Ziel dieser Studie ist es, die Diversität von CD 45+-Zellen in der Haut und CD 34+-Zellen im zirkulierenden Blut von Patienten zu untersuchen.
Der verwendete Ansatz wird die Einzelzellsequenzierung (scRNAseq) sein, um die transkriptomischen Profile der verschiedenen Zellpopulationen bei diesen beiden Arten der Mastozytose zu identifizieren.
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24 Monate und eine Woche
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Untersuchung gemeinsamer oder differenzieller Transkripte
Zeitfenster: 24 Monate und eine Woche
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Dieser Teil der Studie konzentriert sich auf die Analyse gemeinsamer oder unterschiedlicher genetischer Transkripte zwischen Patienten mit isolierter kutaner Mastozytose und solchen mit systemischer Mastozytose.
Ziel ist es, die zugrunde liegenden molekularen Unterschiede zwischen diesen beiden Krankheitsformen zu verstehen.
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24 Monate und eine Woche
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Marker
Zeitfenster: 24 Monate und eine Woche
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Durch fortschrittliche bildgebende Verfahren (Multiplex-Bildgebung) werden Marker bei Patienten mit isolierter kutaner Mastozytose und systemischer Mastozytose im Vergleich zur Kontrollprobe identifiziert
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24 Monate und eine Woche
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Marker – isolierte kutane Mastozytose
Zeitfenster: 24 Monate und eine Woche
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Durch fortschrittliche bildgebende Verfahren (Multiplex-Bildgebung) werden Marker bei Patienten mit isolierter kutaner Mastozytose im Vergleich zur Kontrollprobe identifiziert
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24 Monate und eine Woche
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Marker - systemische Mastozytose
Zeitfenster: 24 Monate und eine Woche
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Durch fortschrittliche bildgebende Verfahren (Multiplex-Bildgebung) können Marker bei Patienten mit systemischer Mastozytose im Vergleich zur Kontrollprobe identifiziert werden
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24 Monate und eine Woche
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Cristina Bulai Livideanu, MD, Toulouse univiversity hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RC31/23/0362
- 2024-A00021-46 (Andere Kennung: ID-RCB)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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