Effektivitet og sikkerhet for StapokiBart for primær kutan amyloidose

Inkluderingskriterier:

1. Hanner eller kvinner i alderen 18 til 75 år, med en diagnose av PCA bekreftet ved hudbiopsi, og en IgA -score på ≥3, en AASI -score på ≥5, og et BSA -involvering på ≥5%.
2. Personer som har mottatt minst 4 uker med midt-til-høy styrke eller minst 2 uker med veldig høy styrke aktuelle kortikosteroider (TC) eller et tilstrekkelig forløp av systemiske kortikosteroider i løpet av de 6 månedene før screening, men med utilstrekkelig respons; eller forsøkspersoner som ikke er i stand til å motta ovennevnte behandlinger på grunn av bivirkninger eller potensielle risikoer.
3. Før den første dosen, må forsøkspersonene ha brukt en fuktighetskrem kontinuerlig i minst 1 uke, en gang daglig, og må fortsette å bruke den gjennom hele studieperioden.
4. I stand til å forstå og fullføre studierelaterte spørreskjemaer.
5. Kunne lese, forstå og er villige til å signere det informerte samtykkeskjemaet.
6. Villig og i stand til å overholde studiebesøk og relaterte prosedyrer.
7. Kvinner med fødselspotensial må gå med på å bruke prevensjon (for eksempel intrauterine enheter, p -piller eller kondomer) under studien og i 6 måneder etter at studien er avsluttet; må ha en negativ serum graviditetstest innen 7 dager før den første dosen og må ikke amme; Mannlige forsøkspersoner må gå med på å bruke prevensjon under studien og i 6 måneder etter at studien er avsluttet.

Eksklusjonskriterier:

1. Bruk av noen av følgende behandlinger innen 4 uker før randomisering: a. Immunosuppressanta eller immunmodulatorer, så som systemiske kortikosteroider, cyklosporin, mycophenolate mofetil, interferon gamma (IFN-y), azathioprin, metotrexat og Janus kinase (JAK) hemmere; b. UV -fototerapi; c. Systemisk tradisjonell kinesisk medisin (TCM) behandling.
2. Bruk av aktuelle kortikosteroider (TCS), aktuelle kalsineurininhibitorer (TCI), TCM eller fosfodiesterase 4 (PDE-4) hemmere innen 2 uker før randomisering.
3. Mottak av anti-IL-4R monoklonale antistoffer, anti-IGE monoklonale antistoffer, eller annen biologi innen 12 uker eller 5 halveringstid (avhengig av hva som er lengre) før randomisering.
4. Mottak av levende svekkede vaksiner innen 12 uker før randomisering eller planlagt vaksinasjon i løpet av studieperioden.
5. Bruk av antihistaminer innen 1 uke før randomisering (personer som har vært på en stabil dose antihistaminer i minst 7 dager før randomisering og planlegger å fortsette i løpet av studieperioden, kan være inkludert).
6. Mottak av allergenspesifikk immunterapi (desensibiliseringsterapi) innen 6 måneder før randomisering.
7. Tilstedeværelse av alle hudkomorbiditeter som kan forstyrre studievurderinger, inkludert, men ikke begrenset til skabb, kutan T-celle lymfom, psoriasis, etc.
8. Tidligere mottak av minst 12 påfølgende doser anti-IL-4Ra eller IL-13 monoklonale antistoffer med utilstrekkelig klinisk respons (definert som manglende oppnåelse av AASI 50 under behandlingen).
9. Tilstedeværelse av annen viktig medisinsk historie som etterforskeren anser som vil utgjøre en risiko for motivets sikkerhet eller bli dårlig kontrollert hvis emnet deltar i studien, i tillegg til PCA.
10. Historie med kjent eller mistenkt immunsuppresjon (immunsvikt), inkludert en historie med invasive opportunistiske infeksjoner (som histoplasmose, listeriose, kokidioidomykose, pneumocystose og aspergillose), selv om infeksjonen har løst; eller uvanlig frekvens, tilbakefall eller kronisitet av infeksjoner (etter etterforskerens skjønn).
11. Personer med alle typer aktiv malignitet eller en historie med malignitet (bortsett fra livmorhalskreft som har blitt kurert i mer enn 5 år før screeningsperioden, eller ikke-metastatisk plateepitelkarsinom i huden, basalcellekarsinom og papillær kreft i skjoldbruskkjertelen).
12. Tilstedeværelse av aktiv Mycobacterium tuberkuloseinfeksjon.
13. Personer med alvorlig svekkelse av lever- eller nyrefunksjon i løpet av screeningsperioden, for eksempel aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase> 2 ganger den øvre grensen for normal (ULN), total bilirubin> 1,5 ganger ULN, serumkreatinin> 1,2 ganger ULN, etc.
14. Tilstedeværelse av aktiv hepatitt i screeningsperioden, eller positiv for hepatitt B overflateantigen (HBSAg), eller positivt for hepatitt B-kjerneantistoff (HBCAB) og HBV-DNA, eller positivt for hepatitt C-virus (HCV) antistoff og HCV-RNA.
15. Positivt for HIV -antistoff i løpet av screeningsperioden, eller HIV -infeksjonshistorien.
16. Positivt for Treponema pallidum-antistoff i løpet av screeningsperioden (personer som har gjennomgått standardbehandling og har en negativ ikke-treponemal antigen-serologisk test kan delta i studien).
17. Deltakelse i en annen klinisk studie av et medikament eller medisinsk utstyr innen 12 uker før randomisering.
18. Tilstedeværelse av kronisk aktiv eller akutt infeksjon som krever systemisk behandling med antibiotika, antivirale midler, antiparasitika, antiprotozoals eller soppdrepende innen 4 uker før randomisering. Etter oppløsning av infeksjonen, kan emnet bli screened en gang.
19. Personer som planlegger å gjennomgå store kirurgiske inngrep i løpet av studieperioden.
20. Gravide eller ammende kvinner.
21. Emner med en historie med alkoholisme, narkotikamisbruk eller kjent medikamentavhengighet.
22. Historie om atopisk keratokonjunktivitt som involverer hornhinnen.
23. Eventuelle medisinske eller psykiatriske forhold som etterforskeren anser som vil utgjøre en risiko for emnet, forstyrre deltakelsen i studien eller forvirre tolkningen av studieresultatene.