Amifostina nel trattamento di giovani pazienti con sindromi mielodisplastiche de novo di nuova diagnosi
11 febbraio 2014 aggiornato da: Children's Oncology Group
Uno studio di fase II sull'amifostina nei bambini con sindrome mielodisplastica
RAZIONALE: I farmaci usati nella chemioterapia, come l'amifostina, agiscono in modi diversi per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi.
SCOPO: Questo studio di fase II sta studiando l'efficacia dell'amifostina nel trattamento di giovani pazienti con sindromi mielodisplastiche de novo di nuova diagnosi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI:
Primario
- Determinare gli effetti ematologici dell'amifostina, in termini di risposta completa e parziale, in pazienti pediatrici con sindromi mielodisplastiche de novo (MDS) di nuova diagnosi.
- Determinare la sicurezza e l'efficacia di questo farmaco in questi pazienti.
Secondario
- Determinare l'efficacia di questo farmaco nel prevenire la conversione di MDS in leucemia mieloide acuta (AML) in termini di percentuale di pazienti che rimangono liberi da AML al completamento del trattamento in studio.
- Determinare la durata della remissione senza progressione dalla conversione di MDS a AML nei pazienti trattati con questo farmaco.
- Determinare l'effetto delle anomalie cariotipiche sulla sopravvivenza e la durata dalla diagnosi di MDS fino alla conversione in AML nei pazienti trattati con questo farmaco.
- Determinare l'effetto della conta dei blasti del midollo osseo sulla sopravvivenza e la durata dalla diagnosi di MDS fino alla conversione in AML nei pazienti trattati con questo farmaco.
- Determinare l'effetto del numero di citopenie sulla sopravvivenza nei pazienti trattati con questo farmaco.
- Correlare la durata del tempo dalla diagnosi di MDS fino alla conversione in AML con la sopravvivenza nei pazienti trattati con questo farmaco.
SCHEMA: Questo è uno studio multicentrico.
I pazienti ricevono amifostina IV per 1-3 minuti nei giorni 1, 3, 5, 8, 10, 12, 15, 17 e 19. Il trattamento si ripete ogni 5 settimane per 2 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti con malattia stabile o responsiva che intendono sottoporsi a trapianto di midollo osseo o cordone ombelicale da donatore compatibile continuano la terapia fino al trapianto. I pazienti con malattia stabile o responsiva che non sono sottoposti a trapianto possono ricevere fino a 4 cicli aggiuntivi di amifostina in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Dopo il completamento della terapia con amifostina, i pazienti vengono seguiti mensilmente per 1 anno, ogni 2 mesi per 1 anno, ogni 3 mesi per 1 anno, ogni 6 mesi per 1 anno e poi annualmente.
ACCUMULO PREVISTO: un totale di 10-20 pazienti verrà accumulato per questo studio entro 5-10 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6001
- Princess Margaret Hospital for Children
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Quebec, Canada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
- University of Alberta Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Children's & Women's Hospital of British Columbia
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
- IWK Health Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
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Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
- Cancer Centre of Southeastern Ontario at Kingston General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
- Montreal Children's Hospital at McGill University Health Center
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Hopital Sainte Justine
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Santurce, Porto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90801
- Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
-
Madera, California, Stati Uniti, 93638-8762
- Children's Hospital Central California
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95825
- Kaiser Permanente Medical Center - Oakland
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06360-2875
- Carole and Ray Neag Comprehensive Cancer Center at the University of Connecticut Health Center
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Florida
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Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33901
- Lee Cancer Care of Lee Memorial Health System
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0232
- University of Florida Shands Cancer Center
-
Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
- Memorial Cancer Institute at Memorial Regional Hospital
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
- Sacred Heart Cancer Center at Sacred Heart Hospital
-
St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- St. Joseph's Cancer Institute at St. Joseph's Hospital
-
West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
- Kaplan Cancer Center at St. Mary's Medical Center
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Winship Cancer Institute of Emory University
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-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 95813
- Cancer Research Center of Hawaii
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Illinois
-
Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
- Advocate Christ Medical Center
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5289
- Indiana University Cancer Center
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- St. Vincent Indianapolis Hospital
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-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7357
- Kansas Masonic Cancer Research Institute at the University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40232
- Kosair Children's Hospital
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-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
- Ochsner Cancer Institute at Ochsner Clinic Foundation
-
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Maine
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Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
- CancerCare of Maine at Eastern Maine Medial Center
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
- Alvin and Lois Lapidus Cancer Institute at Sinai Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201-1379
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
Flint, Michigan, Stati Uniti, 48503
- Hurley Medical Center
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Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503-2560
- Spectrum Health Hospital - Butterworth Campus
-
Grosse Pointe Woods, Michigan, Stati Uniti, 48236
- Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
-
Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48910
- Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
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-
Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center
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Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216-4505
- University of Mississippi Medical Center
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-
Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-6805
- UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
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-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109-2306
- Sunrise Hospital and Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Hackensack University Medical Center Cancer Center
-
Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
- Overlook Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
- Cancer Institute of New Jersey at UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical School
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131-5636
- University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Albert Einstein Cancer Center at Albert Einstein College of Medicine
-
Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11219
- Maimonides Cancer Center at Maimonides Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
-
Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Medical University Hospital
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-7295
- Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28232-2861
- Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308-1062
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-5000
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205-2696
- Columbus Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404-1815
- Children's Medical Center - Dayton
-
Youngstown, Ohio, Stati Uniti, 44501
- Tod Children's Hospital - Forum Health
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Oklahoma University Medical center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
- Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134-1095
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-9786
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
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Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Greenville Hospital System Cancer Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
- East Tennessee Children's Hospital
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Texas
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Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine - Amarillo
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78701
- Children's Hospital of Austin
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Medical City Dallas Hospital
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104-9958
- Cook Children's Medical Center - Fort Worth
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2399
- Baylor University Medical Center - Houston
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3993
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113-1100
- Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
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West Virginia
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Charleston, West Virginia, Stati Uniti, 25302
- West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
-
Huntington, West Virginia, Stati Uniti, 25701
- Edwards Comprehensive Cancer Center at Cabell Huntington Hospital
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
- Marshfield Clinic - Marshfield Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Midwest Children's Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:
Diagnosi istologicamente confermata di sindromi mielodisplastiche (MDS)
Uno dei seguenti sottotipi:
- Anemia refrattaria (RA)
- AR con sideroblasti ad anello
- RA con scoppi in eccesso
- Citopenia refrattaria con displasia multilineare (RCMD)
- RCMD e sideroblasti ad anello
- MDS, non classificato
- SMD associata a del 5(q) isolato
Malattia de novo
- Nessuna MDS indotta dal trattamento
- Nessuna leucemia mielomonocitica giovanile
- Nessuna sindrome di Down, anemia di Fanconi o altre forme ereditarie di insufficienza midollare ipoplasica
CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:
Età
- Da 1 a 21 alla diagnosi originale
Lo stato della prestazione
- Karnofsky 50-100% (pazienti > 16 anni di età)
- Lansky 50-100% (pazienti da 1 a 16 anni di età)
Aspettativa di vita
- Almeno 8 settimane
Ematopoietico
- Vedere Caratteristiche della malattia
Epatico
- Bilirubina ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
- ALT < 2,5 volte ULN
Renale
- Velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo ≥ 60 mL/min OPPURE
- Clearance della creatinina > 60 ml/min (in base alla formula di Schwartz)
- Calcio normale
Altro
- Non incinta o allattamento
- Test di gravidanza negativo
- I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
- Elettroliti sierici normali
- Fosforo normale
- Magnesio normale
- Normale il glucosio
- Nessun altro tumore maligno concomitante
TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:
Terapia biologica
- Più di 8 settimane dai precedenti fattori di crescita
- Nessun fattore di crescita concomitante
- Nessun trapianto concomitante di cellule staminali emopoietiche
- Nessun agente immunomodulante concomitante
Chemioterapia
- Nessuna precedente amifostina
- Nessun'altra chemioterapia antitumorale concomitante
Terapia endocrina
- Nessuna terapia steroidea giornaliera concomitante
Radioterapia
- Non specificato
Chirurgia
- Non specificato
Altro
- Nessuna precedente terapia per MDS
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
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Sicurezza ed efficacia
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Effetti ematologici (risposta completa e parziale)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
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Efficacia
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Durata della remissione senza progressione
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Effetto delle anomalie cariotipiche sulla sopravvivenza
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Effetto del numero di citopenie sulla sopravvivenza
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Correlazione della durata del tempo dalla diagnosi delle sindromi mielodisplastiche fino alla conversione in leucemia mieloide acuta
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Prasad Mathew, MD, University of New Mexico Cancer Center
- Robert J. Arceci, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2007
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 dicembre 2004
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 dicembre 2004
Primo Inserito (Stima)
8 dicembre 2004
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
13 febbraio 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 febbraio 2014
Ultimo verificato
1 febbraio 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Preleucemia
- Malattie mieloproliferative
- Malattie mielodisplastiche-mieloproliferative
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti protettivi
- Agenti di protezione dalle radiazioni
- Amifostina
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAML0121
- CDR0000398140 (Altro identificatore: Clinical Trials.gov)
- COG-AAML0121 (Altro identificatore: Children's Oncology Group)
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