Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Amifostine bij de behandeling van jonge patiënten met nieuw gediagnosticeerde de novo myelodysplastische syndromen

11 februari 2014 bijgewerkt door: Children's Oncology Group

Een fase II-studie van amifostine bij kinderen met myelodysplastisch syndroom

RATIONALE: Geneesmiddelen die bij chemotherapie worden gebruikt, zoals amifostine, werken op verschillende manieren om de groei van kankercellen te stoppen, hetzij door de cellen te doden, hetzij door te voorkomen dat ze zich delen.

DOEL: Deze fase II-studie onderzoekt hoe goed amifostine werkt bij de behandeling van jonge patiënten met nieuw gediagnosticeerde de novo myelodysplastische syndromen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DOELSTELLINGEN:

Primair

  • Bepaal de hematologische effecten van amifostine, in termen van volledige en gedeeltelijke respons, bij pediatrische patiënten met nieuw gediagnosticeerde de novo myelodysplastische syndromen (MDS).
  • Bepaal de veiligheid en werkzaamheid van dit medicijn bij deze patiënten.

Ondergeschikt

  • Bepaal de werkzaamheid van dit medicijn bij het voorkomen van conversie van MDS naar acute myeloïde leukemie (AML) in termen van het aantal patiënten dat vrij blijft van AML na voltooiing van de onderzoeksbehandeling.
  • Bepaal de duur van progressievrije remissie van MDS-conversie naar AML bij patiënten die met dit medicijn worden behandeld.
  • Bepaal het effect van karyotypische afwijkingen op de overleving en de duur vanaf de diagnose van MDS tot conversie naar AML bij patiënten die met dit medicijn worden behandeld.
  • Bepaal het effect van het aantal beenmergblasten op de overleving en de duur vanaf de diagnose van MDS tot conversie naar AML bij patiënten die met dit medicijn worden behandeld.
  • Bepaal het effect van het aantal cytopenieën op de overleving bij patiënten die met dit medicijn worden behandeld.
  • Correleer de tijdsduur vanaf de diagnose van MDS tot conversie naar AML met overleving bij patiënten die met dit medicijn worden behandeld.

OVERZICHT: Dit is een multicenter studie.

Patiënten krijgen amifostine IV gedurende 1-3 minuten op dag 1, 3, 5, 8, 10, 12, 15, 17 en 19. De behandeling wordt om de 5 weken herhaald gedurende 2 kuren bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten met een stabiele of reagerende ziekte die van plan zijn een beenmerg- of navelstrengbloedtransplantatie van een gematchte donor te ondergaan, zetten de therapie voort tot de transplantatie. Patiënten met een stabiele of reagerende ziekte die geen transplantatie ondergaan, kunnen tot 4 aanvullende kuren amifostine krijgen bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Na voltooiing van de behandeling met amifostine worden patiënten maandelijks gevolgd gedurende 1 jaar, elke 2 maanden gedurende 1 jaar, elke 3 maanden gedurende 1 jaar, elke 6 maanden gedurende 1 jaar en daarna jaarlijks.

VERWACHTE ACCRUAL: In totaal zullen binnen 5-10 maanden 10-20 patiënten voor deze studie worden opgebouwd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6001
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Hospital of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Cancer Centre of Southeastern Ontario at Kingston General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital at McGill University Health Center
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Sainte Justine
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90801
        • Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93638-8762
        • Children's Hospital Central California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95825
        • Kaiser Permanente Medical Center - Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06360-2875
        • Carole and Ray Neag Comprehensive Cancer Center at the University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33901
        • Lee Cancer Care of Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0232
        • University of Florida Shands Cancer Center
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Memorial Cancer Institute at Memorial Regional Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
        • Sacred Heart Cancer Center at Sacred Heart Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • St. Joseph's Cancer Institute at St. Joseph's Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • Kaplan Cancer Center at St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 95813
        • Cancer Research Center of Hawaii
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Advocate Christ Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202-5289
        • Indiana University Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • St. Vincent Indianapolis Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7357
        • Kansas Masonic Cancer Research Institute at the University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40232
        • Kosair Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Cancer Institute at Ochsner Clinic Foundation
    • Maine
      • Bangor, Maine, Verenigde Staten, 04401
        • CancerCare of Maine at Eastern Maine Medial Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Alvin and Lois Lapidus Cancer Institute at Sinai Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201-1379
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Flint, Michigan, Verenigde Staten, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503-2560
        • Spectrum Health Hospital - Butterworth Campus
      • Grosse Pointe Woods, Michigan, Verenigde Staten, 48236
        • Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48910
        • Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216-4505
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-6805
        • UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109-2306
        • Sunrise Hospital and Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center Cancer Center
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • Overlook Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Cancer Institute of New Jersey at UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131-5636
        • University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Albert Einstein Cancer Center at Albert Einstein College of Medicine
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11219
        • Maimonides Cancer Center at Maimonides Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University Hospital
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-7295
        • Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28232-2861
        • Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308-1062
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-5000
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205-2696
        • Columbus Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404-1815
        • Children's Medical Center - Dayton
      • Youngstown, Ohio, Verenigde Staten, 44501
        • Tod Children's Hospital - Forum Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-0850
        • Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134-1095
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-9786
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Greenville Hospital System Cancer Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Verenigde Staten, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine - Amarillo
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78701
        • Children's Hospital of Austin
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104-9958
        • Cook Children's Medical Center - Fort Worth
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-2399
        • Baylor University Medical Center - Houston
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229-3993
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113-1100
        • Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Verenigde Staten, 25302
        • West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
      • Huntington, West Virginia, Verenigde Staten, 25701
        • Edwards Comprehensive Cancer Center at Cabell Huntington Hospital
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • Marshfield Clinic - Marshfield Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Midwest Children's Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

