Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Amifostyna w leczeniu młodych pacjentów z nowo zdiagnozowanymi zespołami mielodysplastycznymi De Novo

11 lutego 2014 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Badanie fazy II amifostyny u dzieci z zespołem mielodysplastycznym

UZASADNIENIE: Leki stosowane w chemioterapii, takie jak amifostyna, działają na różne sposoby, powstrzymując wzrost komórek nowotworowych, zabijając komórki lub powstrzymując ich podział.

CEL: To badanie fazy II ma na celu zbadanie skuteczności amifostyny w leczeniu młodych pacjentów z nowo zdiagnozowanymi zespołami mielodysplastycznymi de novo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Lek: trihydrat amifostyny

Szczegółowy opis

CELE:

Podstawowy

Określenie wpływu hematologicznego amifostyny, w kategoriach odpowiedzi całkowitej i częściowej, u dzieci i młodzieży z nowo rozpoznanymi zespołami mielodysplastycznymi de novo (MDS).
Określić bezpieczeństwo i skuteczność tego leku u tych pacjentów.

Wtórny

Określić skuteczność tego leku w zapobieganiu konwersji MDS do ostrej białaczki szpikowej (AML) w odniesieniu do odsetka pacjentów, którzy pozostają wolni od AML po zakończeniu badanego leczenia.
Określ czas trwania remisji wolnej od progresji od konwersji MDS do AML u pacjentów leczonych tym lekiem.
Określenie wpływu nieprawidłowości kariotypowych na przeżycie i czas trwania od rozpoznania MDS do konwersji do AML u pacjentów leczonych tym lekiem.
Określenie wpływu liczby blastów w szpiku kostnym na przeżycie i czas trwania od rozpoznania MDS do konwersji do AML u pacjentów leczonych tym lekiem.
Określić wpływ liczby cytopenii na przeżycie pacjentów leczonych tym lekiem.
Skoreluj czas od rozpoznania MDS do konwersji do AML z przeżyciem u pacjentów leczonych tym lekiem.

ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe.

Pacjenci otrzymują amifostynę dożylnie przez 1-3 minuty w dniach 1, 3, 5, 8, 10, 12, 15, 17 i 19. Leczenie powtarza się co 5 tygodni przez 2 kursy w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci ze stabilną lub odpowiadającą na leczenie chorobą, którzy planują przeszczep szpiku kostnego lub krwi pępowinowej od dopasowanego dawcy, kontynuują terapię do czasu przeszczepienia. Pacjenci ze stabilną lub odpowiadającą na leczenie chorobą, którzy nie są poddawani przeszczepowi, mogą otrzymać do 4 dodatkowych cykli amifostyny w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Po zakończeniu terapii amifostyną pacjenci są obserwowani co miesiąc przez 1 rok, co 2 miesiące przez 1 rok, co 3 miesiące przez 1 rok, co 6 miesięcy przez 1 rok, a następnie corocznie.

PRZEWIDYWANA LICZBA: Łącznie 10-20 pacjentów zostanie zebranych do tego badania w ciągu 5-10 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Faza

Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Australia
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Australia, 6001
    - Princess Margaret Hospital for Children
Kanada
- - Quebec, Kanada, G1V 4G2
    - Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
    - University of Alberta Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
    - Children's & Women's Hospital of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
    - CancerCare Manitoba
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
    - IWK Health Centre
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
    - McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
  - Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
    - Cancer Centre of Southeastern Ontario at Kingston General Hospital
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
    - Montreal Children's Hospital at McGill University Health Center
  - Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
    - Hôpital Sainte Justine
Portoryko
- - Santurce, Portoryko, 00912
    - San Jorge Children's Hospital
Stany Zjednoczone
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
    - Phoenix Children's Hospital
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
    - Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90801
    - Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
  - Madera, California, Stany Zjednoczone, 93638-8762
    - Children's Hospital Central California
  - Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95825
    - Kaiser Permanente Medical Center - Oakland
- Connecticut
  - Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06360-2875
    - Carole and Ray Neag Comprehensive Cancer Center at the University of Connecticut Health Center
- Florida
  - Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33901
    - Lee Cancer Care of Lee Memorial Health System
  - Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0232
    - University of Florida Shands Cancer Center
  - Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
    - Memorial Cancer Institute at Memorial Regional Hospital
  - Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
    - Miami Children's Hospital
  - Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
    - Sacred Heart Cancer Center at Sacred Heart Hospital
  - St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
    - St. Joseph's Cancer Institute at St. Joseph's Hospital
  - West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
    - Kaplan Cancer Center at St. Mary's Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
    - Winship Cancer Institute of Emory University
- Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 95813
    - Cancer Research Center of Hawaii
- Illinois
  - Oak Lawn, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
    - Advocate Christ Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5289
    - Indiana University Cancer Center
  - Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
    - St. Vincent Indianapolis Hospital
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-7357
    - Kansas Masonic Cancer Research Institute at the University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40232
    - Kosair Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
    - Ochsner Cancer Institute at Ochsner Clinic Foundation
- Maine
  - Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
    - CancerCare of Maine at Eastern Maine Medial Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
    - Alvin and Lois Lapidus Cancer Institute at Sinai Hospital
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201-1379
    - Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
  - Flint, Michigan, Stany Zjednoczone, 48503
    - Hurley Medical Center
  - Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503-2560
    - Spectrum Health Hospital - Butterworth Campus
  - Grosse Pointe Woods, Michigan, Stany Zjednoczone, 48236
    - Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
  - Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48910
    - Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
    - Mayo Clinic Cancer Center
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216-4505
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
    - Children's Mercy Hospital
  - St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    - Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-6805
    - UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109-2306
    - Sunrise Hospital and Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
    - Hackensack University Medical Center Cancer Center
  - Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
    - Overlook Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
    - Saint Peter's University Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
    - Cancer Institute of New Jersey at UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical School
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131-5636
    - University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
- New York
  - Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
    - Albert Einstein Cancer Center at Albert Einstein College of Medicine
  - Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11219
    - Maimonides Cancer Center at Maimonides Medical Center
  - New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
    - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
  - Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
    - SUNY Upstate Medical University Hospital
  - Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7295
    - Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
  - Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28232-2861
    - Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308-1062
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-5000
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2696
    - Columbus Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404-1815
    - Children's Medical Center - Dayton
  - Youngstown, Ohio, Stany Zjednoczone, 44501
    - Tod Children's Hospital - Forum Health
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
    - Oklahoma University Medical Center
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-0850
    - Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134-1095
    - St. Christopher's Hospital for Children
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-9786
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
    - Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
    - Greenville Hospital System Cancer Center
- Tennessee
  - Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
    - East Tennessee Children's Hospital
- Texas
  - Amarillo, Texas, Stany Zjednoczone, 79106
    - Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine - Amarillo
  - Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78701
    - Children's Hospital of Austin
  - Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
    - Medical City Dallas Hospital
  - Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104-9958
    - Cook Children's Medical Center - Fort Worth
  - Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2399
    - Baylor University Medical Center - Houston
  - San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229-3993
    - Methodist Children's Hospital of South Texas
  - San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113-1100
    - Primary Children's Medical Center
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
    - Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
- West Virginia
  - Charleston, West Virginia, Stany Zjednoczone, 25302
    - West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
  - Huntington, West Virginia, Stany Zjednoczone, 25701
    - Edwards Comprehensive Cancer Center at Cabell Huntington Hospital
- Wisconsin
  - Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
    - Marshfield Clinic - Marshfield Center
  - Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
    - Midwest Children's Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

