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Terapia Génica para Acromatopsia (CNGA3) (CNGA3)

3 de noviembre de 2022 actualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus recombinante adenoasociado (AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3) para la terapia génica de niños y adultos con acromatopsia debido a defectos en CNGA3

Un ensayo clínico de la terapia génica retiniana CNGA3 del vector de virus adenoasociado (AAV) para pacientes con acromatopsia

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Terapia génica retinal CNGA3 para pacientes con acromatopsia

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
11

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tienen años de edad o más
  • Que un investigador especialista en retina confirme la acromatopsia

Criterio de exclusión:

  • Son mujeres que están embarazadas o amamantando
  • Haber participado en otro estudio de investigación relacionado con una terapia médica en investigación para enfermedades oculares en los últimos 6 meses.
  • Tienen cualquier otra condición que el investigador considere que los hace inapropiados para ingresar al ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Virus adenoasociado (AAV) de dosis baja CNGA3
Administración subretiniana de una sola dosis baja de AAV CNGA3
Biológico: vector de virus adenoasociado AAV-CNGA3
Terapia génica del virus adenoasociado (AAV) para defectos en el gen CNGA3
Experimental: Virus adenoasociado (AAV) de dosis intermedia CNGA3
Administración subretiniana de una única dosis intermedia de AAV CNGA3
Biológico: vector de virus adenoasociado AAV-CNGA3
Terapia génica del virus adenoasociado (AAV) para defectos en el gen CNGA3
Experimental: Alta dosis de virus adenoasociado (AAV) CNGA3
Administración subretiniana de una sola dosis alta de AAV CNGA3
Biológico: vector de virus adenoasociado AAV-CNGA3
Terapia génica del virus adenoasociado (AAV) para defectos en el gen CNGA3

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que cumplieron con el resultado primario definido como cualquiera de los siguientes eventos que ocurrieron durante las 6 semanas posteriores a la administración, al menos posiblemente relacionados con los medicamentos en investigación de terapia avanzada (ATIMP), no solo con la cirugía.
Periodo de tiempo: 6 semanas

El resultado primario se define como cualquiera de los siguientes que ocurren durante las 6 semanas posteriores a la administración, al menos posiblemente relacionado con los medicamentos en investigación de terapia avanzada (ATIMP), no solo con la cirugía:

  • Reducción de la agudeza visual en 15 letras o más del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) que no se resuelve dentro de las 15 letras del valor inicial en un período de 4 semanas una vez que comienza el tratamiento profiláctico
  • Inflamación severa que no responde
  • endoftalmitis infecciosa
  • malignidad ocular
  • Grado III o superior no ocular Sospecha de reacción adversa grave inesperada (SUSAR)
6 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejoras en la función visual según lo evaluado por la agudeza visual
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) utilizando la puntuación de letras del gráfico del Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS). La dirección de mejora desde la línea de base es un aumento en el número de cartas ETDRS leídas con el tiempo.
6 meses
Mejoras en la función retinal evaluadas por perimetría estática
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la sensibilidad retiniana media en el ojo tratado. La dirección de la mejora es un aumento de la sensibilidad.
6 meses
Calidad de Vida Medida por Cuestionarios de CdV en Niños y Adolescentes
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la escala analógica visual EuroQol (EQ-VAS) en niños y adolescentes. EQ-VAS utiliza una escala de 0 a 100, donde 0 representa el peor estado de salud imaginable y 100 representa el mejor estado de salud imaginable. Un cambio positivo desde la línea de base refleja una mejora y un cambio negativo refleja un empeoramiento.
6 meses
Calidad de Vida Medida por Cuestionarios de CdV en Adultos
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la escala analógica visual EuroQol (EQ-VAS) en adultos. EQ-VAS utiliza una escala de 0 a 100, donde 0 representa el peor estado de salud imaginable y 100 representa el mejor estado de salud imaginable. Un cambio positivo desde la línea de base refleja una mejora y un cambio negativo refleja un empeoramiento.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
MeiraGTx UK II Ltd

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Janssen Research & Development, LLC

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: James Bainbridge, Chief Investigator

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
12 de agosto de 2019

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
10 de junio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
10 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
27 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de diciembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de noviembre de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • MGT012

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre vector de virus adenoasociado AAV-CNGA3

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