ZIEKTE KENMERKEN:

  • Histologisch bevestigde diagnose van myelodysplastisch syndroom (MDS)

    • Een van de volgende subtypen:

      • Refractaire anemie (RA)
      • RA met geringde sideroblasten
      • RA met overtollige ontploffingen
      • Refractaire cytopenie met multilineage dysplasie (RCMD)
      • RCMD en geringde sideroblasten
      • MDS, niet geclassificeerd
      • MDS geassocieerd met geïsoleerd del 5(q)

  • De novo-ziekte

    • Geen door behandeling geïnduceerde MDS
  • Geen juveniele myelomonocytische leukemie
  • Geen syndroom van Down, bloedarmoede van Fanconi of andere erfelijke vormen van hypoplastisch beenmergfalen

PATIËNTKENMERKEN:

Leeftijd

  • 1 tot 21 bij oorspronkelijke diagnose

Prestatiestatus

  • Karnofsky 50-100% (patiënten > 16 jaar)
  • Lansky 50-100% (patiënten van 1 tot 16 jaar)

Levensverwachting

  • Minimaal 8 weken

Hematopoietisch

  • Zie Ziektekenmerken

lever

  • Bilirubine ≤ 1,5 maal de bovengrens van normaal (ULN)
  • ALAT < 2,5 keer ULN

Nier

  • Radio-isotoop glomerulaire filtratiesnelheid ≥ 60 ml/min OF
  • Creatinineklaring > 60 ml/min (op basis van Schwartz-formule)
  • Calcium normaal

Ander

  • Niet zwanger of verzorgend
  • Negatieve zwangerschapstest
  • Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken
  • Serumelektrolyten normaal
  • Fosfor normaal
  • Magnesium normaal
  • Glucose normaal
  • Geen andere gelijktijdige maligniteit

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

Biologische therapie

  • Meer dan 8 weken sinds eerdere groeifactoren
  • Geen gelijktijdige groeifactoren
  • Geen gelijktijdige hematopoëtische stamceltransplantatie
  • Geen gelijktijdige immunomodulerende middelen

Chemotherapie

  • Geen voorafgaande amifostine
  • Geen andere gelijktijdige chemotherapie tegen kanker

Endocriene therapie

  • Geen gelijktijdige dagelijkse therapie met steroïden

Radiotherapie

  • Niet gespecificeerd

Chirurgie

  • Niet gespecificeerd

Ander

  • Geen voorafgaande therapie voor MDS

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Veiligheid en werkzaamheid
Hematologische effecten (volledige en gedeeltelijke respons)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Doeltreffendheid
Duur van progressievrije remissie
Effect van karyotypische afwijkingen op overleving
Effect van het aantal cytopenieën op overleving
Correlatie van de tijdsduur vanaf de diagnose van myelodysplastische syndromen tot conversie naar acute myeloïde leukemie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Oncology Group

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Prasad Mathew, MD, University of New Mexico Cancer Center
  • Robert J. Arceci, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 december 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 december 2004

Eerst geplaatst (Schatting)

8 december 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

13 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAML0121
  • CDR0000398140 (Andere identificatie: Clinical Trials.gov)
  • COG-AAML0121 (Andere identificatie: Children's Oncology Group)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren