Immunoablation à intensité réduite et greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) pour la sclérose en plaques
3 mai 2017 mis à jour par: Darwin A. Dasig, Makati Medical Center
Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'immunoablation à intensité réduite et de la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) dans la sclérose en plaques
Il s'agit d'une étude parrainée par des patients qui évalue l'innocuité et l'efficacité de l'immunoablation à intensité réduite suivie d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues à dose unique chez des patients atteints de sclérose en plaques.
Les patients sont suivis après 1 mois, 3 mois, 6 mois et 12 mois après la greffe.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
15
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Makati, Philippines, 1229
- Recrutement
- Makati Medical Center
-
Contact:
- Marviel T Berboso, RN
- Numéro de téléphone: 3613 8888999
- E-mail: Inquiry.CTC@makatimed.net.ph
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec une sclérose en plaques progressive avec ou sans poussées
- Score EDSS entre 1,5 et 7,0, y compris une progression rapide documentée au cours de l'année précédente ne répondant pas aux thérapies conventionnelles ou aucune option de traitement disponible
- Âgé entre 18 et 60 ans avec antécédent d'au moins une lésion rehaussée en IRM cérébrale
- Avec un nombre absolu de neutrophiles ≥ 1 000/mm^3, un nombre de plaquettes ≥ 100 000/mm^3 et une hémoglobine ≥ 9,0 g/dL
Critère d'exclusion:
- Patients atteints d'insuffisance cardiaque, rénale, pulmonaire, hépatique ou d'autres organes qui limiteraient leur capacité à recevoir un traitement immunosuppresseur à forte dose, une chimiothérapie à forte dose et/ou une GCSH autologue
- Patients présentant une infection active ou chronique, par ex. infection virale, fongique ou bactérienne incontrôlée
- Diabète non contrôlé
- Patients séropositifs pour le VIH1, le VIH2, l'antigène de surface de l'hépatite B et l'hépatite C
- Patients dont l'espérance de vie est sévèrement limitée par une autre maladie
- Patients présentant des signes de myélodysplasie ou d'autres cytopénies non auto-immunes
- Patients ayant reçu un agent cytotoxique dans le mois précédant cette étude
- Les patientes enceintes ou à risque de grossesse, y compris celles qui ne veulent pas pratiquer
- Patients atteints de maladie psychiatrique, de déficience mentale ou de dysfonctionnement cognitif
- Patients incapables de donner un consentement éclairé écrit conformément aux lignes directrices du comité d'éthique de la recherche
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cellule souche hématopoïétique autologue avec régime BEAM
GCSH autologue après un régime BEAM à intensité réduite
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BEAM à intensité réduite pour l'immunoablation
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Sécurité : événements indésirables
Délai: 12 mois
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Type, occurrence, gravité, moment, gravité et relation des événements indésirables et des anomalies de laboratoire
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Efficacité : score EDSS
Délai: 1 mois après la perfusion, 3 mois après la perfusion, 6 mois après la perfusion, 12 mois après la perfusion
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Mesure de la progression de la maladie par modification de la ligne de base du score EDSS
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1 mois après la perfusion, 3 mois après la perfusion, 6 mois après la perfusion, 12 mois après la perfusion
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Efficacité : cote RAND-36
Délai: 1 mois après la perfusion, 3 mois après la perfusion, 6 mois après la perfusion, 12 mois après la perfusion
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Mesure de la qualité de vie par changement de la ligne de base du score RAND-36
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1 mois après la perfusion, 3 mois après la perfusion, 6 mois après la perfusion, 12 mois après la perfusion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Darwin Albert A Dasig, MD, Makati Medical Center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
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- Mancardi GL, Sormani MP, Gualandi F, Saiz A, Carreras E, Merelli E, Donelli A, Lugaresi A, Di Bartolomeo P, Rottoli MR, Rambaldi A, Amato MP, Massacesi L, Di Gioia M, Vuolo L, Curro D, Roccatagliata L, Filippi M, Aguglia U, Iacopino P, Farge D, Saccardi R; ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group, On behalf of the Autoimmune Disease Working Party (ADWP) of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group On behalf of the Autoimmune Disease Working Party ADWP of the European Group for Blood and Marrow Transplantation EBMT. Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: a phase II trial. Neurology. 2015 Mar 10;84(10):981-8. doi: 10.1212/WNL.0000000000001329. Epub 2015 Feb 11.
- Passweg JR, Baldomero H, Bregni M, Cesaro S, Dreger P, Duarte RF, Falkenburg JH, Kroger N, Farge-Bancel D, Gaspar HB, Marsh J, Mohty M, Peters C, Sureda A, Velardi A, Ruiz de Elvira C, Madrigal A; European Group for Blood and Marrow Transplantation. Hematopoietic SCT in Europe: data and trends in 2011. Bone Marrow Transplant. 2013 Sep;48(9):1161-7. doi: 10.1038/bmt.2013.51. Epub 2013 Apr 15.
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- Shevchenko JL, Kuznetsov AN, Ionova TI, Melnichenko VY, Fedorenko DA, Kartashov AV, Kurbatova KA, Gorodokin GI, Novik AA. Autologous hematopoietic stem cell transplantation with reduced-intensity conditioning in multiple sclerosis. Exp Hematol. 2012 Nov;40(11):892-8. doi: 10.1016/j.exphem.2012.07.003. Epub 2012 Jul 4.
- Snowden JA, Saccardi R, Allez M, Ardizzone S, Arnold R, Cervera R, Denton C, Hawkey C, Labopin M, Mancardi G, Martin R, Moore JJ, Passweg J, Peters C, Rabusin M, Rovira M, van Laar JM, Farge D; EBMT Autoimmune Disease Working Party (ADWP); Paediatric Diseases Working Party (PDWP). Haematopoietic SCT in severe autoimmune diseases: updated guidelines of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Bone Marrow Transplant. 2012 Jun;47(6):770-90. doi: 10.1038/bmt.2011.185. Epub 2011 Oct 17.
- Steinman L. A molecular trio in relapse and remission in multiple sclerosis. Nat Rev Immunol. 2009 Jun;9(6):440-7. doi: 10.1038/nri2548.
- Zozulya AL, Wiendl H. The role of regulatory T cells in multiple sclerosis. Nat Clin Pract Neurol. 2008 Jul;4(7):384-98. doi: 10.1038/ncpneuro0832. Epub 2008 Jun 24.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 mai 2015
Achèvement primaire (Anticipé)
29 mai 2020
Achèvement de l'étude (Anticipé)
29 mai 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 avril 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2017
Première publication (Réel)
13 avril 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mai 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 mai 2017
Dernière vérification
1 mai 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Sclérose en plaques
- Sclérose
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Agents antiviraux
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Agents antinéoplasiques phytogéniques
- Inhibiteurs de la topoisomérase II
- Inhibiteurs de la topoisomérase
- Étoposide
- Melphalan
- Cytarabine
Autres numéros d'identification d'étude
- MMCIRB 2015-024
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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