Thérapie génique pour l'achromatopsie (CNGA3) (CNGA3)
3 novembre 2022 mis à jour par: MeiraGTx UK II Ltd
Un essai ouvert, multicentrique, de phase I/II d'escalade de dose d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) pour la thérapie génique d'enfants et d'adultes atteints d'achromatopsie due à des défauts de CNGA3
Un essai clinique de la thérapie génique rétinienne CNGA3 par vecteur de virus adéno-associé (AAV) pour les patients atteints d'achromatopsie
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Thérapie génique rétinienne CNGA3 pour les patients atteints d'achromatopsie
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
11
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Kellogg Eye Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sont âgés de ans ou plus
- Faire confirmer l'achromatopsie par un investigateur spécialiste de la rétine
Critère d'exclusion:
- Sont des femmes enceintes ou qui allaitent
- Avoir participé à une autre étude de recherche impliquant une thérapie médicamenteuse expérimentale pour une maladie oculaire au cours des 6 derniers mois
- Avoir toute autre condition que l'investigateur considère comme inappropriée pour participer à l'essai
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Virus adéno-associé (VAA) à faible dose CNGA3
Administration sous-rétinienne d'une seule faible dose d'AAV CNGA3
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Thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour les défauts du gène CNGA3
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Expérimental: Virus adéno-associé (VAA) à dose intermédiaire CNGA3
Administration sous-rétinienne d'une dose intermédiaire unique d'AAV CNGA3
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Thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour les défauts du gène CNGA3
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Expérimental: Virus adéno-associé (VAA) à haute dose CNGA3
Administration sous-rétinienne d'une seule dose élevée d'AAV CNGA3
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Thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour les défauts du gène CNGA3
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants atteignant le résultat principal défini comme l'un des événements ci-dessous survenus au cours des 6 semaines suivant l'administration, au moins éventuellement liés aux médicaments expérimentaux de thérapie innovante (ATIMP), et non à la chirurgie seule.
Délai: 6 semaines
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Le résultat principal est défini comme l'un des événements ci-dessous survenant au cours des 6 semaines suivant l'administration, au moins possiblement lié aux médicaments expérimentaux de thérapie innovante (ATIMP), et non à la chirurgie seule :
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6 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Améliorations de la fonction visuelle évaluées par l'acuité visuelle
Délai: 6 mois
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Changement de la valeur initiale à la semaine 24 de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) en utilisant le score de la lettre du tableau de l'étude ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study).
La direction de l'amélioration par rapport à la ligne de base est une augmentation du nombre de lettres ETDRS lues au fil du temps.
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6 mois
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Améliorations de la fonction rétinienne évaluées par périmétrie statique
Délai: 6 mois
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Changement entre le départ et la semaine 24 de la sensibilité rétinienne moyenne dans l'œil traité.
La direction de l'amélioration est une augmentation de la sensibilité.
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6 mois
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Qualité de vie mesurée par des questionnaires de qualité de vie chez les enfants et les adolescents
Délai: 6 mois
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Changement entre le départ et la semaine 24 sur l'échelle visuelle analogique EuroQol (EQ-VAS) chez les enfants et les adolescents.
EQ-VAS utilise une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable.
Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration et un négatif reflète une aggravation.
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6 mois
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Qualité de vie mesurée par des questionnaires de qualité de vie chez les adultes
Délai: 6 mois
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Changement entre le départ et la semaine 24 sur l'échelle visuelle analogique EuroQol (EQ-VAS) chez les adultes.
EQ-VAS utilise une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable.
Un changement positif par rapport à la ligne de base reflète une amélioration et un négatif reflète une aggravation.
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: James Bainbridge, Chief Investigator
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 août 2019
Achèvement primaire (Réel)
10 juin 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
10 juin 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 novembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 novembre 2018
Première publication (Réel)
29 novembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 décembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 novembre 2022
Dernière vérification
1 novembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MGT012
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .