Efgartigimod Guillain-Barré-oireyhtymän hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

1. 18 -vuotias tai vanhempi;
2. Täyttää diagnostiset kriteerit, jotka on määritelty *eurooppalaisissa ohjeissa Guillain-Barré-oireyhtymän 2023 painos *diagnoosiin ja hoitoon;
3. GBS -oireiden puhkeaminen 2 viikon kuluessa ennen ilmoittautumista;
4. GBS-DS-pisteet 3-5;
5. Kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on GBS -oireita yli 2 viikon ajan;
2. Tutkimuksen tunnettu yliherkkyys tutkittavasta lääkkeen tai muun neonataalisen FC-reseptorin (FCRN) aineesta;
3. Kaikki hallitsematon aktiivinen infektio tai vaikea tartunta 8 viikon kuluessa ennen seulontaa;
4. Potilaat, joilla on muita autoimmuunisairauksia, kuten Sjögrenin oireyhtymä, systeeminen lupus erythematosus, neuromyelitis optica, myasthenia gravis, multippeliskleroosi jne., Vaativat hoitoa immunosuppressiivisilla aineilla;
5. Rokotus 4 viikon kuluessa ennen seulontaa tai suunniteltua rokotusta tutkimusjakson aikana;
6. Raskaana tai imetys tai raskaana oleva suunnittelu tutkimusjakson aikana tai lasten naisilla, joilla ei ole potentiaalia, käyttämättä tehokasta ehkäisyä;
7. Osallistuu tällä hetkellä toiseen kliiniseen tutkimukseen samanlaisista tutkinta -aineista (FCRN -antagonistit);
8. Tutkimuslääkkeen käyttö 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai lääkkeen viiden puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi);
9. Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisuutta, mukaan lukien pahanlaatuiset tymoma, myeloproliferatiiviset tai lymfoproliferatiiviset häiriöt, ellei sitä pidetä riittävän hoidon parannusta ja ilman todisteita toistumisesta ≥3 vuotta ennen seulontaa. Potilaat, joilla on täysin resektoitunut ei-melanooman ihosyöpä (esim. Perusolukarsinooma tai oksasolujen karsinooma) tai karsinooma kohdunkaulan in situ, ovat kelvollisia milloin tahansa;
10. Potilaat, joilla on kliinisiä todisteita muista merkittävistä vakavista sairauksista tai jotka ovat äskettäin tehneet suuren leikkauksen, mikä voi sekoittaa tutkimustulokset tai asettaa potilaan kohtuuttomaan riskiin. Potilaat, joilla on vakava munuais-/maksavammainen, voivat olla mukana.