Une vaste étude de phase II multi-histologie de l'inhibiteur multi-kinase R935788 (Fostamatinib Disodium) dans les carcinomes hépatocellulaires et rénaux colorectaux avancés, du poumon non à petites cellules, de la tête et du cou, ainsi que des phéochromocytomes et des tumeurs thyroïdiennes (Multi-H ...
Une vaste étude de phase II multi-histologie de l'inhibiteur multi-kinase R935788 (Fostamatinib Disodium) dans les cancers colorectaux avancés, les poumons non à petites cellules, la tête et le cou, les carcinomes hépatocellulaires et rénaux et les phéochromocytomes et les tumeurs thyroïdiennes
Arrière-plan:
- Le médicament R935788 (fostamatanib disodique) est un inhibiteur de la kinase (c'est-à-dire qu'il interfère avec la communication et la croissance cellulaire et peut empêcher la croissance tumorale).
- Le R935788 a montré une activité prometteuse dans NCI-60 (un panel de 60 lignées cellulaires cancéreuses humaines diverses) contre le cancer du côlon, le cancer du poumon non à petites cellules et les lignées cellulaires de carcinome à cellules rénales, ainsi que dans deux modèles de xénogreffe de cellules rénales.
- Il s'agit d'une étude ouverte de phase II sur le R935788. Des études de phase I chez des patients atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire, de polyarthrite rhumatoïde et de lymphome ont démontré l'innocuité avec un schéma posologique continu, et une dose maximale tolérée a été établie.
Objectifs:
- Tester un médicament expérimental appelé R935788 (fostamatinib disodique) pour sa capacité à arrêter les signaux de croissance du cancer, ralentissant ainsi la croissance des cellules cancéreuses lors d'essais en laboratoire.
- Déterminer la réponse clinique du R935788 administré par voie orale deux fois par jour selon un schéma continu chez les patients atteints de carcinome colorectal, de phéochromocytome, de cancer folliculaire ou papillaire de la thyroïde, de cancer du poumon non à petites cellules, de cancer hépatocellulaire, de carcinome de la tête et du cou et de carcinome à cellules rénales .
- Évaluer les effets, la sécurité et la réponse biochimique de la thérapie R935788.
Admissibilité:
- Patients atteints d'un carcinome colorectal, d'un phéochromocytome, d'un cancer folliculaire ou papillaire de la thyroïde, d'un cancer du poumon non à petites cellules (à l'exclusion de l'histologie épidermoïde), d'un cancer hépatocellulaire, d'un carcinome de la tête et du cou et d'un carcinome à cellules rénales dont la maladie a progressé après tout traitement ou qui ont pas d'options de traitement standard acceptables.
- Les patients doivent avoir récupéré des toxicités des traitements antérieurs au moins jusqu'aux niveaux d'éligibilité.
- Les patients qui ont reçu une radiothérapie ou une chimiothérapie dans les 4 semaines suivant l'inscription à l'étude ne sont pas éligibles.
- Les femmes enceintes ou qui allaitent ne sont pas éligibles.
Conception:
Les chercheurs effectueront les tests et procédures suivants au cours de l'étude :
- Visites à la clinique avec un examen physique, y compris les signes vitaux et la tension artérielle, toutes les deux semaines pendant le cycle 1 et une fois par mois à partir du cycle 2.
- Le sang sera prélevé chaque semaine pendant le cycle 1, toutes les deux semaines pendant le cycle 2 et une fois par mois à partir du cycle 3 ; des tests d'urine seront effectués en fonction des résultats des tests sanguins.
- Des tests d'imagerie, tels que la tomodensitométrie (série de rayons X) ou l'échographie (un examen utilisant des ondes sonores), seront effectués toutes les 8 semaines pendant que le patient reçoit le R935788.
- R935788 sera administré par voie orale deux fois par jour pendant 28 jours (un cycle). Des études d'imagerie seront obtenues tous les deux cycles. Les patients rempliront un journal pour indiquer quand ils ont pris le médicament et pour noter tout effet secondaire. Le cycle de traitement de 28 jours sera répété tant que le patient tolère le R935788 et que le cancer est stable ou s'améliore.
Les chercheurs effectueront les tests supplémentaires suivants pour voir comment l'étude affecte le patient :
- D'autres échantillons sanguins de recherche seront prélevés avant le traitement, au cycle 1 semaine 3, au début du cycle 2 et à 8 semaines.
- Des biopsies tumorales facultatives seront demandées avant le début du traitement, au cycle 1 jour 28.
- Les patients présentant des lésions ou des tumeurs spécifiques peuvent se voir demander une biopsie tumorale facultative au jour 8.
Aperçu de l'étude
Statut
Statut
Les conditions
Les conditions
Intervention / Traitement
Intervention / Traitement
Description détaillée
ARRIÈRE-PLAN
- R935788 (fostamatanib disodium) est un inhibiteur de kinase ayant une activité in vitro contre plusieurs kinases connues pour être mutées ou exprimées de manière aberrante dans les cellules malignes.
- Les médicaments anticancéreux qui ciblent plusieurs kinases présentent un intérêt particulier car les tumeurs peuvent dépendre de plusieurs voies kinases différentes pour leur survie.
- R935788 a montré une activité prometteuse dans le panel de lignées cellulaires NCI 60 contre le cancer du côlon, le cancer du poumon non à petites cellules et les lignées cellulaires de carcinome à cellules rénales, ainsi que dans deux modèles de xénogreffe de cellules rénales. Le R935788 est absorbé par voie orale chez des souris porteuses de tumeurs à des concentrations qui permettent d'obtenir une activité antitumorale et ne sont pas associées à une toxicité observable.
- Des études de phase I chez des patients atteints de purpura thrombocytopénique immunologique, de polyarthrite rhumatoïde et de lymphome ont démontré l'innocuité avec un schéma posologique continu, et une dose maximale tolérée (DMT) a été établie.
OBJECTIFS
- Déterminer la réponse clinique du R935788 administré par voie orale deux fois par jour en continu chez des patients atteints de carcinome colorectal, de phéochromocytome, de cancer folliculaire, médullaire ou papillaire de la thyroïde, de cancer du poumon non à petites cellules, de carcinome hépatocellulaire, de carcinome de la tête et du cou, et le carcinome à cellules rénales.
- Évaluer l'innocuité du R935788 chez les patients atteints de diverses tumeurs solides.
- Déterminer les effets du R935788 sur les cellules tumorales circulantes, les cellules endothéliales circulantes et les niveaux d'AKT phosphorylée et de kinase régulée par le signal extracellulaire (ERK) dans des échantillons de tumeurs.
- Évaluer la réponse biochimique au traitement par R935788 chez les patients atteints de tumeurs malignes de la thyroïde et de phéochromocytome.
ADMISSIBILITÉ
- Patients présentant un phéochromocytome histologiquement documenté, un cancer folliculaire, médullaire ou papillaire de la thyroïde, un cancer colorectal, un carcinome pulmonaire non à petites cellules (à l'exclusion de l'histologie épidermoïde), un carcinome hépatocellulaire, un carcinome de la tête et du cou, ainsi qu'un carcinome à cellules rénales) dont la maladie a progressé après tout traitement ou qui n'ont pas d'options de traitement standard acceptables.
- La radiothérapie ou la chimiothérapie ne sont pas autorisées dans les 4 semaines précédant l'inscription à l'étude.
- Les patients doivent avoir récupéré des toxicités des traitements antérieurs au moins jusqu'aux niveaux d'éligibilité.
ÉTUDIER LE DESIGN
- Il s'agit d'une étude ouverte de phase II sur le R935788. Les patients recevront R935788 par voie orale deux fois par jour en cycles de 28 jours sans interruption. Des études d'imagerie seront obtenues tous les 2 cycles. Après une portion d'escalade de dose limitée dans chaque strate, une conception en deux étapes sera utilisée, dont la phase initiale consistera en 15 à 21 patients selon le type de tumeur dans chacune des 7 strates.
Type d'étude
Type d'étude
Inscription (Réel)
Inscription
Phase
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
- CRITÈRE D'INTÉGRATION:
- 3.1.1 Les sujets doivent avoir des tumeurs solides histologiquement documentées : phéochromocytome, thyroïde folliculaire ou papillaire, colorectal, poumon non à petites cellules (à l'exclusion de l'histologie des cellules squameuses), hépatocellulaire, tête et cou ou origine des cellules rénales, dont la maladie a progressé après un certain nombre de traitements antérieurs ou qui n'ont pas d'options de traitement standard acceptables.
- Les patients atteints d'un cancer folliculaire ou papillaire de la thyroïde seront éligibles s'ils ont une maladie métastatique ou non résécable, localement avancée, réfractaire ou non adaptée à la thérapie I.
- Le diagnostic de malignité doit être confirmé par le laboratoire de pathologie du centre clinique, National Institutes of Health (NIH), avant l'inscription du patient.
- 3.1.2 Les patients doivent avoir une maladie mesurable, définie comme au moins une lésion qui peut être mesurée avec précision dans au moins une dimension (diamètre le plus long à enregistrer) supérieure ou égale à 20 mm avec les techniques conventionnelles ou supérieure ou égale à 10 mm avec tomodensitométrie (TDM) en spirale.
- 3.1.3 Espérance de vie supérieure à 3 mois.
- 3.1.4 Statut de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inférieur ou égal à 2 (Karnofsky supérieur ou égal à 60%).
- 3.1.5 Les sujets doivent avoir une fonction normale des organes et de la moelle, telle que définie ci-dessous :
- nombre absolu de neutrophiles supérieur ou égal à 1 500/mcL
- plaquettes supérieures ou égales à 100 000/mcL
- bilirubine totale inférieure ou égale à 1,5 limite supérieure institutionnelle de la normale (LSN)
- aspartate aminotransférase (AST) transaminase glutamique oxaloacétique sérique (SGOT), alanine aminotransférase (ALT)/transaminase glutamique pyruvique sérique (SGPT) inférieure ou égale à 2,5 fois la LSN
- créatinine < 1,5 fois la LSN
OU
- clairance de la créatinine supérieure ou égale à 60 mL/min/1,73 m^2 pour les patients dont les taux de créatinine sont supérieurs ou égaux à 1,5 fois la limite supérieure de la normale de l'établissement.
- 3.1.6 Les effets du R935788 sur le fœtus humain en développement sont inconnus. Pour cette raison, les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode hormonale ou barrière de contrôle des naissances ou abstinence) avant l'entrée à l'étude, pendant la durée de la participation à l'étude et pendant 1 mois après l'arrêt de l'étude. . Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif pour être éligibles. Si une participante ou la partenaire d'une participante tombe enceinte ou soupçonne qu'elle est enceinte pendant sa participation à cette étude, la participante doit en informer immédiatement l'équipe de recherche.
- 3.1.7 Capacité à comprendre et volonté de signer un document écrit de consentement éclairé.
- 3.1.8 Âge supérieur ou égal à 18 ans. Étant donné qu'aucune donnée sur la posologie ou les événements indésirables n'est actuellement disponible sur l'utilisation du R935788 chez les patients de moins de 18 ans, les enfants sont exclus de cette étude, mais peuvent être éligibles pour de futurs essais pédiatriques de phase I.
- 3.1.9 Les patients ayant reçu un diagnostic d'hypertension doivent faire contrôler leur tension artérielle de manière adéquate par un traitement médical (un contrôle adéquat de l'hypertension aux fins de cet essai est défini comme une pression artérielle systolique < 150 mmHg ou une pression diastolique < 90 mmHg).
- 3.1.10 Les patients atteints d'un cancer de la tête et du cou qui sont incapables d'avaler et qui dépendent d'une sonde de gastrostomie (sonde G) verront les comprimés dissous dans de l'eau ou du jus d'orange, suivis d'un rinçage à l'eau libre ou au jus d'orange.
CRITÈRE D'EXCLUSION:
- 3.2.1 Sujets ayant subi une chimiothérapie, une biothérapie ou une radiothérapie dans les 4 semaines précédant leur entrée dans l'étude, ou ceux qui ne se sont pas remis d'événements indésirables dus à un traitement antérieur.
- Une période de temps supérieure ou égale à 2 semaines doit s'être écoulée depuis qu'un patient a reçu un agent expérimental dans le cadre d'une étude de phase 0 (également appelée étude de phase I précoce ou étude de pré-phase I lorsqu'un agent sous-thérapeutique dose de médicament est administrée) à la discrétion de l'investigateur principal (PI), et les patients doivent avoir récupéré de toute toxicité d'un traitement antérieur aux niveaux d'éligibilité.
- 3.2.2 Les patients ne doivent pas avoir d'autres tumeurs malignes actuelles, autres que le cancer basocellulaire de la peau, le cancer épidermoïde de la peau, le cancer in situ du col de l'utérus, le carcinome canalaire ou lobulaire in situ du sein.
- Les patients qui ont suivi un traitement primaire pour un diagnostic antérieur de cancer et qui sont sans maladie depuis au moins 3 ans avant l'entrée dans l'étude seront inclus dans l'essai.
- 3.2.3 Les patients peuvent ne pas recevoir d'autres agents expérimentaux.
- 3.2.4 Les sujets présentant des métastases cérébrales connues sont exclus, à l'exception de ceux dont l'état de la maladie métastatique cérébrale est resté stable pendant au moins 3 mois depuis le traitement des métastases cérébrales sans stéroïdes (sauf pour les doses de remplacement d'entretien) ou anticonvulsivants.
- Les patients ne peuvent pas prendre de médicaments anti-épileptiques inducteurs enzymatiques (par exemple, la phénytoïne, la carbamazépine, le phénobarbital, la primidone, l'oxcarbamazépine); d'autres médicaments antiépileptiques qui ne sont pas considérés comme inducteurs enzymatiques seraient autorisés.
