Amifostina en el tratamiento de pacientes jóvenes con síndromes mielodisplásicos de novo recién diagnosticados
11 de febrero de 2014 actualizado por: Children's Oncology Group
Un estudio de fase II de amifostina en niños con síndrome mielodisplásico
FUNDAMENTO: Los medicamentos que se usan en la quimioterapia, como la amifostina, funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células cancerosas, ya sea destruyéndolas o impidiendo que se multipliquen.
PROPÓSITO: Este ensayo de fase II está estudiando qué tan bien funciona la amifostina en el tratamiento de pacientes jóvenes con síndromes mielodisplásicos de novo recién diagnosticados.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
OBJETIVOS:
Primario
- Determinar los efectos hematológicos de la amifostina, en términos de respuesta completa y parcial, en pacientes pediátricos con síndromes mielodisplásicos (SMD) de novo recién diagnosticados.
- Determinar la seguridad y eficacia de este fármaco en estos pacientes.
Secundario
- Determinar la eficacia de este fármaco para prevenir la conversión de MDS a leucemia mieloide aguda (AML) en términos de la proporción de pacientes que permanecen libres de AML al finalizar el tratamiento del estudio.
- Determinar la duración de la remisión sin progresión de la conversión de SMD a AML en pacientes tratados con este fármaco.
- Determinar el efecto de las anomalías cariotípicas sobre la supervivencia y la duración desde el diagnóstico de SMD hasta la conversión a LMA en pacientes tratados con este fármaco.
- Determinar el efecto del recuento de blastos en la médula ósea sobre la supervivencia y la duración desde el diagnóstico de SMD hasta la conversión a LMA en pacientes tratados con este fármaco.
- Determinar el efecto del número de citopenias sobre la supervivencia en pacientes tratados con este fármaco.
- Correlacione la duración del tiempo desde el diagnóstico de MDS hasta la conversión a AML con la supervivencia en pacientes tratados con este fármaco.
ESQUEMA: Este es un estudio multicéntrico.
Los pacientes reciben amifostina IV durante 1 a 3 minutos los días 1, 3, 5, 8, 10, 12, 15, 17 y 19. El tratamiento se repite cada 5 semanas durante 2 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes con enfermedad estable o que responde que planean someterse a un trasplante de médula ósea o sangre de cordón umbilical de un donante compatible continúan la terapia hasta el trasplante. Los pacientes con enfermedad estable o que responde que no se someten a un trasplante pueden recibir hasta 4 cursos adicionales de amifostina en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Después de completar la terapia con amifostina, los pacientes reciben un seguimiento mensual durante 1 año, cada 2 meses durante 1 año, cada 3 meses durante 1 año, cada 6 meses durante 1 año y luego anualmente.
ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumulará un total de 10 a 20 pacientes para este estudio dentro de 5 a 10 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6001
- Princess Margaret Hospital for Children
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Quebec, Canadá, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z2
- University of Alberta Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- Children's & Women's Hospital of British Columbia
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
- IWK Health Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
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Kingston, Ontario, Canadá, K7L 3N6
- Cancer Centre of Southeastern Ontario At Kingston General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
- Montreal Children's Hospital at McGill University Health Center
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Hopital Sainte Justine
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90801
- Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
-
Madera, California, Estados Unidos, 93638-8762
- Children's Hospital Central California
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
- Kaiser Permanente Medical Center - Oakland
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06360-2875
- Carole and Ray Neag Comprehensive Cancer Center at the University of Connecticut Health Center
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Florida
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33901
- Lee Cancer Care of Lee Memorial Health System
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0232
- University of Florida Shands Cancer Center
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Memorial Cancer Institute at Memorial Regional Hospital
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
- Sacred Heart Cancer Center at Sacred Heart Hospital
-
St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St. Joseph's Cancer Institute at St. Joseph's Hospital
-
West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
- Kaplan Cancer Center at St. Mary's Medical Center
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Winship Cancer Institute of Emory University
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 95813
- Cancer Research Center of Hawaii
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-
Illinois
-
Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
- Advocate Christ Medical Center
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5289
- Indiana University Cancer Center
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- St. Vincent Indianapolis Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7357
- Kansas Masonic Cancer Research Institute at the University of Kansas Medical Center
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Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40232
- Kosair Children's Hospital
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Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Cancer Institute at Ochsner Clinic Foundation
-
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Maine
-
Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
- CancerCare of Maine at Eastern Maine Medial Center
-
-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Alvin and Lois Lapidus Cancer Institute at Sinai Hospital
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-
Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-1379
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
Flint, Michigan, Estados Unidos, 48503
- Hurley Medical Center
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503-2560
- Spectrum Health Hospital - Butterworth Campus
-
Grosse Pointe Woods, Michigan, Estados Unidos, 48236
- Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
-
Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48910
- Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216-4505
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital
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-
Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6805
- UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109-2306
