Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Амифостин в лечении молодых пациентов с впервые диагностированным миелодиспластическим синдромом De Novo

11 февраля 2014 г. обновлено: Children's Oncology Group

Исследование фазы II амифостина у детей с миелодиспластическим синдромом

ОБОСНОВАНИЕ: Препараты, используемые в химиотерапии, такие как амифостин, действуют по-разному, чтобы остановить рост раковых клеток, либо убивая клетки, либо останавливая их деление.

ЦЕЛЬ: Это исследование фазы II изучает эффективность амифостина при лечении молодых пациентов с недавно диагностированным миелодиспластическим синдромом de novo.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Лекарство: амифостина тригидрат

Подробное описание

ЦЕЛИ:

Начальный

Определите гематологические эффекты амифостина с точки зрения полного и частичного ответа у педиатрических пациентов с недавно диагностированным миелодиспластическим синдромом de novo (МДС).
Определите безопасность и эффективность этого препарата у этих пациентов.

Среднее

Определите эффективность этого препарата в предотвращении конверсии МДС в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) с точки зрения доли пациентов, у которых не развился ОМЛ по завершении исследуемого лечения.
Определите продолжительность ремиссии без прогрессирования от конверсии МДС в ОМЛ у пациентов, получавших этот препарат.
Определите влияние кариотипических аномалий на выживаемость и продолжительность от постановки диагноза МДС до конверсии в ОМЛ у пациентов, получавших этот препарат.
Определите влияние количества бластов костного мозга на выживаемость и продолжительность от постановки диагноза МДС до конверсии в ОМЛ у пациентов, получавших этот препарат.
Определите влияние числа цитопений на выживаемость больных, получавших этот препарат.
Соотнесите продолжительность времени от постановки диагноза МДС до конверсии в ОМЛ с выживаемостью пациентов, получавших этот препарат.

ОПИСАНИЕ: Это многоцентровое исследование.

Пациенты получают амифостин внутривенно в течение 1-3 минут в дни 1, 3, 5, 8, 10, 12, 15, 17 и 19. Лечение повторяют каждые 5 нед в течение 2 курсов при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности. Пациенты со стабильным или поддающимся лечению заболеванием, которые планируют пройти трансплантацию костного мозга или пуповинной крови соответствующего донора, продолжают терапию до трансплантации. Пациенты со стабильным или поддающимся лечению заболеванием, которым не проводится трансплантация, могут получить до 4 дополнительных курсов амифостина при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

После завершения терапии амифостином пациенты наблюдаются ежемесячно в течение 1 года, каждые 2 месяца в течение 1 года, каждые 3 месяца в течение 1 года, каждые 6 месяцев в течение 1 года, а затем ежегодно.

ПРОГНОЗ: В течение 5-10 месяцев для этого исследования будет набрано 10-20 пациентов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Фаза

Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Австралия, 6001
    - Princess Margaret Hospital for Children
Канада
- - Quebec, Канада, G1V 4G2
    - Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z2
    - University of Alberta Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
    - Children's & Women's Hospital of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Канада, R3E 0V9
    - CancerCare Manitoba
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Канада, B3K 6R8
    - IWK Health Centre
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
    - McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
  - Kingston, Ontario, Канада, K7L 3N6
    - Cancer Centre of Southeastern Ontario at Kingston General Hospital
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Канада, H3H 1P3
    - Montreal Children's Hospital at McGill University Health Center
  - Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
    - Hôpital Sainte Justine
Пуэрто-Рико
- - Santurce, Пуэрто-Рико, 00912
    - San Jorge Children's Hospital
Соединенные Штаты
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
    - Phoenix Children's Hospital
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
    - Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90801
    - Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
  - Madera, California, Соединенные Штаты, 93638-8762
    - Children's Hospital Central California
  - Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95825
    - Kaiser Permanente Medical Center - Oakland
- Connecticut
  - Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06360-2875
    - Carole and Ray Neag Comprehensive Cancer Center at the University of Connecticut Health Center
- Florida
  - Fort Myers, Florida, Соединенные Штаты, 33901
    - Lee Cancer Care of Lee Memorial Health System
  - Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0232
    - University of Florida Shands Cancer Center
  - Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
    - Memorial Cancer Institute at Memorial Regional Hospital
  - Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
    - Miami Children's Hospital
  - Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32504
    - Sacred Heart Cancer Center at Sacred Heart Hospital
  - St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
    - St. Joseph's Cancer Institute at St. Joseph's Hospital
  - West Palm Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33407
    - Kaplan Cancer Center at St. Mary's Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
    - Winship Cancer Institute of Emory University
- Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 95813
    - Cancer Research Center of Hawaii
- Illinois
  - Oak Lawn, Illinois, Соединенные Штаты, 60453
    - Advocate Christ Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202-5289
    - Indiana University Cancer Center
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
    - St. Vincent Indianapolis Hospital
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160-7357
    - Kansas Masonic Cancer Research Institute at the University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40232
    - Kosair Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
    - Ochsner Cancer Institute at Ochsner Clinic Foundation
- Maine
  - Bangor, Maine, Соединенные Штаты, 04401
    - CancerCare of Maine at Eastern Maine Medial Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21215
    - Alvin and Lois Lapidus Cancer Institute at Sinai Hospital
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201-1379
    - Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
  - Flint, Michigan, Соединенные Штаты, 48503
    - Hurley Medical Center
  - Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503-2560
    - Spectrum Health Hospital - Butterworth Campus
  - Grosse Pointe Woods, Michigan, Соединенные Штаты, 48236
    - Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
  - Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48910
    - Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
    - Mayo Clinic Cancer Center
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216-4505
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
    - Children's Mercy Hospital
  - St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-6805
    - UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109-2306
    - Sunrise Hospital and Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
    - Hackensack University Medical Center Cancer Center
  - Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07962
    - Overlook Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
    - Saint Peter's University Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
    - Cancer Institute of New Jersey at UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical School
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87131-5636
    - University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
- New York
  - Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
    - Albert Einstein Cancer Center at Albert Einstein College of Medicine
  - Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11219
    - Maimonides Cancer Center at Maimonides Medical Center
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
    - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
  - Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
    - SUNY Upstate Medical University Hospital
  - Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599-7295
    - Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
  - Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28232-2861
    - Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308-1062
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-5000
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205-2696
    - Columbus Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404-1815
    - Children's Medical Center - Dayton
  - Youngstown, Ohio, Соединенные Штаты, 44501
    - Tod Children's Hospital - Forum Health
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
    - Oklahoma University Medical Center
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033-0850
    - Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134-1095
    - St. Christopher's Hospital for Children
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-9786
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
    - Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
    - Greenville Hospital System Cancer Center
- Tennessee
  - Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37916
    - East Tennessee Children's Hospital
- Texas
  - Amarillo, Texas, Соединенные Штаты, 79106
    - Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine - Amarillo
  - Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78701
    - Children's Hospital of Austin
  - Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
    - Medical City Dallas Hospital
  - Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104-9958
    - Cook Children's Medical Center - Fort Worth
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-2399
    - Baylor University Medical Center - Houston
  - San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229-3993
    - Methodist Children's Hospital of South Texas
  - San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113-1100
    - Primary Children's Medical Center
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
    - Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
- West Virginia
  - Charleston, West Virginia, Соединенные Штаты, 25302
    - West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
  - Huntington, West Virginia, Соединенные Штаты, 25701
    - Edwards Comprehensive Cancer Center at Cabell Huntington Hospital
- Wisconsin
  - Marshfield, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54449
    - Marshfield Clinic - Marshfield Center
  - Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
    - Midwest Children's Cancer Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

