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Amifostine dans le traitement de jeunes patients atteints de syndromes myélodysplasiques de novo nouvellement diagnostiqués

11 février 2014 mis à jour par: Children's Oncology Group

Une étude de phase II sur l'amifostine chez les enfants atteints du syndrome myélodysplasique

JUSTIFICATION : Les médicaments utilisés en chimiothérapie, tels que l'amifostine, agissent de différentes manières pour arrêter la croissance des cellules cancéreuses, soit en tuant les cellules, soit en les empêchant de se diviser.

OBJECTIF : Cet essai de phase II étudie l'efficacité de l'amifostine dans le traitement de jeunes patients atteints de syndromes myélodysplasiques de novo nouvellement diagnostiqués.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS:

Primaire

  • Déterminer les effets hématologiques de l'amifostine, en termes de réponse complète et partielle, chez les patients pédiatriques atteints de syndromes myélodysplasiques de novo (SMD) nouvellement diagnostiqués.
  • Déterminer l'innocuité et l'efficacité de ce médicament chez ces patients.

Secondaire

  • Déterminer l'efficacité de ce médicament dans la prévention de la conversion du SMD en leucémie myéloïde aiguë (LAM) en termes de proportion de patients qui restent exempts de LAM à la fin du traitement à l'étude.
  • Déterminer la durée de la rémission sans progression de la conversion du SMD en LAM chez les patients traités avec ce médicament.
  • Déterminer l'effet des anomalies caryotypiques sur la survie et la durée depuis le diagnostic de SMD jusqu'à la conversion en LAM chez les patients traités avec ce médicament.
  • Déterminer l'effet du nombre de blastes médullaires sur la survie et la durée depuis le diagnostic de SMD jusqu'à la conversion en LAM chez les patients traités avec ce médicament.
  • Déterminer l'effet du nombre de cytopénies sur la survie chez les patients traités avec ce médicament.
  • Corréler la durée entre le diagnostic de SMD et la conversion en LMA avec la survie chez les patients traités avec ce médicament.

APERÇU : Il s'agit d'une étude multicentrique.

Les patients reçoivent de l'amifostine IV pendant 1 à 3 minutes les jours 1, 3, 5, 8, 10, 12, 15, 17 et 19. Le traitement se répète toutes les 5 semaines pendant 2 cures en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. Les patients dont la maladie est stable ou qui répond et qui envisagent de subir une greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon d'un donneur compatible poursuivent le traitement jusqu'à la greffe. Les patients dont la maladie est stable ou répondeuse et qui ne subissent pas de transplantation peuvent recevoir jusqu'à 4 cycles supplémentaires d'amifostine en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Après la fin du traitement par amifostine, les patients sont suivis mensuellement pendant 1 an, tous les 2 mois pendant 1 an, tous les 3 mois pendant 1 an, tous les 6 mois pendant 1 an, puis annuellement par la suite.

RECUL PROJETÉ : Un total de 10 à 20 patients seront comptabilisés pour cette étude dans les 5 à 10 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6001
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Hospital of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Cancer Centre of Southeastern Ontario at Kingston General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital at McGill University Health Center
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Porto Rico
      • Santurce, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90801
        • Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
      • Madera, California, États-Unis, 93638-8762
        • Children's Hospital Central California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95825
        • Kaiser Permanente Medical Center - Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06360-2875
        • Carole and Ray Neag Comprehensive Cancer Center at the University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33901
        • Lee Cancer Care of Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-0232
        • University of Florida Shands Cancer Center
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Memorial Cancer Institute at Memorial Regional Hospital
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
        • Sacred Heart Cancer Center at Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • St. Joseph's Cancer Institute at St. Joseph's Hospital
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
        • Kaplan Cancer Center at St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 95813
        • Cancer Research Center of Hawaii
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, États-Unis, 60453
        • Advocate Christ Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-5289
        • Indiana University Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • St. Vincent Indianapolis Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160-7357
        • Kansas Masonic Cancer Research Institute at the University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40232
        • Kosair Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Cancer Institute at Ochsner Clinic Foundation
    • Maine
      • Bangor, Maine, États-Unis, 04401
        • CancerCare of Maine at Eastern Maine Medial Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
        • Alvin and Lois Lapidus Cancer Institute at Sinai Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201-1379
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Flint, Michigan, États-Unis, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503-2560
        • Spectrum Health Hospital - Butterworth Campus
      • Grosse Pointe Woods, Michigan, États-Unis, 48236
        • Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
      • Lansing, Michigan, États-Unis, 48910
        • Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216-4505
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-6805
        • UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109-2306
        • Sunrise Hospital and Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center Cancer Center
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07962
        • Overlook Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Cancer Institute of New Jersey at UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131-5636
        • University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Albert Einstein Cancer Center at Albert Einstein College of Medicine
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11219
        • Maimonides Cancer Center at Maimonides Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University Hospital
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599-7295
        • Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28232-2861
        • Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308-1062
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106-5000
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205-2696
        • Columbus Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404-1815
        • Children's Medical Center - Dayton
      • Youngstown, Ohio, États-Unis, 44501
        • Tod Children's Hospital - Forum Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033-0850
        • Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134-1095
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-9786
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Greenville Hospital System Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
    • Texas
      • Amarillo, Texas, États-Unis, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine - Amarillo
      • Austin, Texas, États-Unis, 78701
        • Children's Hospital of Austin
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104-9958
        • Cook Children's Medical Center - Fort Worth
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-2399
        • Baylor University Medical Center - Houston
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-3993
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113-1100
        • Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, États-Unis, 25302
        • West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
      • Huntington, West Virginia, États-Unis, 25701
        • Edwards Comprehensive Cancer Center at Cabell Huntington Hospital
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, États-Unis, 54449
        • Marshfield Clinic - Marshfield Center
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Midwest Children's Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CARACTÉRISTIQUES DE LA MALADIE :

