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Essai clinique de la vincristine par rapport à la prednisolone pour le traitement des hémangiomes compliqués

4 juin 2013 mis à jour par: Beth Drolet, Medical College of Wisconsin

Un essai clinique randomisé de phase II évaluant l'efficacité et l'innocuité de la prednisolone orale par rapport à la vincristine intraveineuse dans le traitement de l'enfant

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et l'efficacité de la prednisolone et de la vincristine pour le traitement des grands hémangiomes infantiles compliqués. Les critères diagnostiques, thérapeutiques et de réponse déterminés expérimentalement dans cette étude serviront de cadre aux futures études sur l'hémangiome infantile.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les nourrissons atteints de gros hémangiomes sont souvent traités par voie systémique avec des stéroïdes oraux (prednisolone) pour prévenir les complications. Le meilleur traitement pour les hémangiomes n'est pas connu et il n'existe aucun médicament approuvé par la FDA pour le traitement des hémangiomes. En outre, la meilleure méthode pour mesurer la réponse de l'hémangiome au traitement n'est pas connue. Les patients inscrits à cette étude seront répartis au hasard pour recevoir soit de la prednisolone quotidienne par voie orale, soit de la vincristine hebdomadaire dans une veine. La réponse au traitement sera surveillée par des examens cliniques toutes les deux semaines et par une IRM au début de l'étude et six et douze semaines plus tard. Les patients présentant des signes de progression de la maladie (hémangiomes plus gros) à l'IRM de la semaine 6 passeront à l'autre médicament pour compléter un total de 12 semaines de traitement. Les effets secondaires de chaque médicament seront surveillés de près en fonction des antécédents, des examens physiques, des tests sanguins et d'autres études si nécessaire. La participation à cette étude durera jusqu'à 12 semaines et fera l'objet d'un suivi du protocole.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 10 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants de 0 à 6 mois.
  • Nourrissons atteints d'hémangiomes infantiles avec complications nécessitant un traitement systémique pour contrôler leur croissance. Pour être éligibles à l'inscription, les nourrissons doivent avoir des indications claires pour un traitement systémique.
  • Diagnostic clinique d'hémangiome infantile confirmé par une biopsie tissulaire positive pour la coloration immunohistochimique GLUT-1. Si le risque de saignement ou de défiguration permanente à la suite d'une biopsie est jugé trop important, les caractéristiques cliniques et radiologiques peuvent être utilisées pour établir le diagnostic après discussion avec le PI de l'étude. Les patients atteints de tumeurs vasculaires GLUT-1 négatives telles que l'hémangioendothéliome kaposiforme, l'angiome en touffe et l'angiosarcome ne sont pas éligibles.
  • Les hémangiomes doivent être supérieurs ou égaux à 50 cm2 mesurés cliniquement en faisant le produit des deux plus grands diamètres perpendiculaires et présenter l'une des complications suivantes : ulcération, déficience visuelle, déficience auditive, obstruction des voies respiratoires, insuffisance cardiaque à haut débit, hémorragie, distension abdominale et/ou syndrome des loges, compression de la moelle épinière ou risque élevé de défiguration permanente.

  • Fonction hépatique adéquate définie comme :

    • Bilirubine totale ≤ 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge, et
    • SGPT (glutamate pyruvate transaminase sérique) (ALT) < 2,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge.
  • Les patients qui ont reçu des corticostéroïdes topiques ou intralésionnels sont éligibles pour être inscrits. Un lavage d'une semaine est nécessaire avant l'inscription à l'étude. Les patients ayant subi une résection chirurgicale sont éligibles s'ils répondent à tous les critères d'inclusion après la chirurgie.
  • Tous les parents ou tuteurs légaux des patients doivent signer un consentement éclairé écrit. Toutes les exigences institutionnelles et de la FDA pour les études humaines doivent être respectées.

Critère d'exclusion:

