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Amifostina no tratamento de pacientes jovens com síndromes mielodisplásicas De Novo recentemente diagnosticadas

11 de fevereiro de 2014 atualizado por: Children's Oncology Group

Um estudo de fase II de amifostina em crianças com síndrome mielodisplásica

JUSTIFICAÇÃO: Drogas usadas na quimioterapia, como a amifostina, funcionam de maneiras diferentes para interromper o crescimento das células cancerígenas, seja matando as células ou impedindo que elas se dividam.

OBJETIVO: Este estudo de fase II está estudando o quão bem a amifostina funciona no tratamento de pacientes jovens com síndromes mielodisplásicas de novo diagnosticadas recentemente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Medicamento: trihidrato de amifostina

Descrição detalhada

OBJETIVOS:

primário

Determinar os efeitos hematológicos da amifostina, em termos de resposta completa e parcial, em pacientes pediátricos com síndromes mielodisplásicas (SMD) recém-diagnosticadas.
Determinar a segurança e eficácia desta droga nestes pacientes.

Secundário

Determinar a eficácia deste medicamento na prevenção da conversão de MDS em leucemia mielóide aguda (AML) em termos da proporção de pacientes que permanecem livres de AML na conclusão do tratamento do estudo.
Determine a duração da remissão livre de progressão da conversão de MDS para AML em pacientes tratados com este medicamento.
Determinar o efeito das anormalidades cariotípicas na sobrevida e a duração desde o diagnóstico de SMD até a conversão para AML em pacientes tratados com esta droga.
Determinar o efeito da contagem de blastos da medula óssea na sobrevida e na duração desde o diagnóstico de SMD até a conversão para AML em pacientes tratados com esta droga.
Determine o efeito do número de citopenias na sobrevida em pacientes tratados com esta droga.
Correlacione o tempo desde o diagnóstico de SMD até a conversão para LMA com a sobrevida em pacientes tratados com essa droga.

ESBOÇO: Este é um estudo multicêntrico.

Os pacientes recebem amifostina IV durante 1-3 minutos nos dias 1, 3, 5, 8, 10, 12, 15, 17 e 19. O tratamento é repetido a cada 5 semanas por 2 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Pacientes com doença estável ou respondendo que planejam se submeter a transplante de medula óssea ou sangue de cordão umbilical de doador compatível continuam a terapia até o transplante. Pacientes com doença estável ou respondendo que não estão passando por transplante podem receber até 4 ciclos adicionais de amifostina na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Após a conclusão da terapia com amifostina, os pacientes são acompanhados mensalmente por 1 ano, a cada 2 meses por 1 ano, a cada 3 meses por 1 ano, a cada 6 meses por 1 ano e depois anualmente.

ACRESCIMENTO PROJETADO: Um total de 10 a 20 pacientes será acumulado para este estudo dentro de 5 a 10 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

Estágio

Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Austrália
- Western Australia
  - Perth, Western Australia, Austrália, 6001
    - Princess Margaret Hospital for Children
Canadá
- - Quebec, Canadá, G1V 4G2
    - Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z2
    - University of Alberta Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
    - Children's & Women's Hospital of British Columbia
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
    - CancerCare Manitoba
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
    - IWK Health Centre
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
    - McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
  - Kingston, Ontario, Canadá, K7L 3N6
    - Cancer Centre of Southeastern Ontario at Kingston General Hospital
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
    - Montreal Children's Hospital at McGill University Health Center
  - Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
    - Hôpital Sainte Justine
Estados Unidos
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
    - Phoenix Children's Hospital
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
    - Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - Long Beach, California, Estados Unidos, 90801
    - Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
  - Madera, California, Estados Unidos, 93638-8762
    - Children's Hospital Central California
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
    - Kaiser Permanente Medical Center - Oakland
- Connecticut
  - Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06360-2875
    - Carole and Ray Neag Comprehensive Cancer Center at the University of Connecticut Health Center
- Florida
  - Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33901
    - Lee Cancer Care of Lee Memorial Health System
  - Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0232
    - University of Florida Shands Cancer Center
  - Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
    - Memorial Cancer Institute at Memorial Regional Hospital
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
    - Miami Children's Hospital
  - Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
    - Sacred Heart Cancer Center at Sacred Heart Hospital
  - St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
    - St. Joseph's Cancer Institute at St. Joseph's Hospital
  - West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
    - Kaplan Cancer Center at St. Mary's Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Winship Cancer Institute of Emory University
- Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 95813
    - Cancer Research Center of Hawaii
- Illinois
  - Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
    - Advocate Christ Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5289
    - Indiana University Cancer Center
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    - St. Vincent Indianapolis Hospital
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7357
    - Kansas Masonic Cancer Research Institute at the University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40232
    - Kosair Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
    - Ochsner Cancer Institute at Ochsner Clinic Foundation
- Maine
  - Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
    - CancerCare of Maine at Eastern Maine Medial Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
    - Alvin and Lois Lapidus Cancer Institute at Sinai Hospital
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-1379
    - Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
  - Flint, Michigan, Estados Unidos, 48503
    - Hurley Medical Center
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503-2560
    - Spectrum Health Hospital - Butterworth Campus
  - Grosse Pointe Woods, Michigan, Estados Unidos, 48236
    - Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
  - Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48910
    - Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    - Mayo Clinic Cancer Center
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216-4505
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
    - Children's Mercy Hospital
  - St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6805
    - UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109-2306
    - Sunrise Hospital and Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    - Hackensack University Medical Center Cancer Center
  - Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
    - Overlook Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
    - Saint Peter's University Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
    - Cancer Institute of New Jersey at UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical School
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131-5636
    - University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
- New York
  - Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
    - Albert Einstein Cancer Center at Albert Einstein College of Medicine
  - Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
    - Maimonides Cancer Center at Maimonides Medical Center
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
    - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
  - Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
    - SUNY Upstate Medical University Hospital
  - Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7295
    - Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
  - Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28232-2861
    - Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308-1062
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5000
    - Rainbow Babies and Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2696
    - Columbus Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404-1815
    - Children's Medical Center - Dayton
  - Youngstown, Ohio, Estados Unidos, 44501
    - Tod Children's Hospital - Forum Health
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
    - Oklahoma University Medical Center
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
    - Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134-1095
    - St. Christopher's Hospital for Children
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-9786
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    - Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
    - Greenville Hospital System Cancer Center
- Tennessee
  - Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
    - East Tennessee Children's Hospital
- Texas
  - Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
    - Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine - Amarillo
  - Austin, Texas, Estados Unidos, 78701
    - Children's Hospital of Austin
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
    - Medical City Dallas Hospital
  - Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104-9958
    - Cook Children's Medical Center - Fort Worth
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2399
    - Baylor University Medical Center - Houston
  - San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3993
    - Methodist Children's Hospital of South Texas
  - San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113-1100
    - Primary Children's Medical Center
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
    - Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
- West Virginia
  - Charleston, West Virginia, Estados Unidos, 25302
    - West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
  - Huntington, West Virginia, Estados Unidos, 25701
    - Edwards Comprehensive Cancer Center at Cabell Huntington Hospital
- Wisconsin
  - Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
    - Marshfield Clinic - Marshfield Center
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
    - Midwest Children's Cancer Center
Porto Rico
- - Santurce, Porto Rico, 00912
    - San Jorge Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:

Diagnóstico confirmado histologicamente de síndromes mielodisplásicas (SMD)
- Um dos seguintes subtipos:
  - Anemia refratária (AR)
  - RA com sideroblastos em anel
  - RA com excesso de blastos
  - Citopenia refratária com displasia multilinhagem (RCMD)
  - RCMD e sideroblastos em anel
  - MDS, não classificado
  - MDS associado a del 5(q) isolado
doença de novo
- Sem MDS induzida por tratamento
Sem leucemia mielomonocítica juvenil
Sem síndrome de Down, anemia de Fanconi ou outras formas hereditárias de insuficiência hipoplásica da medula óssea

CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:

Idade

1 a 21 no diagnóstico original

status de desempenho

Karnofsky 50-100% (pacientes > 16 anos de idade)
Lansky 50-100% (pacientes de 1 a 16 anos de idade)

Expectativa de vida

Pelo menos 8 semanas

hematopoiético

Consulte as características da doença

hepático

Bilirrubina ≤ 1,5 vezes o limite superior do normal (ULN)
ALT < 2,5 vezes LSN

Renal

Taxa de filtração glomerular radioisótopo ≥ 60 mL/min OU
Depuração de creatinina > 60 mL/min (com base na fórmula de Schwartz)
Cálcio normal

Outro

Não está grávida ou amamentando
teste de gravidez negativo
Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes
Eletrólitos séricos normais
Fósforo normal
magnésio normal
glicose normal
Nenhuma outra malignidade concomitante

TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:

terapia biológica

Mais de 8 semanas desde fatores de crescimento anteriores
Sem fatores de crescimento simultâneos
Nenhum transplante concomitante de células-tronco hematopoiéticas
Sem agentes imunomoduladores concomitantes

Quimioterapia

Sem amifostina prévia
Nenhuma outra quimioterapia antineoplásica concomitante

Terapia endócrina

Sem terapia diária concomitante com esteroides

Radioterapia

Não especificado

Cirurgia

Não especificado

Outro

Nenhuma terapia anterior para MDS

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Segurança e eficácia
Efeitos hematológicos (resposta completa e parcial)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Eficácia
Duração da remissão sem progressão
Efeito de anormalidades cariotípicas na sobrevivência
Efeito do número de citopenias na sobrevida
Correlação da duração do tempo desde o diagnóstico de síndromes mielodisplásicas até a conversão para leucemia mielóide aguda

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

Cadeira de estudo: Prasad Mathew, MD, University of New Mexico Cancer Center
Robert J. Arceci, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Mathew P, Gerbing R, Alonzo TA, Wallas T, Gong JZ, Jasty R, Jorstad DT, Raimondi SC, Chavez CM, Eisenberg NL, Hirsch B, Gamis A, Smith FO, Arceci RJ. A phase II study of amifostine in children with myelodysplastic syndrome: a report from the Children's Oncology Group study (AAML0121). Pediatr Blood Cancer. 2011 Dec 15;57(7):1230-2. doi: 10.1002/pbc.23164. Epub 2011 Jun 16.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2005

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2007

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de dezembro de 2004

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