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Thérapie génique pour l'achromatopsie (CNGA3) (CNGA3)

3 novembre 2022 mis à jour par: MeiraGTx UK II Ltd

Un essai ouvert, multicentrique, de phase I/II d'escalade de dose d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) pour la thérapie génique d'enfants et d'adultes atteints d'achromatopsie due à des défauts de CNGA3

Un essai clinique de la thérapie génique rétinienne CNGA3 par vecteur de virus adéno-associé (AAV) pour les patients atteints d'achromatopsie

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Thérapie génique rétinienne CNGA3 pour les patients atteints d'achromatopsie

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
11

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Kellogg Eye Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sont âgés de ans ou plus
  • Faire confirmer l'achromatopsie par un investigateur spécialiste de la rétine

Critère d'exclusion:

  • Sont des femmes enceintes ou qui allaitent
  • Avoir participé à une autre étude de recherche impliquant une thérapie médicamenteuse expérimentale pour une maladie oculaire au cours des 6 derniers mois
  • Avoir toute autre condition que l'investigateur considère comme inappropriée pour participer à l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Virus adéno-associé (VAA) à faible dose CNGA3
Administration sous-rétinienne d'une seule faible dose d'AAV CNGA3
Biologique: vecteur de virus adéno-associé AAV- CNGA3
Thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour les défauts du gène CNGA3
Expérimental: Virus adéno-associé (VAA) à dose intermédiaire CNGA3
Administration sous-rétinienne d'une dose intermédiaire unique d'AAV CNGA3
Biologique: vecteur de virus adéno-associé AAV- CNGA3
Thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour les défauts du gène CNGA3
Expérimental: Virus adéno-associé (VAA) à haute dose CNGA3
Administration sous-rétinienne d'une seule dose élevée d'AAV CNGA3
Biologique: vecteur de virus adéno-associé AAV- CNGA3
Thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour les défauts du gène CNGA3

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants atteignant le résultat principal défini comme l'un des événements ci-dessous survenus au cours des 6 semaines suivant l'administration, au moins éventuellement liés aux médicaments expérimentaux de thérapie innovante (ATIMP), et non à la chirurgie seule.
Délai: 6 semaines

Le résultat principal est défini comme l'un des événements ci-dessous survenant au cours des 6 semaines suivant l'administration, au moins possiblement lié aux médicaments expérimentaux de thérapie innovante (ATIMP), et non à la chirurgie seule :

  • Réduction de l'acuité visuelle de 15 lettres ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) ou plus qui ne se résorbent pas à moins de 15 lettres de la ligne de base sur une période de 4 semaines une fois le traitement prophylactique commencé
  • Inflammation grave qui ne répond pas
  • Endophtalmie infectieuse
  • Malignité oculaire
  • Grade III ou supérieur non oculaire Réaction indésirable grave suspectée et inattendue (SUSAR)
6 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Améliorations de la fonction visuelle évaluées par l'acuité visuelle
Délai: 6 mois
Changement de la valeur initiale à la semaine 24 de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) en utilisant le score de la lettre du tableau de l'étude ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). La direction de l'amélioration par rapport à la ligne de base est une augmentation du nombre de lettres ETDRS lues au fil du temps.
6 mois
Améliorations de la fonction rétinienne évaluées par périmétrie statique
Délai: 6 mois
Changement entre le départ et la semaine 24 de la sensibilité rétinienne moyenne dans l'œil traité. La direction de l'amélioration est une augmentation de la sensibilité.
6 mois
Qualité de vie mesurée par des questionnaires de qualité de vie chez les enfants et les adolescents
Délai: 6 mois
Changement entre le départ et la semaine 24 sur l'échelle visuelle analogique EuroQol (EQ-VAS) chez les enfants et les adolescents. EQ-VAS utilise une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable. Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration et un négatif reflète une aggravation.
6 mois
Qualité de vie mesurée par des questionnaires de qualité de vie chez les adultes
Délai: 6 mois
Changement entre le départ et la semaine 24 sur l'échelle visuelle analogique EuroQol (EQ-VAS) chez les adultes. EQ-VAS utilise une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable. Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration et un négatif reflète une aggravation.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
MeiraGTx UK II Ltd

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Janssen Research & Development, LLC

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: James Bainbridge, Chief Investigator

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
12 août 2019

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
10 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
10 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
27 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 novembre 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
29 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
1 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 novembre 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • MGT012

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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