Histologicznie potwierdzone rozpoznanie zespołów mielodysplastycznych (MDS)
- Jeden z następujących podtypów:
  - Niedokrwistość oporna na leczenie (RZS)
  - RA z syderoblastami pierścieniowymi
  - RZS z nadmiarem wybuchów
  - Oporna na leczenie cytopenia z dysplazją wieloliniową (RCMD)
  - RCMD i syderoblasty pierścieniowe
  - MDS, niesklasyfikowany
  - MDS związany z izolowanym del 5(q)
Choroba de novo
- Brak MDS wywołanego leczeniem
Brak młodzieńczej białaczki mielomonocytowej
Zespół No Downa, niedokrwistość Fanconiego lub inne dziedziczne formy niedorozwoju szpiku kostnego

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek

1 do 21 przy pierwotnej diagnozie

Stan wydajności

Karnofsky'ego 50-100% (pacjenci > 16 lat)
Lansky 50-100% (pacjenci w wieku od 1 do 16 lat)

Długość życia

Co najmniej 8 tygodni

Hematopoetyczny

Zobacz charakterystykę choroby

Wątrobiany

Bilirubina ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN)
AlAT < 2,5 razy GGN

Nerkowy

Szybkość przesączania kłębuszkowego radioizotopu ≥ 60 ml/min LUB
Klirens kreatyniny > 60 ml/min (na podstawie wzoru Schwartza)
Wapń w normie

Inny

Nie w ciąży ani nie karmi
Negatywny test ciążowy
Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję
Elektrolity w surowicy w normie
Fosfor w normie
Magnez w normie
Glukoza w normie
Brak innych współistniejących nowotworów złośliwych

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Terapia biologiczna

Ponad 8 tygodni od podania czynników wzrostu
Brak równoczesnych czynników wzrostu
Brak równoczesnego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
Brak równoczesnych leków immunomodulujących

Chemoterapia

Brak wcześniejszej amifostyny
Żadnej innej równoczesnej chemioterapii przeciwnowotworowej

Terapia endokrynologiczna

Brak jednoczesnej codziennej terapii sterydowej

Radioterapia

Nieokreślony

Chirurgia

Nieokreślony

Inny

Brak wcześniejszej terapii MDS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Leczenie
Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Bezpieczeństwo i skuteczność
Efekty hematologiczne (odpowiedź całkowita i częściowa)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Skuteczność
Czas trwania remisji wolnej od progresji
Wpływ nieprawidłowości kariotypowych na przeżycie
Wpływ liczby cytopenii na przeżycie
Korelacja czasu od rozpoznania zespołów mielodysplastycznych do przejścia w ostrą białaczkę szpikową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

Krzesło do nauki: Prasad Mathew, MD, University of New Mexico Cancer Center
Robert J. Arceci, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Mathew P, Gerbing R, Alonzo TA, Wallas T, Gong JZ, Jasty R, Jorstad DT, Raimondi SC, Chavez CM, Eisenberg NL, Hirsch B, Gamis A, Smith FO, Arceci RJ. A phase II study of amifostine in children with myelodysplastic syndrome: a report from the Children's Oncology Group study (AAML0121). Pediatr Blood Cancer. 2011 Dec 15;57(7):1230-2. doi: 10.1002/pbc.23164. Epub 2011 Jun 16.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 grudnia 2004

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości