Inmunoablación de intensidad reducida y trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT) para la esclerosis múltiple
3 de mayo de 2017 actualizado por: Darwin A. Dasig, Makati Medical Center
Evaluación de la seguridad y eficacia de la inmunoablación de intensidad reducida y el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT) en la esclerosis múltiple
Este es un estudio patrocinado por pacientes que evalúa la seguridad y la eficacia de la inmunoablación de intensidad reducida seguida de un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas de dosis única en pacientes diagnosticados con esclerosis múltiple.
Los pacientes son seguidos después de 1 mes, 3 meses, 6 meses y 12 meses después del trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Makati, Filipinas, 1229
- Reclutamiento
- Makati Medical Center
-
Contacto:
- Marviel T Berboso, RN
- Número de teléfono: 3613 8888999
- Correo electrónico: Inquiry.CTC@makatimed.net.ph
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con esclerosis múltiple progresiva con o sin recaídas
- Puntuación EDSS entre 1,5 y 7,0, incluida la progresión rápida documentada durante el año anterior que no responde a las terapias convencionales o no hay opciones de tratamiento disponibles
- Edad entre 18 y 60 años con antecedentes de al menos una lesión realzada en la resonancia magnética cerebral
- Con recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1000/mm^3, recuento de plaquetas ≥ 100 000/mm^3 y hemoglobina ≥ 9,0 g/dL
Criterio de exclusión:
- Pacientes con insuficiencia cardíaca, renal, pulmonar, hepática u otro órgano que limitaría su capacidad para recibir terapia inmunosupresora de dosis intensiva, quimioterapia de dosis alta y/o HSCT autólogo
- Pacientes con cualquier infección activa o crónica, p. infección viral, fúngica o bacteriana no controlada
- Diabetes no controlada
- Pacientes que son seropositivos para VIH1, VIH2, antígeno de superficie de hepatitis B y hepatitis C
- Pacientes cuya esperanza de vida está severamente limitada por otra enfermedad.
- Pacientes con evidencia de mielodisplasia u otra citopenia no autoinmune
- Pacientes que hayan recibido un agente citotóxico en el mes anterior a este estudio
- Pacientes que están embarazadas o en riesgo de embarazo, incluidas aquellas que no desean practicar
- Pacientes con enfermedad psiquiátrica, deficiencia mental o disfunción cognitiva
- Pacientes que no pueden dar su consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas del consejo de ética de la investigación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Células madre hematopoyéticas autólogas con régimen BEAM
TPH autólogo tras régimen BEAM de intensidad reducida
|
BEAM de intensidad reducida para inmunoablación
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad: eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Tipo, ocurrencia, gravedad, momento, gravedad y relación de los eventos adversos y anomalías de laboratorio
|
12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eficacia: Puntuación EDSS
Periodo de tiempo: 1 mes después de la infusión, 3 meses después de la infusión, 6 meses después de la infusión, 12 meses después de la infusión
|
Medición de la progresión de la enfermedad por cambio en la línea de base de la puntuación EDSS
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1 mes después de la infusión, 3 meses después de la infusión, 6 meses después de la infusión, 12 meses después de la infusión
|
|
Eficacia: Puntuación RAND-36
Periodo de tiempo: 1 mes después de la infusión, 3 meses después de la infusión, 6 meses después de la infusión, 12 meses después de la infusión
|
Medición de la calidad de vida por cambio en la línea de base de la puntuación RAND-36
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1 mes después de la infusión, 3 meses después de la infusión, 6 meses después de la infusión, 12 meses después de la infusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Darwin Albert A Dasig, MD, Makati Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Burt RK, Loh Y, Cohen B, Stefoski D, Balabanov R, Katsamakis G, Oyama Y, Russell EJ, Stern J, Muraro P, Rose J, Testori A, Bucha J, Jovanovic B, Milanetti F, Storek J, Voltarelli JC, Burns WH. Autologous non-myeloablative haemopoietic stem cell transplantation in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase I/II study. Lancet Neurol. 2009 Mar;8(3):244-53. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70017-1. Epub 2009 Jan 29. Erratum In: Lancet Neurol. 2009 Apr;8(4):309. Stefosky, Dusan [corrected to Stefoski, Dusan].
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- Fassas A, Anagnostopoulos A, Kazis A, Kapinas K, Sakellari I, Kimiskidis V, Tsompanakou A. Peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of progressive multiple sclerosis: first results of a pilot study. Bone Marrow Transplant. 1997 Oct;20(8):631-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1700944.
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- Mancardi GL, Sormani MP, Gualandi F, Saiz A, Carreras E, Merelli E, Donelli A, Lugaresi A, Di Bartolomeo P, Rottoli MR, Rambaldi A, Amato MP, Massacesi L, Di Gioia M, Vuolo L, Curro D, Roccatagliata L, Filippi M, Aguglia U, Iacopino P, Farge D, Saccardi R; ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group, On behalf of the Autoimmune Disease Working Party (ADWP) of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group On behalf of the Autoimmune Disease Working Party ADWP of the European Group for Blood and Marrow Transplantation EBMT. Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: a phase II trial. Neurology. 2015 Mar 10;84(10):981-8. doi: 10.1212/WNL.0000000000001329. Epub 2015 Feb 11.
- Passweg JR, Baldomero H, Bregni M, Cesaro S, Dreger P, Duarte RF, Falkenburg JH, Kroger N, Farge-Bancel D, Gaspar HB, Marsh J, Mohty M, Peters C, Sureda A, Velardi A, Ruiz de Elvira C, Madrigal A; European Group for Blood and Marrow Transplantation. Hematopoietic SCT in Europe: data and trends in 2011. Bone Marrow Transplant. 2013 Sep;48(9):1161-7. doi: 10.1038/bmt.2013.51. Epub 2013 Apr 15.
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- Zozulya AL, Wiendl H. The role of regulatory T cells in multiple sclerosis. Nat Clin Pract Neurol. 2008 Jul;4(7):384-98. doi: 10.1038/ncpneuro0832. Epub 2008 Jun 24.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de mayo de 2015
Finalización primaria (Anticipado)
29 de mayo de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
29 de mayo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de abril de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
13 de abril de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de mayo de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2017
Última verificación
1 de mayo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Esclerosis múltiple
- Esclerosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos, fitogénicos
- Inhibidores de la topoisomerasa II
- Inhibidores de la topoisomerasa
- Etopósido
- Melfalán
- Citarabina
Otros números de identificación del estudio
- MMCIRB 2015-024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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Ensayos clínicos sobre Célula madre hematopoyética autóloga
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