  • Enfants de plus de 6 mois.
  • Contre-indications à la vincristine : neuropathie préalablement diagnostiquée dont neuropathie sensorielle de type 1, Charcot-Marie-Tooth ou poliomyélite infantile.
  • Hémangiome impliquant le système nerveux central (SNC) car la vincristine a une faible pénétration dans le SNC.
  • Les nourrissons qui ont déjà reçu un traitement systémique avec des corticostéroïdes (oraux ou intraveineux), de l'interféron ou de la vincristine ne sont pas éligibles pour l'inscription.
  • Les patients recevant de la vincristine qui nécessitent simultanément des stéroïdes oraux pour le traitement d'indications autres que l'hémangiome telles que l'asthme ou la dermatite atopique seront retirés de l'étude.
  • Infection intercurrente potentiellement mortelle.
  • Nourrissons atteints d'une maladie sous-jacente qui nécessiterait l'utilisation d'une anesthésie générale (par opposition à la sédation) pour l'IRM.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
La vincristine est un médicament qui a été utilisé pour traiter les cancers chez les enfants (y compris les nourrissons). Il a été efficace dans le traitement d'un petit nombre de nourrissons atteints d'hémangiomes, dont la plupart ont échoué aux traitements antérieurs, y compris les stéroïdes. La vincristine doit être administrée dans une veine. Compte tenu des données de réponse encourageantes et du dossier de sécurité documenté, Vincristine est un bon choix pour un essai clinique traitant des nourrissons atteints d'hémangiomes compliqués.
Médicament: Vincristine
La vincristine (0,05 mg/kg/dose) sera administrée dans une veine (ligne PICC) chaque semaine pendant 12 semaines. S'il est désigné pour recevoir de la Vincristine, une ligne PICC sera mise en place par un médecin spécialiste de cette procédure, un radiologue interventionnel. Cela nécessitera une sédation et, si possible, sera coordonné avec la sédation pour l'IRM.
Autres noms:
  • SULFATE DE VINCRISTINE (Oncovin®, VCR, LCR) NSC #67574 (042006)
Comparateur actif: 2
Le traitement standard de l'hémangiome dans la plupart des centres est la prise de stéroïdes oraux (prednisolone). La prednisolone a été utilisée pour arrêter la croissance des hémangiomes infantiles qui mettent la vie en danger, qui pourraient nuire à des fonctions importantes ou qui sont susceptibles d'entraîner une défiguration grave (cicatrices) sans traitement.
Médicament: Prednisone
Prednisolone administrée à raison de 3 mg/kg/jour par voie orale pendant 12 semaines
Autres noms:
  • SIROP/SOLUTION DE PHOSPHATE DE SODIUM DE PREDNISOLONE 15mg/5 cc (Orapred®)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse de l'hémangiome (IH) au traitement
Délai: 6 semaines

La réponse de l'IH non confinée au derme sera codée à l'aide des critères suivants : Maladie évolutive : > 40 % d'augmentation du volume par IRM, Réponse partielle : > 65 % de réduction du volume par IRM, Réponse complète : aucune preuve visuelle ou radiographique de la maladie , Maladie stable : aucune des réponses ci-dessus ou

La réponse de l'HI superficielle sera codée à l'aide des critères suivants (basés sur RECIST) : maladie évolutive : > 30 % d'augmentation de la taille de l'HI, réponse partielle : > 30 % de réduction de la taille, réponse complète : aucun signe de maladie, maladie stable : aucune de ce qui précède.

Nos 3 premiers patients ont montré des limites à l'utilisation du volume IRM pour mesurer la taille de l'IH/réponse au traitement. Contrairement à d'autres tumeurs solides, la distribution superficielle de certaines IH a rendu difficile l'obtention du volume par IRM, ce qui a entraîné une estimation plus petite de la tumeur par rapport à l'évaluation clinique. Sur la base de ces observations, nous avons modifié le protocole pour signaler la réponse basée sur les critères RECIST au lieu du changement de volume IH.
6 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicité pour les médicaments
Délai: Visite initiale, 2, 4, 6, 10 et 12 semaines de traitement

Les événements indésirables ont été étroitement surveillés et enregistrés lors des visites hebdomadaires pendant la période de traitement et pendant deux ans après l'arrêt du traitement. Les valeurs de laboratoire ont été prises toutes les deux semaines pendant la période de traitement.

Veuillez consulter le module Événements indésirables pour plus de détails.
Visite initiale, 2, 4, 6, 10 et 12 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medical College of Wisconsin

Collaborateurs

FDA Office of Orphan Products Development

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael Kelly, MD, PhD, Medical College of Wisconsin

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • 1.Drolet BA, Esterly NB, Frieden IJ. Hemangiomas in Children. NEJM 1999;341:173-180. 2.Haggstrom AN, Drolet BA, Baselga E, Chamlin S, Esterly NB, Garzon M, Horii K, Lucky A, Metry DW, Mancini AJ, Nopper A, Frieden IJ. Prospective study of infantile hemangiomas, part II:clinical characteristics predicting complications and treatment. Pediatrics 2006;118: 882-887. 3.Haggstrom A, Drolet BA, Baselga E, Chamlin SL, Esterly NB, Garzon MC,. Prospective study of infantile hemangiomas, Part I: Demographic, prenatal and perinatal characteristics. J Pediatr 2007; 150(3):291-4. 4.Frieden IJ, Reese V, Cohen D. PHACE syndrome. The association of posterior fossa brain malformations, hemangiomas, arterial anomalies, coarctation of the aorta and cardiac defects, and eye abnormalities. Archives of Dermatology 1996 132(3):307-11.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2007

Première publication (Estimation)

8 novembre 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 juin 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2013

Dernière vérification

1 juin 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 3429
  • #FDA-R-003429-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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