- Sunrise Hospital and Medical Center
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-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center Cancer Center
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Overlook Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Cancer Institute of New Jersey at UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131-5636
- University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Albert Einstein Cancer Center at Albert Einstein College of Medicine
-
Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
- Maimonides Cancer Center at Maimonides Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University Hospital
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7295
- Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28232-2861
- Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308-1062
- Children's Hospital Medical Center of Akron
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5000
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2696
- Columbus Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404-1815
- Children's Medical Center - Dayton
-
Youngstown, Ohio, Estados Unidos, 44501
- Tod Children's Hospital - Forum Health
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
- Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134-1095
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-9786
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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-
South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenville Hospital System Cancer Center
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-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
- East Tennessee Children's Hospital
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-
Texas
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Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine - Amarillo
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78701
- Children's Hospital of Austin
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104-9958
- Cook Children's Medical Center - Fort Worth
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2399
- Baylor University Medical Center - Houston
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3993
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113-1100
- Primary Children's Medical Center
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-
Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
-
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West Virginia
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Charleston, West Virginia, Estados Unidos, 25302
- West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
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Huntington, West Virginia, Estados Unidos, 25701
- Edwards Comprehensive Cancer Center at Cabell Huntington Hospital
-
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
- Marshfield Clinic - Marshfield Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Midwest Children's Cancer Center
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Santurce, Puerto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:
Diagnóstico histológicamente confirmado de síndromes mielodisplásicos (SMD)
Uno de los siguientes subtipos:
- Anemia refractaria (AR)
- AR con sideroblastos anillados
- AR con exceso de blastos
- Citopenia refractaria con displasia multilinaje (RCMD)
- RCMD y sideroblastos anillados
- SMD, sin clasificar
- SMD asociado con del 5(q) aislado
enfermedad de novo
- Sin SMD inducido por tratamiento
- Sin leucemia mielomonocítica juvenil
- Sin síndrome de Down, anemia de Fanconi u otras formas hereditarias de insuficiencia medular hipoplásica
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:
Edad
- 1 a 21 en el diagnóstico original
Estado de rendimiento
- Karnofsky 50-100% (pacientes > 16 años)
- Lansky 50-100% (pacientes de 1 a 16 años)
Esperanza de vida
- Al menos 8 semanas
hematopoyético
- Ver Características de la enfermedad
Hepático
- Bilirrubina ≤ 1,5 veces el límite superior de lo normal (LSN)
- ALT < 2,5 veces LSN
Renal
- Tasa de filtración glomerular de radioisótopos ≥ 60 ml/min O
- Aclaramiento de creatinina > 60 ml/min (basado en la fórmula de Schwartz)
- Calcio normal
Otro
- No embarazada ni amamantando
- prueba de embarazo negativa
- Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
- Electrolitos séricos normales
- Fósforo normal
- Magnesio normales
- Glucosa normal
- Ninguna otra neoplasia concurrente
TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:
Terapia biológica
- Más de 8 semanas desde factores de crecimiento anteriores
- Sin factores de crecimiento concurrentes
- Sin trasplante de células madre hematopoyéticas concurrente
- Sin agentes inmunomoduladores concurrentes
Quimioterapia
- Sin amifostina previa
- Ninguna otra quimioterapia contra el cáncer concurrente
Terapia endocrina
- Sin terapia con esteroides diaria concurrente
Radioterapia
- No especificado
Cirugía
- No especificado
Otro
- Sin tratamiento previo para SMD
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Seguridad y eficacia
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Efectos hematológicos (respuesta completa y parcial)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
|---|
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Eficacia
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Duración de la remisión sin progresión
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Efecto de las anomalías cariotípicas en la supervivencia
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Efecto del número de citopenias sobre la supervivencia
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Correlación de la duración del tiempo desde el diagnóstico de síndromes mielodisplásicos hasta la conversión a leucemia mieloide aguda
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Prasad Mathew, MD, University of New Mexico Cancer Center
- Robert J. Arceci, MD, PhD, Sidney kimmel comprehensive cancer center at johns hopkins
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2005
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2007
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de diciembre de 2004
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de diciembre de 2004
Publicado por primera vez (Estimar)
8 de diciembre de 2004
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
13 de febrero de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de febrero de 2014
Última verificación
1 de febrero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Preleucemia
- Trastornos mieloproliferativos
- Enfermedades mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Protectores
- Agentes de protección contra la radiación
- Amifostina
Otros números de identificación del estudio
- AAML0121
- CDR0000398140 (Otro identificador: Clinical Trials.gov)
- COG-AAML0121 (Otro identificador: Children's Oncology Group)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .