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Adhésion à l'hydroxyurée pour un meilleur résultat personnel dans la drépanocytose (HABIT) : essai d'efficacité

5 juin 2024 mis à jour par: Arlene Smaldone, Columbia University
De nombreux jeunes atteints de maladies chroniques ont de la difficulté à prendre des médicaments tous les jours et ne bénéficient donc pas pleinement du traitement. La drépanocytose (SCD) est une maladie du sang héréditaire qui affecte les Afro-Américains et d'autres communautés mal desservies. L'hydroxyurée (HU) est le seul traitement médicamenteux approuvé par la FDA pour le SCD et est très efficace et améliore la qualité de vie. L'étude proposée, un essai contrôlé randomisé (ECR) de quatre ans sur 5 sites, s'appuie sur la récente étude de faisabilité des investigateurs portant le même titre. Les objectifs généraux sont de réduire les obstacles à l'utilisation de l'HU et d'améliorer l'observance chez les jeunes de 10 à 18 ans grâce à la création d'une habitude quotidienne de prise de médicaments. L'objectif de l'étude multisite proposée est de tester l'efficacité de l'intervention HABIT à 6 mois et la durabilité de l'effet à 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les obstacles à l'adhésion aux médicaments sont courants chez les jeunes atteints de maladies chroniques et sont une source de disparités raciales/ethniques dans les communautés mal desservies. Une maladie du sang héréditaire, la drépanocytose (SCD) se caractérise par une maladie chronique et aiguë et une qualité de vie (QOL) réduite. Il affecte les Afro-Américains et d'autres communautés mal desservies. L'hydroxyurée (HU) est le seul traitement médicamenteux approuvé par la FDA pour le SCD et est très efficace et améliore la qualité de vie. Une mauvaise observance est courante chez les jeunes et les jeunes adultes atteints de drépanocytose.

L'importance d'une mauvaise observance des médicaments, l'utilisation d'agents de santé communautaires (ASC) pour combler le fossé entre les services de santé et les dyades parents-jeunes mal desservies touchées par la drépanocytose, la force de la science, le succès de la faisabilité multiethnique des enquêteurs l'étude et l'application potentielle des résultats de l'étude aux jeunes atteints d'autres maladies chroniques graves témoignent de l'importance de cet essai.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

50

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion - Jeunes :

  • L'une des deux variantes les plus courantes de la drépanocytose (thalassémie HbSS ou HbS-B0)
  • De 10 à 18 ans (inclus)
  • Hydroxyurée (HU) actuellement prescrite ≥ 18 mois (pour identifier le record personnel historique d'HbF)
  • La dose actuelle d'HU se situe à moins de 5 % de la dose au meilleur niveau personnel d'HbF
  • HbF avant l'inscription ≥ 15 % en dessous du record personnel historique, basé sur la moyenne de ≥ 2 évaluations de l'HbF au cours des 12 mois précédents
  • Jeunes capables de parler/lire l'anglais ou l'espagnol

Critères d'inclusion - Parent :

  • Parent/tuteur parle/lit l'anglais ou l'espagnol
  • Parent/tuteur légal désireux de participer
  • La famille s'attend à résider dans la communauté pendant ≥ 1,5 an

Critères d'exclusion - Jeunes :

  • Jeune non prescrit HU
  • <2 évaluations HbF au cours des 12 derniers mois
  • Transfusion dans les 3 mois précédant l'inscription
  • Dépistage final HbF (visite 0) de ≤ 15 % de diminution en dessous du record personnel HbF
  • Femme sexuellement active de 10 ans ou plus et n'utilisant pas de contraception fiable (en raison du risque tératogène de l'HU)
  • Grossesse
  • Déficience cognitive (> 2 niveaux inférieurs à la note attendue)
  • Jeune ne résidant pas avec un parent/tuteur légal

Critères d'exclusion - Parent :

  • Le parent/tuteur légal ne réside pas avec le jeune

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Recherche sur les services de santé
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe d'intervention
En plus des documents de soins et d'éducation standard, les dyades randomisées dans le groupe d'intervention recevront l'intervention HABIT, qui comprend le soutien des ASC et des SMS personnalisés.
Autre: Norme de soins
Norme de soins utilisée pour traiter les patients atteints de drépanocytose
Autre: Matériel pédagogique
Matériel pédagogique fourni à tous les patients inscrits à l'essai
Comportemental: Intervention sur les habitudes
Les dyades randomisées dans le groupe d'intervention recevront l'intervention HABIT, qui comprend le soutien des ASC et des messages texte personnalisés.
Comparateur actif: Groupe de contrôle

Les dyades randomisées dans le groupe témoin recevront :

Documents de soins et d'éducation standard.
Autre: Norme de soins
Norme de soins utilisée pour traiter les patients atteints de drépanocytose
Autre: Matériel pédagogique
Matériel pédagogique fourni à tous les patients inscrits à l'essai

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen du biomarqueur hémoglobine fœtale (HbF)
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Un biomarqueur sérique obtenu chez les jeunes utilisé pour mesurer l'adhésion à l'hydroxyurée
Base de référence, 6 mois, 12 mois
Changement moyen de la proportion de jours couverts (PDC) par l'hydroxyurée
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
Les jours couverts par l'hydroxyurée ont été évalués à l'aide des données de renouvellement des ordonnances des jeunes et ont été utilisés pour mesurer l'observance de l'hydroxyurée. La mesure de référence est la proportion de jours couverts par l'hydroxyurée au cours de l'année précédant l'inscription à l'étude, en utilisant les données de renouvellement des ordonnances.
Base de référence, 6 mois, 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen du score des jeunes sur la qualité de vie des pédiatres (qualité de vie générique)
Délai: Base de référence, 4 mois, 9 mois et 12 mois
Utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à la santé. Les scores vont de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
Base de référence, 4 mois, 9 mois et 12 mois
Changement moyen du score des jeunes dans le module PedsQL sur la drépanocytose (qualité de vie spécifique à la maladie)
Délai: Base de référence, 9 mois et 12 mois
Utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à la santé spécifique à la drépanocytose. Les scores vont de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
Base de référence, 9 mois et 12 mois
Changement moyen dans la concordance des parents et des jeunes concernant la responsabilité d'autogestion
Délai: Base de référence, 6 mois et 12 mois
Concordance entre les scores des parents et des jeunes Les scores de responsabilité familiale drépanocytaire pour 11 éléments mesurant les tâches d'autogestion. Les scores vont de 0 à 11, un score plus élevé indiquant une meilleure concordance.
Base de référence, 6 mois et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Columbia University

Collaborateurs

National Institute of Nursing Research (NINR)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Chercheur principal: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2018

Première publication (Réel)

12 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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