Werkzaamheid en veiligheid van Stapokibart voor primaire cutane amyloïdose

Inclusiecriteria:

1. Mannetjes of vrouwen van 18 tot 75 jaar, met een diagnose van PCA bevestigd door huidbiopsie en een IgA -score van ≥3, een AASI -score van ≥5 en een BSA -betrokkenheid van ≥5%.
2. Proefpersonen die minimaal 4 weken van midden tot hoge potentie hebben ontvangen of ten minste 2 weken van zeer hoge potentie topicale corticosteroïden (TC's) of een adequate verloop van systemische corticosteroïden binnen de 6 maanden voorafgaand aan screening, maar met een onvoldoende respons; of proefpersonen die niet in staat zijn om de bovenstaande behandelingen te ontvangen vanwege bijwerkingen of potentiële risico's.
3. Voorafgaand aan de eerste dosis moeten proefpersonen een eenmaal per dag, eenmaal daags, een vochtinbrengende crème hebben gebruikt, en moeten deze gedurende de studieperiode blijven gebruiken.
4. In staat om vragenlijsten te begrijpen en in te vullen.
5. In staat om het geïnformeerde toestemmingsformulier te lezen, te begrijpen en bereid te zijn.
6. Bereid en in staat om te voldoen aan studiebezoeken en aanverwante procedures.
7. Vrouwen met een vruchtbare potentieel moeten ermee instemmen om anticonceptie te gebruiken (zoals intra -uteriene apparaten, orale anticonceptiva of condooms) tijdens het onderzoek en gedurende 6 maanden na het einde van de studie; Moet binnen 7 dagen vóór de eerste dosis een negatieve serumzwangerschapstest hebben en mag geen borstvoeding geven; Mannelijke proefpersonen moeten ermee instemmen anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 6 maanden nadat de studie is afgelopen.

Uitsluitingscriteria:

1. Gebruik van een van de volgende behandelingen binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie: a. Immunosuppressiva of immunomodulatoren, zoals systemische corticosteroïden, cyclosporine, mycofenolaat mofetil, interferon gamma (IFN-γ), azathioprine, methotrexaat en Janus kinase (JAK) remmers; B. UV -fototherapie; C. Systemische traditionele Chinese geneeskunde (TCM) behandeling.
2. Gebruik van actuele corticosteroïden (TC's), topische calcineurine-remmers (TCI), TCM of fosfodiesterase 4 (PDE-4) -remmers binnen 2 weken voorafgaand aan randomisatie.
3. Ontvangst van anti-IL-4R monoklonale antilichamen, anti-IGE-monoklonale antilichamen of andere biologische middelen binnen 12 weken of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan randomisatie.
4. Ontvangst van levend verzwakte vaccins binnen 12 weken voorafgaand aan randomisatie of geplande vaccinatie tijdens de studieperiode.
5. Gebruik van antihistaminica binnen 1 week voorafgaand aan randomisatie (proefpersonen die een stabiele dosis antihistaminica hebben gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan randomisatie en plan om door te gaan tijdens de studieperiode kan worden opgenomen).
6. Ontvangst van allergeen-specifieke immunotherapie (desensibilisatietherapie) binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie.
7. Aanwezigheid van huidcomorbiditeiten die kunnen interfereren met onderzoeksbeoordelingen, inclusief maar niet beperkt tot schurft, cutane T-cellymfoom, psoriasis, enz.
8. Eerdere ontvangst van ten minste 12 opeenvolgende doses anti-IL-4Rα of IL-13 monoklonale antilichamen met onvoldoende klinische respons (gedefinieerd als falen om AASI 50 te bereiken tijdens de behandeling).
9. De aanwezigheid van een andere belangrijke medische geschiedenis die de onderzoeker acht, zou een risico vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of slecht worden gecontroleerd als het onderwerp deelneemt aan het onderzoek, naast PCA.
10. Geschiedenis van bekende of vermoedelijke immunosuppressie (immunodeficiëntie), inclusief een geschiedenis van invasieve opportunistische infecties (zoals histoplasmose, listeriose, coccidioidomycose, pneumocystose en aspergillose), zelfs als de infectie is opgelost; of ongebruikelijke frequentie, herhaling of chroniciteit van infecties (naar goeddunken van de onderzoeker).
11. Personen met elk type actieve maligniteit of een geschiedenis van maligniteit (behalve voor baarmoederhalskanker die meer dan 5 jaar vóór de screeningperiode is genezen, of niet-metastatisch plaveiselcelcarcinoom van de huid, basaalcelcarcinoom en papillaire schildklierkanker).
12. Aanwezigheid van actieve Mycobacterium tuberculose -infectie.
13. Proefpersonen met ernstige lever- of nierfunctie -stoornissen tijdens de screeningperiode, zoals aspartaat aminotransferase of alanine aminotransferase> 2 keer de bovengrens van normaal (uln), totaal bilirubine> 1,5 keer uln, serum creatinine> 1,2 maal uln, enz.
14. De aanwezigheid van actieve hepatitis tijdens de screeningperiode, of positief voor hepatitis B oppervlakte-antigeen (HBSAG), of positief voor hepatitis B kern antilichaam (HBCAB) en HBV-DNA, of positief voor hepatitis C-virus (HCV) antilichaam en HCV-RNA.
15. Positief voor HIV -antilichaam tijdens de screeningperiode of geschiedenis van HIV -infectie.
16. Positief voor Treponema pallidum-antilichaam tijdens de screeningperiode (proefpersonen die een standaardbehandeling hebben ondergaan en een negatieve niet-streeponemale antigeen serologische test kunnen deelnemen aan de studie).
17. Deelname aan een andere klinische studie van een medicijn of medisch apparaat binnen 12 weken voorafgaand aan randomisatie.
18. Aanwezigheid van chronische actieve of acute infectie die systemische behandeling vereist met antibiotica, antivirale middelen, antiparasitiek, antiprotozoals of antischimmelmiddelen binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie. Na resolutie van de infectie kan het onderwerp eenmaal opnieuw worden gescreend.
19. Proefpersonen die van plan zijn om tijdens de studieperiode grote chirurgische procedures te ondergaan.
20. Zwangere of borstvoederende vrouwen.
21. Proefpersonen met een geschiedenis van alcoholisme, drugsmisbruik of bekende drugsafhankelijkheid.
22. Geschiedenis van atopische keratoconjunctivitis waarbij het hoornvlies betrokken is.
23. Alle medische of psychiatrische aandoeningen die de onderzoeker acht, zou een risico vormen voor het onderwerp, interfereren met deelname aan het onderzoek of verwarren de interpretatie van onderzoeksresultaten.