Baritinibin turvallisuus ja tehokkuus ihon kiristymiseen diffuusi ihon systeemisessä skleroosissa: vertaileva tutkimus metotreksaatin kanssa (BardSSc)

Sisällyttämiskriteerit:

• 1. Diffuusi ihon systeemisen skleroosin diagnoosi, joka on luokiteltu vuoden 2013 amerikkalaisen reumatologian korkeakoulun avulla

  2. Diffuusi ihon systeeminen skleroosi, sellaisena kuin se on määritelty vuoden 2001 Leroy ja Medsger 3. Taudin kesto ≤ 60 kuukautta (määritelty ajankohtana ensimmäisestä ei-raynaud-ilmiön manifestaatiosta) 4. MRSS-pisteet ≥ 10 lähtötilanteessa

Poissulkemiskriteerit:

Koehenkilöitä, joilla on mitä tahansa seuraavista ominaisuuksista/olosuhteista, ei sisälly tutkimukseen:

1. Muu reumaattinen sairaus kuin systeeminen skleroosi. On hyväksyttävää sisällyttää potilaat, joilla on fibromyalgia ja skleroderm-assosioitunut myopatia
2. Rajoitettu ihon systeeminen skleroosi tai sini -skleroderma seulontavierailulla
3. Suurin leikkaus (mukaan lukien nivelleikkaus) 8 viikon kuluessa ennen seulontavierailua
4. Kaikki tartunnan saaneet haavaumat ennen hoitoa
5. Koehenkilöt, joilla on vakava bakteeri -infektio (esim. Krooninen pyelonefriitti, osteomyeliitti tai keuhkoputkentulehdus).
6. Oraaliset kortikosteroidit> 10 mg/päivä prednisonia tai vastaavaa.
7. Mykofenolaatti mofetil> 2 grammaa/päivä ennen lähtötilantoa
8. Keuhkosairaus, jonka FVC on ≤ 50% ennustetusta, tai DLCO (korjaamaton hemoglobiinille) ≤ 40% ennustetusta
9. Nykyinen kliininen, radiografinen tai laboratorio todiste aktiivisesta TB: stä.
10. Positiivinen hepatiitti B: n pinta -antigeenille 30 päivän kuluessa seulonnasta.
11. Positiivinen hepatiitti C -antigeenille 30 päivän kuluessa seulonnasta.
12. Kliinisesti merkitsevä munuaisten, maksan, hematologisen, maha -suolikanavan, aineenvaihdunnan, endokriinisen, keuhko-, sydämen tai neurologisen sairauden nykyinen tai lähihistoria.
13. Naisten raskaana olevat tai imettävät naispuoliset henkilöt ja naispuoliset henkilöt, jotka eivät halua käyttää tai eivät pysty käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten protokollassa on esitetty tutkimuksen ajan ja vähintään 28 päivän ajan tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen.
14. Kaikkien pahanlaatuisuuden historia viimeisen viiden vuoden aikana
15. SSC: n munuaiskriisin historia kuuden kuukauden kuluessa ennen lähtötilantoa.
16. Potilaat, joilla on ollut anafylaksia baricicitinibille tai metotreksaatiksi

17. Mikä tahansa seuraavista laboratoriotuloksista seulonnassa:

    • Hemoglobiini <8 g/dl
    • Valkosolujen määrä <3,0 x 109/l;
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1,2 x 109/l;
    • Verihiutaleiden lukumäärä <100 x 109/l;
    • Absoluuttinen lymfosyyttimäärä <0,75 x 109/l.
    • Alt> 3 × normaalin normaalin (ULN) yläraja seulonnassa
    • Arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeus [GFR] <60 ml/min/1,73 m2