Utilisation compassionnelle d'Omegaven pour les patients pédiatriques atteints d'une maladie hépatique associée à la nutrition parentérale (Omegaven)
10 avril 2019 mis à jour par: Maria Mascarenhas, Children's Hospital of Philadelphia
Acide gras oméga-3 intraveineux (Omegaven) pour les patients pédiatriques présentant un dysfonctionnement hépatique associé à une nutrition parentérale totale
Un protocole d'utilisation compassionnelle pour fournir Omegaven aux patients pédiatriques présentant une dépendance à la nutrition parentérale (PN) et une maladie hépatique associée à la nutrition parentérale (PNALD).
Aperçu de l'étude
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Omegaven est une émulsion lipidique intraveineuse (IFE) composée d'acides gras oméga-3 dérivés d'huile de poisson.
Il sera utilisé dans un protocole ouvert de traitement à usage compassionnel, comme alternative à l'huile de soja (oméga-6), comme seule source IFE de nutrition parentérale dans le but de réduire et/ou d'inverser les maladies du foie associées à la nutrition parentérale.
L'étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de l'utilisation d'Omegaven chez les patients pédiatriques présentant une dépendance à la NP et PNALD.
Type d'étude
Accès étendu
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Dépendance à la PN due à une maladie gastro-intestinale congénitale ou acquise
- Besoin de PN prévu pendant au moins 30 jours supplémentaires
- Une maladie hépatique associée à la nutrition parentérale (PNALD), définie comme deux taux de bilirubine conjuguée> = 2 mg / dL à au moins une semaine d'intervalle, doit être obtenue pour démontrer la persistance du PNALD
- Échec de réponse aux thérapies standard qui peuvent inclure le cycle de la NP, la réduction de la dose d'IFE dérivé du soja, les tentatives d'avancer les aliments entéraux, l'ursodiol, le métronidazole et l'évitement d'un apport calorique excessif
- consentement éclairé signé du parent ou du tuteur légal
Critère d'exclusion:
- Infection aiguë traitable (par ex. infection urinaire, septicémie)
- Allergie connue aux œufs ou aux protéines de poisson
- Contre-indications à Omegaven
- Grossesse
- Taux de triglycérides sériques supérieur à 400 mg/dL au départ
- Antécédents de troubles hémolytiques sévères ou INR supérieur à 1,5 au départ (seuil INR supérieur à 2 pour les nourrissons de moins d'une semaine)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Maria Mascarenhas, MBBS, Children's Hospital of Philadelphia
Publications et liens utiles
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Publications générales
- Gura KM, Lee S, Valim C, Zhou J, Kim S, Modi BP, Arsenault DA, Strijbosch RA, Lopes S, Duggan C, Puder M. Safety and efficacy of a fish-oil-based fat emulsion in the treatment of parenteral nutrition-associated liver disease. Pediatrics. 2008 Mar;121(3):e678-86. doi: 10.1542/peds.2007-2248.
- Puder M, Valim C, Meisel JA, Le HD, de Meijer VE, Robinson EM, Zhou J, Duggan C, Gura KM. Parenteral fish oil improves outcomes in patients with parenteral nutrition-associated liver injury. Ann Surg. 2009 Sep;250(3):395-402. doi: 10.1097/SLA.0b013e3181b36657.
- Alwayn IP, Gura K, Nose V, Zausche B, Javid P, Garza J, Verbesey J, Voss S, Ollero M, Andersson C, Bistrian B, Folkman J, Puder M. Omega-3 fatty acid supplementation prevents hepatic steatosis in a murine model of nonalcoholic fatty liver disease. Pediatr Res. 2005 Mar;57(3):445-52. doi: 10.1203/01.PDR.0000153672.43030.75. Epub 2005 Jan 19.
- Van Aerde JE, Duerksen DR, Gramlich L, Meddings JB, Chan G, Thomson AB, Clandinin MT. Intravenous fish oil emulsion attenuates total parenteral nutrition-induced cholestasis in newborn piglets. Pediatr Res. 1999 Feb;45(2):202-8. doi: 10.1203/00006450-199902000-00008.
- Gura KM, Parsons SK, Bechard LJ, Henderson T, Dorsey M, Phipatanakul W, Duggan C, Puder M, Lenders C. Use of a fish oil-based lipid emulsion to treat essential fatty acid deficiency in a soy allergic patient receiving parenteral nutrition. Clin Nutr. 2005 Oct;24(5):839-47. doi: 10.1016/j.clnu.2005.05.020.
- Diamond IR, Sterescu A, Pencharz PB, Kim JH, Wales PW. Changing the paradigm: omegaven for the treatment of liver failure in pediatric short bowel syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2009 Feb;48(2):209-15. doi: 10.1097/MPG.0b013e318182c8f6.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 février 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 février 2011
Première publication (Estimation)
17 février 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 avril 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2019
Dernière vérification
1 avril 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 10-007681
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