- 3.2.5 Parce qu'il existe un risque inconnu mais potentiel d'événements indésirables chez les nourrissons allaités secondaires à l'exposition à cet agent, les femmes qui allaitent ne sont pas éligibles pour cette étude.
- 3.2.6 Les patients recevant des médicaments connus pour induire/inhiber le cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) seront exclus de cette étude.
- Les patients qui doivent initier un traitement avec un inhibiteur du CYP3A4 pendant qu'ils reçoivent le R935788 seront étroitement surveillés.
- Les inhibiteurs du CYP3A4 comprennent, mais sans s'y limiter :
- amiodarone,
- clarithromycine,
- l'érythromycine,
- imatinib,
- troléandomycine,
- ritonavir,
- l'indinavir,
- fluconazole,
- l'itraconazole,
- et le kétoconazole.
- Les patients doivent également éviter le pamplemousse et le jus de pamplemousse pendant leur participation à l'étude.
- Les patients seront également tenus de tenir un journal d'étude pour enregistrer tout effet secondaire survenant au cours de l'étude et tout autre médicament pris.
- 3.2.7 Sujets atteints de maladies cliniquement significatives qui compromettraient la participation à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter : conditions médicales instables ou graves (infection en cours ou active, insuffisance cardiaque congestive symptomatique [AHA Classe II ou pire], angine de poitrine instable, arythmie cardiaque ou maladie psychiatrique/situations sociales qui limiteraient la conformité aux exigences de l'étude) sont exclus en raison de la possibilité que la condition sous-jacente puisse masquer l'attribution de l'effet et des événements indésirables par rapport au médicament à l'étude et puisse limiter la conformité à l'étude.
- 3.2.8 Les patients atteints d'un cancer hépatocellulaire (CHC) peuvent avoir une hépatite infectieuse chronique sous-jacente tant qu'il n'y a aucun signe d'insuffisance hépatique et qu'ils répondent aux critères d'éligibilité.
- 3.2.9 Les patients séropositifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) sous traitement antirétroviral combiné ne sont pas éligibles en raison du potentiel d'interactions pharmacocinétiques avec le R935788.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Nombre de bras
Armes et Interventions
Groupe de participants / BrasGroupe de participants / Bras |
Intervention / TraitementIntervention / Traitement |
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Expérimental: Inhibiteur multi-kinase Fostamatinib Disodium (R935788)
200 mg BID était la dose administrée pour la partie initiale de l'étude, puis une escalade de dose de phase I a été ajoutée avec 100 mg comme dose initiale.
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200 mg BID était la dose administrée pour la partie initiale de l'étude, puis une escalade de dose de phase I a été ajoutée avec 100 mg comme dose initiale.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse
Délai: 24mois
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La réponse est évaluée par les critères RECIST (critères de réponse dans les tumeurs solides).
Une réponse complète (RC) correspond à la disparition de toutes les lésions cibles, une réponse partielle (PR) correspond à une diminution d'au moins 30 % de la somme du diamètre le plus long (LD) des lésions cibles, une maladie progressive (PD) correspond à au moins 20 % l'augmentation de la somme de la DL des lésions cibles et la stabilité de la maladie (SD) n'est ni un rétrécissement suffisant pour se qualifier pour la RP ni une augmentation suffisante pour se qualifier pour la PD.
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24mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 23 mois
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Voici le nombre de participants avec des événements indésirables.
Pour la liste détaillée des événements indésirables, voir le module sur les événements indésirables.
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23 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Parrainer
Les enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Shivaani Kummar, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publications et liens utiles
Publications générales
- Gimenez-Roqueplo AP, Favier J, Rustin P, Rieubland C, Crespin M, Nau V, Khau Van Kien P, Corvol P, Plouin PF, Jeunemaitre X; COMETE Network. Mutations in the SDHB gene are associated with extra-adrenal and/or malignant phaeochromocytomas. Cancer Res. 2003 Sep 1;63(17):5615-21.
- Lenders JW, Pacak K, Walther MM, Linehan WM, Mannelli M, Friberg P, Keiser HR, Goldstein DS, Eisenhofer G. Biochemical diagnosis of pheochromocytoma: which test is best? JAMA. 2002 Mar 20;287(11):1427-34. doi: 10.1001/jama.287.11.1427.
- Pacak K, Eisenhofer G, Carrasquillo JA, Chen CC, Li ST, Goldstein DS. 6-[18F]fluorodopamine positron emission tomographic (PET) scanning for diagnostic localization of pheochromocytoma. Hypertension. 2001 Jul;38(1):6-8. doi: 10.1161/01.hyp.38.1.6.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement primaire
Achèvement de l'étude (Réel)
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Première publication
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour publiée
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
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Autres numéros d'identification d'étude
Autres numéros d'identification d'étude
- 090138
- 09-C-0138
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