ХАРАКТЕРИСТИКИ ЗАБОЛЕВАНИЯ:

Гистологически подтвержденный диагноз миелодиспластических синдромов (МДС)
- Один из следующих подтипов:
  - Рефрактерная анемия (РА)
  - РА с кольцевидными сидеробластами
  - РА с избытком бластов
  - Рефрактерная цитопения с многолинейной дисплазией (RCMD)
  - RCMD и кольцевые сидеробласты
  - МДС, неклассифицированный
  - МДС, связанный с изолированным del 5(q)
Болезнь de novo
- Отсутствие вызванного лечением МДС
Отсутствие ювенильного миеломоноцитарного лейкоза
Отсутствие синдрома Дауна, анемии Фанкони или других наследственных форм гипопластической недостаточности костного мозга.

ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:

Возраст

от 1 до 21 при исходном диагнозе

Состояние производительности

Karnofsky 50-100% (пациенты старше 16 лет)
Лански 50-100% (пациенты от 1 до 16 лет)

Продолжительность жизни

Не менее 8 недель

кроветворный

См. Характеристики заболевания

печеночный

Билирубин ≤ 1,5 раза выше верхней границы нормы (ВГН)
АЛТ < 2,5 раза выше ВГН

почечная

Скорость радиоизотопной клубочковой фильтрации ≥ 60 мл/мин ИЛИ
Клиренс креатинина > 60 мл/мин (по формуле Шварца)
Кальций нормальный

Другой

Не беременна и не кормит грудью
Отрицательный тест на беременность
Фертильные пациенты должны использовать эффективную контрацепцию
Электролиты сыворотки в норме
Фосфор нормальный
Магний нормальный
Глюкоза в норме
Отсутствие других сопутствующих злокачественных новообразований

ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:

Биологическая терапия

Более 8 недель с момента применения предыдущих факторов роста
Отсутствие сопутствующих факторов роста
Отсутствие одновременной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
Отсутствие одновременного применения иммуномодулирующих средств

Химиотерапия

Без предшествующего амифостина
Отсутствие другой одновременной противоопухолевой химиотерапии

Эндокринная терапия

Отсутствие сопутствующей ежедневной терапии стероидами

Лучевая терапия

Не указан

Операция

Не указан

Другой

Отсутствие предшествующей терапии МДС

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Уход
Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Безопасность и эффективность
Гематологические эффекты (полный и частичный ответ)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Эффективность
Продолжительность безрецидивной ремиссии
Влияние кариотипических аномалий на выживаемость
Влияние количества цитопений на выживаемость
Корреляция продолжительности времени от диагностики миелодиспластических синдромов до конверсии в острый миелоидный лейкоз

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Oncology Group

Соавторы

National Cancer Institute (NCI)

Следователи

Учебный стул: Prasad Mathew, MD, University of New Mexico Cancer Center
Robert J. Arceci, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Mathew P, Gerbing R, Alonzo TA, Wallas T, Gong JZ, Jasty R, Jorstad DT, Raimondi SC, Chavez CM, Eisenberg NL, Hirsch B, Gamis A, Smith FO, Arceci RJ. A phase II study of amifostine in children with myelodysplastic syndrome: a report from the Children's Oncology Group study (AAML0121). Pediatr Blood Cancer. 2011 Dec 15;57(7):1230-2. doi: 10.1002/pbc.23164. Epub 2011 Jun 16.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2007 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 декабря 2004 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества