Efgartigimod per il trattamento della sindrome di Guillain-Barré

Criteri di inclusione:

1. Di età pari o superiore a 18 anni;
2. Soddisfare i criteri diagnostici come specificato nelle *Linee guida europee per la diagnosi e il trattamento della sindrome di Guillain-Barré 2023 edizione *;
3. Insorgenza dei sintomi di GBS entro 2 settimane prima dell'iscrizione;
4. Punteggio GBS-DS di 3-5;
5. Consenso informato scritto ottenuto.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con sintomi GBS per più di 2 settimane;
2. L'ipersensibilità nota dello studio soggetto a qualsiasi componente del farmaco investigativo o qualsiasi altro agente di recettore FC (FCRN) anti-neonatale;
3. Qualsiasi infezione attiva non controllata o infezione grave entro 8 settimane prima dello screening;
4. Pazienti con altre malattie autoimmuni, come la sindrome di Sjögren, il lupus eritematoso sistemico, la neuromielite ottica, la miastenia grave, la sclerosi multipla, ecc., Richiedere cure con agenti immunosoppressivi;
5. Vaccinazione entro 4 settimane prima dello screening o della vaccinazione pianificata durante il periodo di studio;
6. In gravidanza o allattamento o pianificazione di rimanere incinta durante il periodo di studio, o donne di potenziale di gravidanza che non utilizzano una contraccezione efficace;
7. Attualmente partecipa a un'altra sperimentazione clinica di agenti investigativi simili (antagonisti FCRN);
8. Uso del farmaco investigativo entro 3 mesi prima dello screening o entro cinque emivite dal farmaco (a seconda di quale sia più lungo);
9. Pazienti con una storia di malignità, tra cui disturbi maligni di timoma, mieloproliferativo o linfoproliferativo, se non considerati curati da un trattamento adeguato e senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima dello screening. I pazienti con carcinoma cutaneo non melanoma completamente resecato (ad es. Carcinoma a cellule basali o carcinoma a cellule squamose) o carcinoma in situ della cervice sono ammissibili in qualsiasi momento;
10. I pazienti con evidenza clinica di altre malattie gravi significative o che hanno recentemente subito un intervento chirurgico importante, che possono confondere i risultati dello studio o mettere il paziente a rischio indebito. Possono essere inclusi i pazienti con grave compromissione renale/epatica.