Stapokibartin tehokkuus ja turvallisuus primaariseen iho -amyloidoosiin

Sisällyttämiskriteerit:

1. Miehet tai naiset, joiden ikä on 18 - 75 vuotta, ja PCA -diagnoosi vahvisti ihon biopsialla ja IgA -pistemäärä ≥3, AASI -pistemäärä ≥5 ja BSA: n osallistuminen ≥5%.
2. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet vähintään 4 viikkoa korkeasta voimakasta tai vähintään 2 viikkoa erittäin korkean voimakkuuden ajankohtaisia ​​kortikosteroideja (TCS) tai riittävä systeemisten kortikosteroidien kulku 6 kuukautta ennen seulontaa, mutta riittämätön vaste; tai henkilöt, jotka eivät pysty vastaanottamaan yllä olevia hoitoja haittavaikutusten tai mahdollisten riskien vuoksi.
3. Ennen ensimmäistä annosta koehenkilöiden on pitänyt käyttää kosteusvoidetta jatkuvasti vähintään yhden viikon ajan, kerran päivässä, ja sen on jatkettava sen käyttöä koko tutkimusjakson ajan.
4. Pystyy ymmärtämään ja täydentämään tutkimukseen liittyviä kyselylomakkeita.
5. Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen.
6. Halukas ja kykenevä noudattamaan opintovierailuja ja niihin liittyviä menettelytapoja.
7. Kasvatuspotentiaalin naisten on suostuttava käyttämään ehkäisyä (kuten kohdunsisäisiä laitteita, suun kautta otettavia ehkäisyvalmisteita tai kondomeja) tutkimuksen aikana ja 6 kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen; on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen ensimmäistä annosta, eikä se saa olla imettämistä; Miesten koehenkilöiden on suostuttava käyttämään ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 6 kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Minkä tahansa seuraavien käsittelyjen käyttö 4 viikon kuluessa ennen satunnaistamista: a. Immunosuppressantit tai immunomodulaattorit, kuten systeemiset kortikosteroidit, syklosporiini, mykofenolaatti mofetiil, gamma (IFN-y), atsatiopriini, metotreksaatti ja Janus-kinaasi (JAK) estäjät; b. UV -fototerapia; c. Systeeminen perinteinen kiinalainen lääketieteen (TCM) hoito.
2. Ajankohtaisten kortikosteroidien (TCS), ajankohtaisten kalsineuriinin estäjien (TCI), TCM tai fosfodiesteraasi 4 (PDE-4) estäjien käyttö 2 viikon kuluessa ennen satunnaistamista.
3. Anti-IL-4R-monoklonaalisten vasta-aineiden, anti-IGE-monoklonaalisten vasta-aineiden tai muun biologian vastaanottaminen 12 viikon tai 5 puoliintumisajan (kumpikin pidempi) ennen satunnaistamista.
4. Elävien heikentyneiden rokotteiden vastaanottaminen 12 viikon kuluessa ennen satunnaistamista tai suunniteltua rokotusta tutkimusjakson aikana.
5. Antihistamiinien käyttö yhden viikon kuluessa ennen satunnaistamista (henkilöt, jotka ovat olleet antihistamiinien vakaassa annoksessa vähintään 7 päivää ennen satunnaistamista ja suunnitelma jatkaa tutkimusjakson aikana).
6. Allergeenispesifisen immunoterapian (desensibilisointihoidon) vastaanottaminen 6 kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista.
7. Kaikkien ihoyhdistelmien esiintyminen, jotka voivat häiritä tutkimuksen arviointeja, mukaan lukien, mutta rajoittumatta, syyhy, ihon T-solulymfooma, psoriaasi jne.
8. Aikaisempi vähintään 12 peräkkäisen anti-IL-4Ra- tai IL-13-monoklonaalisten vasta-aineiden vastaanottaminen riittämättömällä kliinisellä vasteella (määritelty epäonnistuneeksi Aasi 50: n saavuttamiseksi hoidon aikana).
9. Minkä tahansa muun merkittävän sairaushistorian läsnäolo, jota tutkija pitää, aiheuttaisi riskin kohteen turvallisuudelle tai valvotaan huonosti, jos kohde osallistuu tutkimukseen PCA: n lisäksi.
10. Tunnetun tai epäillyn immunosuppression historia (immuunikato), mukaan lukien invasiivisten opportunististen infektioiden historia (kuten histoplasmoosi, listerioosi, koktsidioidomikoosi, pneumosystoosi ja aspergilloosi), vaikka infektio olisi ratkaissut; tai infektioiden epätavallinen taajuus, toistuminen tai kroonisuus (tutkijan harkinnan mukaan).
11. Koehenkilöt, joilla on minkä tahansa tyyppinen aktiivinen pahanlaatuisuus tai pahanlaatuisuuden historia (lukuun ottamatta kohdunkaulansyöpää, joka on parantunut yli viisi vuotta ennen seulontajaksoa tai ei-metastaattista okasolusyövän ihon, perussolukarsinooman ja papillaarisen kilpirauhassyövän).
12. Aktiivisen Mycobacterium tuberculosis -infektion läsnäolo.
13. Koehenkilöt, joilla on vakava maksa- tai munuaisten toimintahäiriöt seulontajakson aikana, kuten aspartaatti aminotransferaasi tai alaniini -aminotransferaasi> 2 kertaa normaalin (ULN) yläraja, kokonais bilirubiini> 1,5 kertaa uln, seerumin kreatiniini> 1,2 kertaa uln, jne.
14. Aktiivisen hepatiitin läsnäolo seulontajakson aikana tai positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAG) tai positiivinen hepatiitti B: n ydinvasta-aineelle (HBCAB) ja HBV-DNA: lle tai positiivisesti hepatiitti C-viruksen (HCV) vasta-aineen ja HCV-RNA: lle.
15. Positiivinen HIV -vasta -aineelle seulontajakson aikana tai HIV -infektion historia.
16. Positiivinen Treponema pallidum -vasta-aineelle seulontajakson aikana (henkilöt, joille on suoritettu standardihoito ja joilla on negatiivinen ei-treponemaalinen antigeeniserologinen testi, voi osallistua tutkimukseen).
17. Osallistuminen toiseen lääkkeen tai lääkinnällisen laitteen kliiniseen tutkimukseen 12 viikon kuluessa ennen satunnaistamista.
18. Kroonisen aktiivisen tai akuutin infektion läsnäolo, joka vaatii systeemistä hoitoa antibiooteilla, viruslääkkeillä, antiparasitiikoilla, antiprototsoaleilla tai sienilääkkeillä 4 viikon kuluessa ennen satunnaistamista. Infektion ratkaisun jälkeen kohde voidaan seuloa uudelleen kerran.
19. Koehenkilöt, jotka aikovat suorittaa suuria kirurgisia toimenpiteitä tutkimusjakson aikana.
20. Raskaana tai imettäviä naisia.
21. Aiheet, joilla on ollut alkoholismia, huumeiden väärinkäyttöä tai tunnetun huumeiden riippuvuutta.
22. Atooppisen keratokonjunktiviitin historia, johon sisältyy sarveiskalvo.
23. Kaikki lääketieteelliset tai psykiatriset olosuhteet, joita tutkija katsoo, aiheuttavat riskin aiheeseen, häiritsevät tutkimukseen osallistumista tai sekoittaisivat tutkimustulosten tulkinnan.