  • Diagnostic histologiquement confirmé des syndromes myélodysplasiques (SMD)

    • L'un des sous-types suivants :

      • Anémie réfractaire (AR)
      • PR avec sidéroblastes annelés
      • RA avec excès de blastes
      • Cytopénie réfractaire avec dysplasie multilignée (RCMD)
      • RCMD et sidéroblastes annelés
      • MDS, non classé
      • SMD associé à del 5(q) isolé

  • Maladie de novo

    • Aucun SMD induit par le traitement
  • Pas de leucémie myélomonocytaire juvénile
  • Pas de syndrome de Down, d'anémie de Fanconi ou d'autres formes héréditaires d'insuffisance médullaire hypoplasique

CARACTÉRISTIQUES DES PATIENTS :

Âge

  • 1 à 21 au diagnostic initial

Statut de performance

  • Karnofsky 50-100 % (patients > 16 ans)
  • Lansky 50-100 % (patients âgés de 1 à 16 ans)

Espérance de vie

  • Au moins 8 semaines

Hématopoïétique

  • Voir les caractéristiques de la maladie

Hépatique

  • Bilirubine ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN)
  • ALT < 2,5 fois LSN

Rénal

  • Débit de filtration glomérulaire des radio-isotopes ≥ 60 mL/min OU
  • Clairance de la créatinine > 60 mL/min (selon la formule de Schwartz)
  • Calcium normal

Autre

  • Pas enceinte ou allaitante
  • Test de grossesse négatif
  • Les patientes fertiles doivent utiliser une contraception efficace
  • Électrolytes sériques normaux
  • Phosphore normal
  • Magnésium normal
  • Glycémie normale
  • Aucune autre tumeur maligne concomitante

THÉRAPIE CONCOMITANTE ANTÉRIEURE :

Thérapie biologique

  • Plus de 8 semaines depuis les facteurs de croissance précédents
  • Aucun facteur de croissance simultané
  • Pas de greffe simultanée de cellules souches hématopoïétiques
  • Aucun agent immunomodulateur simultané

Chimiothérapie

  • Pas d'amifostine préalable
  • Aucune autre chimiothérapie anticancéreuse concomitante

Thérapie endocrinienne

  • Pas de corticothérapie quotidienne concomitante

Radiothérapie

  • Non spécifié

Chirurgie

  • Non spécifié

Autre

  • Aucun traitement antérieur pour le SMD

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Sécurité et efficacité
Effets hématologiques (réponse complète et partielle)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Efficacité
Durée de la rémission sans progression
Effet des anomalies caryotypiques sur la survie
Effet du nombre de cytopénies sur la survie
Corrélation de la durée entre le diagnostic des syndromes myélodysplasiques et la conversion en leucémie myéloïde aiguë

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Oncology Group

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Prasad Mathew, MD, University of New Mexico Cancer Center
  • Robert J. Arceci, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2005

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2007

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 décembre 2004

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2004

Première publication (Estimation)

8 décembre 2004

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

13 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 février 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAML0121
  • CDR0000398140 (Autre identifiant: Clinical Trials.gov)
  • COG-AAML0121 (Autre identifiant: Children's Oncology Group)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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