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Femmes atteintes d'hémophilie A ou B sévère ou modérée : une étude multicentrique

6 décembre 2012 mis à jour par: Weill Medical College of Cornell University

Recueillir et analyser des données sur les femmes atteintes d'hémophilie afin de mieux définir la différence entre la population à l'étude et la population masculine atteinte d'hémophilie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Cette étude est conçue comme une étude épidémiologique avec collecte rétrospective de données cliniques et génétiques et collectes de données prospectives sur la qualité de vie (QOL) et génotypage de sujets sans diagnostic moléculaire actuel. Les données sur l'étiologie génétique/chromosomique de la maladie seront recueillies par l'examen des dossiers. Pour les sujets qui n'ont pas subi d'analyse moléculaire ou cytogénétique, des tests moléculaires et cytogénétiques seront proposés après un conseil génétique. Les sujets qui acceptent de subir des tests génétiques auront 5 à 10 ml de sang prélevé et envoyé au laboratoire de cytogénétique du Weill Cornell Medical College pour des tests afin de déterminer le complément chromosomique, et 5 ml de sang envoyé au Dr Arupa Ganguly à l'Université of Pennsylvania pour l'identification d'une mutation du facteur VIII ou du facteur IX, et des études d'inactivation du chromosome X.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Porto Rico
- - San Juan, Porto Rico, 00936
    - Puerto Rico Hemophilia Treatment Center
États-Unis
- California
  - Duarte, California, États-Unis, 91010
    - City of Hope National Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
    - Georgetown University Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
    - Emory University Hemophilia Program Office
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Northwestern University
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
    - University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    - Boston Hemophilia Center- Children's Hospital
- Michigan
  - Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
    - Henry Ford Hospital Adult Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
- New Jersey
  - Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
    - Newark Beth Israel Medical Center
- New York
  - Buffalo, New York, États-Unis, 14222
    - Hemophilia Center of Western New York - Pediatric
  - New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
    - Long Island Jewish Medical Center
  - New York, New York, États-Unis, 10065
    - Weill Cornell Medical College
  - Rochester, New York, États-Unis, 14621
    - Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
- Ohio
  - Akron, Ohio, États-Unis, 44308
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
    - Oklahoma Center for Bleeding Disorders
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Femmes atteintes d'hémophilie A ou B grave ou modérée (moins de 5 %).

La description

Critère d'intégration:

Femmes avec sévère (FVIII<0.01u/dl) ou modéré (FVIII-0,01<0,06 u/dl) hémophilie A
Femmes avec sévère (FIX<0.01u/dl) ou modéré (FIX-0.01<0.06u/dl) hémophilie B
Volonté de participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

Sujets qui ne répondent pas aux critères d'inclusion en ce qui concerne le sexe ou la gravité de l'hémophilie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Femmes atteintes d'hémophilie Femmes atteintes d'hémophilie A ou B grave ou modérée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
La prévalence des femmes atteintes d'hémophilie A ou B sévère ou modérée aux États-Unis. Délai: Durée de l'étude	Durée de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Délai
Recueillir les données existantes sur les causes génétiques et/ou chromosomiques de l'hémophilie A et B sévère et modérée chez les femmes aux États-Unis. Délai: Durée de l'étude	Durée de l'étude
Déterminer l'histoire naturelle de l'hémophilie chez les femmes en recueillant et en analysant des données sur les symptômes, les schémas de traitement et les complications de l'hémophilie dans cette cohorte. Délai: Durée de l'étude	Durée de l'étude
Recueillir et analyser des données sur la qualité de vie liée à la santé et l'adaptation psychosociale à la maladie des femmes aux États-Unis. Délai: Durée de l'étude	Durée de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Weill Medical College of Cornell University

Collaborateurs

University of Pennsylvania

CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2005

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2010

Achèvement de l'étude (Réel)