Исследование клеточной гетерогенности у больных мастоцитозом (MastCellHet)
Исследование клеточной гетерогенности у больных мастоцитозом (MastCellHet) Мастоцитозная клеточная гетерогенность
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мастоцитоз — редкое заболевание, вызванное аномальным накоплением/пролиферацией тучных клеток. Клинические особенности его весьма неоднородны. Среди взрослых пациентов у 15% наблюдается изолированный кожный мастоцитоз (КМ), а у 85% — системный мастоцитоз (СМ) с поражением кожи. Кроме того, независимо от диагноза (например, КМ или СМ), часто наблюдаются тучные клетки-зависимые симптомы различной степени тяжести, начиная от желудочно-кишечного дискомфорта и заканчивая опасными для жизни реакциями. На сегодняшний день природа столь гетерогенных проявлений у взрослых пациентов остается неясной. Исследователи предполагают, что гетерогенность симптомов мастоцитоза может быть обусловлена, по крайней мере частично, широким разнообразием популяций тучных клеток у пациентов. Целью данного исследования является выявление гетерогенности тучных клеток, находящихся в коже, и циркулирующих в крови гемопоэтических клеток-предшественников у пациентов, страдающих изолированной КМ или СМ с поражением кожи. Пациенты с изолированным СМ и пациенты с СМ с поражением кожи будут набираться из Экспертного центра по мастоцитозу в Тулузе.
Клетки кластера дифференцировки (CD) 45+ из биопсии кожи и клетки CD 34+ из крови будут выделены методом магнитной сортировки клеток для scRNAseq. Конвейер биоинформатического анализа будет использоваться для анализа клеточной гетерогенности поражений кожи и крови пациентов с ХМ и СМ путем сравнения их транскриптомных сигнатур. Используя анализ траекторий, исследователи затем сделают вывод о пути дифференциации между предшественниками крови и тучными клетками кожи на уровне пациента. Затем исследователи подтвердят экспрессию идентифицированных соответствующих биомаркеров с помощью высокомультиплексной визуализации в замороженных биоптатах кожи пациентов с ХМ и пациентов со СМ.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Cristina Bulai Livideanu, MD
- Номер телефона: +33 0567778138
- Электронная почта: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Места учебы
-
-
-
Toulouse, Франция, 31059
- University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Критерии, относящиеся к исследуемой популяции:
- Субъект, связанный со схемой социального обеспечения или страхования
- Субъект, давший письменное согласие на участие в исследовании.
- Критерии, относящиеся к изучаемой патологии:
- У субъекта диагностирован изолированный кожный или вялотекущий системный мастоцитоз с сопутствующим поражением кожи, определенный в соответствии с критериями Всемирной организации здравоохранения (и/или международными критериями кожного мастоцитоза)
- Субъекты, чей статус мутации KIT известен в коже, костном мозге и крови.
Критерий исключения:
- Критерии, относящиеся к исследуемой популяции:
- Воздействие солнечных лучей на участки биопсии ожидается в течение 4 недель, предшествующих
- Субъекты, подвергшиеся воздействию солнечного света или искусственного УФ-излучения в течение 2 недель, предшествующих включению в области биопсии.
- Взрослые пациенты, находящиеся под правовой защитой, опекой или попечительством
- Беременные или кормящие женщины
- Критерии, относящиеся к изучаемой патологии:
- Субъекты с запущенной версией патологии или прогрессирующим системным мастоцитозом (SAMA).
- Субъекты с известной историей аллергии или непереносимости местных анестетиков.
- Субъекты, у которых ранее наблюдались нарушения заживления кожи или какие-либо другие противопоказания к биопсии кожи.
- Субъекты с признанной склонностью к алкоголизму или злоупотреблению наркотиками.
- Субъекты с наследственными или приобретенными нарушениями гемостаза.
- Субъекты с тяжелым или острым хроническим заболеванием, которое исследователь считает несовместимым с исследованием.
- Субъекты, у которых в ходе исследования наблюдался клинически несовместимый иммунодефицит.
- Пациенты без точно установленного диагноза мастоцитоза
- Пациенты, включенные в терапевтическое исследование вялотекущего системного мастоцитоза.
- Критерии, связанные с лечением:
- Любое местное или системное лечение атопического дерматита (включая фототерапию), продолжающееся или прекращенное как минимум за 14 дней до визита для включения
- Системные кортикостероиды в течение 4 недель, предшествующих визиту включения
- Продолжающееся системное лечение может помешать процессу заживления.
- Субъекты, прошедшие физическое лечение (лучевую терапию и т. д.) в области биопсии за последние 6 месяцев.
- Лечение в анамнезе или сопутствующее лечение, которое может помешать проведению исследования по определению исследователя.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: пациенты с изолированным кожным мастоцитозом с сопутствующим поражением кожи - RNAseq
|
Пробирка для анализа крови (только для scRNAseq, 2 пробирки по 10 мл на пациента)
2 биопсии кожи из области поражения
|
|
Другой: пациенты с вялотекущим системным мастоцитозом с сопутствующим поражением кожи
|
1 биопсия кожи из пораженного участка
|
|
Другой: пациенты с изолированным кожным мастоцитозом с сопутствующим поражением кожи
|
1 биопсия кожи из пораженного участка
|
|
Другой: пациенты с вялотекущим системным мастоцитозом с сопутствующим поражением кожи - RNAseq
|
Пробирка для анализа крови (только для scRNAseq, 2 пробирки по 10 мл на пациента)
2 биопсии кожи из области поражения
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследование разнообразия клеток CD 45+ кожи и клеток CD 34+ циркулирующей крови.
Временное ограничение: 24 месяца и одна неделя
|
Целью данного исследования является изучение разнообразия клеток CD 45+ в коже и клеток CD 34+ в циркулирующей крови у пациентов.
Используемый подход будет секвенированием отдельных клеток (scRNAseq) для идентификации транскриптомных профилей различных популяций клеток при этих двух типах мастоцитоза.
|
24 месяца и одна неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследование общих или дифференциальных транскриптов
Временное ограничение: 24 месяца и одна неделя
|
Эта часть исследования будет сосредоточена на анализе общих или дифференциальных генетических транскриптов между пациентами с изолированным кожным мастоцитозом и пациентами с системным мастоцитозом.
Цель состоит в том, чтобы понять основные молекулярные различия между этими двумя формами заболевания.
|
24 месяца и одна неделя
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
маркер
Временное ограничение: 24 месяца и одна неделя
|
с помощью передовых методов визуализации (мультиплексная визуализация) будут идентифицированы маркеры у пациентов с изолированным кожным мастоцитозом и системным мастоцитозом по сравнению с контрольным образцом.
|
24 месяца и одна неделя
|
|
маркер - изолированный кожный мастоцитоз
Временное ограничение: 24 месяца и одна неделя
|
с помощью передовых методов визуализации (мультиплексная визуализация) маркер у пациентов с изолированным кожным мастоцитозом будет идентифицирован по сравнению с контрольным образцом.
|
24 месяца и одна неделя
|
|
маркер - системный мастоцитоз
Временное ограничение: 24 месяца и одна неделя
|
с помощью передовых методов визуализации (мультиплексная визуализация) маркеры у пациентов с системным мастоцитозом будут идентифицированы по сравнению с контрольным образцом.
|
24 месяца и одна неделя
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Cristina Bulai Livideanu, MD, Toulouse univiversity hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RC31/23/0362
- 2024-A00021-46 (Другой идентификатор: ID-RCB)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .