Csökkentett intenzitású immunabláció és autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció (AHSCT) szklerózis multiplexben
2017. május 3. frissítette: Darwin A. Dasig, Makati Medical Center
A csökkent intenzitású immunabláció és az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció (AHSCT) biztonságosságának és hatékonyságának értékelése sclerosis multiplexben
Ez egy betegek által szponzorált vizsgálat, amely a csökkent intenzitású immunoabláció biztonságosságát és hatékonyságát értékeli, majd egyszeri dózisú autológ hematopoetikus őssejt-transzplantációt sclerosis multiplexben diagnosztizált betegeknél.
A betegeket a transzplantáció után 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap és 12 hónap elteltével követik nyomon.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
15
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Makati, Fülöp-szigetek, 1229
- Toborzás
- Makati Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Marviel T Berboso, RN
- Telefonszám: 3613 8888999
- E-mail: Inquiry.CTC@makatimed.net.ph
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Progresszív sclerosis multiplex-szel diagnosztizálták, relapszusokkal vagy anélkül
- EDSS pontszám 1,5 és 7,0 között, beleértve a dokumentált gyors progressziót az előző évhez képest, amely nem reagált a hagyományos terápiákra, vagy nem állnak rendelkezésre kezelési lehetőségek
- 18 és 60 év közöttiek, akiknek az anamnézisében legalább egy fokozódó agyi MR-elváltozás szerepel
- Abszolút neutrofilszám ≥ 1000/mm^3, vérlemezkeszám ≥ 100 000/mm^3 és hemoglobin ≥ 9,0 g/dl
Kizárási kritériumok:
- Olyan szív-, vese-, tüdő-, máj- vagy egyéb szervkárosodásban szenvedő betegek, akik korlátozzák a dózisintenzív immunszuppresszív terápia, nagy dózisú kemoterápia és/vagy autológ HSCT kezelését.
- Bármilyen aktív vagy krónikus fertőzésben szenvedő betegek, pl. ellenőrizetlen vírusos, gombás vagy bakteriális fertőzés
- Kontrollálatlan cukorbetegség
- HIV1-re, HIV2-re, hepatitis B felszíni antigénre és hepatitis C-re szeropozitív betegek
- Olyan betegek, akiknek várható élettartamát más betegség súlyosan korlátozza
- Myelodysplasia vagy egyéb nem autoimmun citopénia jeleit mutató betegek
- Azok a betegek, akik a vizsgálatot megelőző egy hónapon belül citotoxikus szert kaptak
- Olyan betegek, akik terhesek vagy fennáll a terhesség kockázata, beleértve azokat is, akik nem hajlandók gyakorolni
- Pszichiátriai betegségben, mentális hiányosságban vagy kognitív diszfunkcióban szenvedő betegek
- Azok a betegek, akik nem tudnak írásos beleegyezést adni a kutatásetikai testület irányelveinek megfelelően
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Autológ hematopoietikus őssejt BEAM-kezeléssel
Autológ HSCT csökkentett intenzitású BEAM-sémát követően
|
Csökkentett intenzitású BEAM az immunablációhoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság: Nemkívánatos események
Időkeret: 12 hónap
|
A nemkívánatos események és laboratóriumi eltérések típusa, előfordulása, súlyossága, időzítése, súlyossága és összefüggései
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság: EDSS pontszám
Időkeret: 1 hónappal az infúzió után, 3 hónappal az infúzió után, 6 hónappal az infúzió után, 12 hónappal az infúzió után
|
A betegség progressziójának mérése az EDSS pontszám kiindulási értékének változásával
|
1 hónappal az infúzió után, 3 hónappal az infúzió után, 6 hónappal az infúzió után, 12 hónappal az infúzió után
|
|
Hatékonyság: RAND-36 pontszám
Időkeret: 1 hónappal az infúzió után, 3 hónappal az infúzió után, 6 hónappal az infúzió után, 12 hónappal az infúzió után
|
Az életminőség mérése a RAND-36 pontszám alapvonalának változásával
|
1 hónappal az infúzió után, 3 hónappal az infúzió után, 6 hónappal az infúzió után, 12 hónappal az infúzió után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Darwin Albert A Dasig, MD, Makati Medical Center
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Burt RK, Loh Y, Cohen B, Stefoski D, Balabanov R, Katsamakis G, Oyama Y, Russell EJ, Stern J, Muraro P, Rose J, Testori A, Bucha J, Jovanovic B, Milanetti F, Storek J, Voltarelli JC, Burns WH. Autologous non-myeloablative haemopoietic stem cell transplantation in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase I/II study. Lancet Neurol. 2009 Mar;8(3):244-53. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70017-1. Epub 2009 Jan 29. Erratum In: Lancet Neurol. 2009 Apr;8(4):309. Stefosky, Dusan [corrected to Stefoski, Dusan].
- Frischer JM, Bramow S, Dal-Bianco A, Lucchinetti CF, Rauschka H, Schmidbauer M, Laursen H, Sorensen PS, Lassmann H. The relation between inflammation and neurodegeneration in multiple sclerosis brains. Brain. 2009 May;132(Pt 5):1175-89. doi: 10.1093/brain/awp070. Epub 2009 Mar 31.
- Akkok CA, Liseth K, Hervig T, Ryningen A, Bruserud O, Ersvaer E. Use of different DMSO concentrations for cryopreservation of autologous peripheral blood stem cell grafts does not have any major impact on levels of leukocyte- and platelet-derived soluble mediators. Cytotherapy. 2009;11(6):749-60. doi: 10.3109/14653240902980443.
- Appelbaum FR, Bacigalupo A, Soiffer R. Anti-T cell antibodies as part of the preparative regimen in hematopoietic cell transplantation--a debate. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jan;18(1 Suppl):S111-5. doi: 10.1016/j.bbmt.2011.11.002. No abstract available.
- Burt RK, Balabanov R, Han X, Sharrack B, Morgan A, Quigley K, Yaung K, Helenowski IB, Jovanovic B, Spahovic D, Arnautovic I, Lee DC, Benefield BC, Futterer S, Oliveira MC, Burman J. Association of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation with neurological disability in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis. JAMA. 2015 Jan 20;313(3):275-84. doi: 10.1001/jama.2014.17986.
- Bruck W. The pathology of multiple sclerosis is the result of focal inflammatory demyelination with axonal damage. J Neurol. 2005 Nov;252 Suppl 5:v3-9. doi: 10.1007/s00415-005-5002-7.
- von Budingen HC, Kuo TC, Sirota M, van Belle CJ, Apeltsin L, Glanville J, Cree BA, Gourraud PA, Schwartzburg A, Huerta G, Telman D, Sundar PD, Casey T, Cox DR, Hauser SL. B cell exchange across the blood-brain barrier in multiple sclerosis. J Clin Invest. 2012 Dec;122(12):4533-43. doi: 10.1172/JCI63842. Epub 2012 Nov 19.
- Cabezudo E, Dalmases C, Ruz M, Sanchez JA, Torrico C, Sola C, Querol S, Garcia J. Leukapheresis components may be cryopreserved at high cell concentrations without additional loss of HPC function. Transfusion. 2000 Oct;40(10):1223-7. doi: 10.1046/j.1537-2995.2000.40101223.x.
- Costantino CM, Baecher-Allan C, Hafler DA. Multiple sclerosis and regulatory T cells. J Clin Immunol. 2008 Nov;28(6):697-706. doi: 10.1007/s10875-008-9236-x. Epub 2008 Sep 2.
- De Boer F, Drager AM, Van der Wall E, Pinedo HM, Schuurhuis GJ. Changes in L-selectin expression on CD34-positive cells upon cryopreservation of peripheral blood stem cell transplants. Bone Marrow Transplant. 1998 Dec;22(11):1103-10. doi: 10.1038/sj.bmt.1701495.
- Farge D, Labopin M, Tyndall A, Fassas A, Mancardi GL, Van Laar J, Ouyang J, Kozak T, Moore J, Kotter I, Chesnel V, Marmont A, Gratwohl A, Saccardi R. Autologous hematopoietic stem cell transplantation for autoimmune diseases: an observational study on 12 years' experience from the European Group for Blood and Marrow Transplantation Working Party on Autoimmune Diseases. Haematologica. 2010 Feb;95(2):284-92. doi: 10.3324/haematol.2009.013458. Epub 2009 Sep 22.
- Fassas A, Anagnostopoulos A, Kazis A, Kapinas K, Sakellari I, Kimiskidis V, Tsompanakou A. Peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of progressive multiple sclerosis: first results of a pilot study. Bone Marrow Transplant. 1997 Oct;20(8):631-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1700944.
- Fassas A, Kimiskidis VK. Autologous hemopoietic stem cell transplantation in the treatment of multiple sclerosis: rationale and clinical experience. J Neurol Sci. 2004 Aug 15;223(1):53-8. doi: 10.1016/j.jns.2004.04.020.
- Iannalfi A, Bambi F, Tintori V, Lacitignola L, Bernini G, Mariani MP, Sanvito MC, Pagliai F, Brandigi F, Muscarella E, Tapinassi F, Faulkner L. Peripheral blood progenitor uncontrolled-rate freezing: a single pediatric center experience. Transfusion. 2007 Dec;47(12):2202-6. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01447.x. Epub 2007 Aug 21.
- Mancardi GL, Sormani MP, Gualandi F, Saiz A, Carreras E, Merelli E, Donelli A, Lugaresi A, Di Bartolomeo P, Rottoli MR, Rambaldi A, Amato MP, Massacesi L, Di Gioia M, Vuolo L, Curro D, Roccatagliata L, Filippi M, Aguglia U, Iacopino P, Farge D, Saccardi R; ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group, On behalf of the Autoimmune Disease Working Party (ADWP) of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group On behalf of the Autoimmune Disease Working Party ADWP of the European Group for Blood and Marrow Transplantation EBMT. Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: a phase II trial. Neurology. 2015 Mar 10;84(10):981-8. doi: 10.1212/WNL.0000000000001329. Epub 2015 Feb 11.
- Passweg JR, Baldomero H, Bregni M, Cesaro S, Dreger P, Duarte RF, Falkenburg JH, Kroger N, Farge-Bancel D, Gaspar HB, Marsh J, Mohty M, Peters C, Sureda A, Velardi A, Ruiz de Elvira C, Madrigal A; European Group for Blood and Marrow Transplantation. Hematopoietic SCT in Europe: data and trends in 2011. Bone Marrow Transplant. 2013 Sep;48(9):1161-7. doi: 10.1038/bmt.2013.51. Epub 2013 Apr 15.
- Reich-Slotky R, Colovai AI, Semidei-Pomales M, Patel N, Cairo M, Jhang J, Schwartz J. Determining post-thaw CD34+ cell dose of cryopreserved haematopoietic progenitor cells demonstrates high recovery and confirms their integrity. Vox Sang. 2008 May;94(4):351-7. doi: 10.1111/j.1423-0410.2007.001028.x. Epub 2008 Jan 2.
- Shevchenko JL, Kuznetsov AN, Ionova TI, Melnichenko VY, Fedorenko DA, Kartashov AV, Kurbatova KA, Gorodokin GI, Novik AA. Autologous hematopoietic stem cell transplantation with reduced-intensity conditioning in multiple sclerosis. Exp Hematol. 2012 Nov;40(11):892-8. doi: 10.1016/j.exphem.2012.07.003. Epub 2012 Jul 4.
- Snowden JA, Saccardi R, Allez M, Ardizzone S, Arnold R, Cervera R, Denton C, Hawkey C, Labopin M, Mancardi G, Martin R, Moore JJ, Passweg J, Peters C, Rabusin M, Rovira M, van Laar JM, Farge D; EBMT Autoimmune Disease Working Party (ADWP); Paediatric Diseases Working Party (PDWP). Haematopoietic SCT in severe autoimmune diseases: updated guidelines of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Bone Marrow Transplant. 2012 Jun;47(6):770-90. doi: 10.1038/bmt.2011.185. Epub 2011 Oct 17.
- Steinman L. A molecular trio in relapse and remission in multiple sclerosis. Nat Rev Immunol. 2009 Jun;9(6):440-7. doi: 10.1038/nri2548.
- Zozulya AL, Wiendl H. The role of regulatory T cells in multiple sclerosis. Nat Clin Pract Neurol. 2008 Jul;4(7):384-98. doi: 10.1038/ncpneuro0832. Epub 2008 Jun 24.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. május 29.
Elsődleges befejezés (Várható)
2020. május 29.
A tanulmány befejezése (Várható)
2022. május 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. április 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 10.
Első közzététel (Tényleges)
2017. április 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. május 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. május 3.
Utolsó ellenőrzés
2017. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Autoimmun betegség
- Sclerosis multiplex
- Szklerózis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- Enzim gátlók
- Antimetabolitok, daganatellenes
- Antimetabolitok
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Daganatellenes szerek, fitogén
- Topoizomeráz II inhibitorok
- Topoizomeráz gátlók
- Etoposide
- Melphalan
- Citarabin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MMCIRB 2015-024
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex
-
Baskent UniversityMég nincs toborzásMULTIPL SCLEROSİSTörökország (Türkiye)
-
Chulalongkorn UniversityKing Chulalongkorn Memorial Hospital; Chula Clinical Research Center (Chula CRC)...Még nincs toborzásRelapszáló/Refrakter Multipl Myeloma (MM)Thaiföld
-
Hadassah Medical OrganizationToborzásRelapszáló/Refrakter Multipl Myeloma (MM)Izrael
-
University of California, San FranciscoUnited States Department of DefenseToborzásSclerosis multiplex, krónikus progresszív | Sclerosis multiplex, visszaeső-remittáló | Sclerosis multiplex (MS) | Sclerosis multiplex Relapszus | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszív | Sclerosis multiplex agyi elváltozás | Jóindulatú sclerosis multiplexEgyesült Államok
-
TG Therapeutics, Inc.Még nincs toborzásKiújuló sclerosis multiplex
-
TG Therapeutics, Inc.Aktív, nem toborzóKiújuló sclerosis multiplexUkrajna, Horvátország, Bosznia és Hercegovina, Bulgária, Csehország, Grúzia, Magyarország, Észak-Macedónia, Szerbia
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesToborzásSclerosis multiplex (MS) – Relapszus-remittálóFranciaország
-
Sichuan Academy of Medical SciencesBeijing Tiantan Hospital; Shandong Provincial Hospital; Tang-Du Hospital; First Affiliated... és más munkatársakMég nincs toborzásSclerosis multiplex (MS) kiújuló remittáló
-
University of Illinois at ChicagoToborzásSclerosis multiplex | Sclerosis multiplex (MS) – Relapszus-remittáló | Akut és progresszív sclerosis multiplex | Sclerosis multiplex (MS) elsődlegesen progresszív | Szklerózis multiplex (MS) másodlagosan progresszívEgyesült Államok
-
University Ramon LlullToborzásAmyotrófiás Laterális SclerosisSpanyolország
Klinikai vizsgálatok a Autológ hematopoietikus őssejt
-
University of California, Los AngelesUniversity of California, Los AngelesToborzásVégstádiumú májbetegség | Májátültetés | Kimérizmus | Immuntolerancia | Hematopoietikus őssejt | Graft Survival | Immunszuppressziós zavarok | Immuntolerancia/gyógyszerhatások | Immunszuppresszió májtranszplantáció utánEgyesült Államok
-
CliPS Co., LtdBefejezveLimbus Corneae elégtelenség szindróma | Limbus CorneaeKoreai Köztársaság
-
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...Instituto de Salud Carlos III; Fundación de Ayuda a la Investigación sobre la Hipertensión...BefejezveBronchopulmonalis dysplasiaSpanyolország
-
Kimera Society IncBefejezveKrónikus obstruktív légúti betegségEgyesült Államok
-
Throne Biotechnologies Inc.Még nincs toborzásSúlyos akut légzőszervi szindróma (SARS) Pneumonia
-
Seoul National University HospitalMedical Research Collaborating Center, Seoul, KoreaBefejezve
-
Throne Biotechnologies Inc.Hackensack Meridian HealthToborzás1-es típusú cukorbetegségEgyesült Államok
-
Throne Biotechnologies Inc.Chinese PLA General HospitalIsmeretlenCukorbetegség, 2-es típusú | Diabetes mellitus, 1. típusúKína
-
Al-Azhar UniversityBefejezveKorai petefészek-elégtelenségEgyiptom
-
Al-Azhar UniversityBefejezveKorai petefészek-elégtelenségEgyiptom