Imunoablação de intensidade reduzida e transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (AHSCT) para esclerose múltipla
3 de maio de 2017 atualizado por: Darwin A. Dasig, Makati Medical Center
Avaliação da Segurança e Eficácia da Imunoablação de Intensidade Reduzida e Transplante Autólogo de Células Tronco Hematopoiéticas (AHSCT) na Esclerose Múltipla
Este é um estudo patrocinado pelo paciente que avalia a segurança e a eficácia da imunoablação de intensidade reduzida seguida de um transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas de dose única em pacientes diagnosticados com esclerose múltipla.
Os pacientes são acompanhados após 1 mês, 3 meses, 6 meses e 12 meses pós-transplante.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
15
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Makati, Filipinas, 1229
- Recrutamento
- Makati Medical Center
-
Contato:
- Marviel T Berboso, RN
- Número de telefone: 3613 8888999
- E-mail: Inquiry.CTC@makatimed.net.ph
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com esclerose múltipla progressiva com ou sem recaídas
- Pontuação EDSS entre 1,5 e 7,0, incluindo progressão rápida documentada no ano anterior sem resposta a terapias convencionais ou sem opções de tratamento disponíveis
- Idade entre 18 e 60 anos com história de pelo menos uma lesão realçada na RM cerebral
- Com contagem absoluta de neutrófilos ≥ 1.000/mm^3, contagem de plaquetas ≥ 100.000/mm^3 e hemoglobina ≥ 9,0 g/dL
Critério de exclusão:
- Pacientes com comprometimento cardíaco, renal, pulmonar, hepático ou de outros órgãos que limitariam sua capacidade de receber terapia imunossupressora de dose intensiva, quimioterapia de alta dose e/ou TCTH autólogo
- Pacientes com qualquer infecção ativa ou crônica, por exemplo, infecção viral, fúngica ou bacteriana descontrolada
- diabetes descontrolada
- Pacientes soropositivos para HIV1, HIV2, antígeno de superfície da hepatite B e hepatite C
- Pacientes cuja expectativa de vida é severamente limitada por outra doença
- Pacientes com evidência de mielodisplasia ou outra citopenia não autoimune
- Pacientes que receberam um agente citotóxico dentro de um mês antes deste estudo
- Pacientes grávidas ou em risco de gravidez, incluindo aquelas que não desejam praticar
- Pacientes com doença psiquiátrica, deficiência mental ou disfunção cognitiva
- Pacientes incapazes de dar consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes do conselho de ética em pesquisa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Célula Tronco Hematopoiética Autóloga com Regime BEAM
HSCT autólogo após regime BEAM de intensidade reduzida
|
BEAM de intensidade reduzida para imunoablação
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança: Eventos Adversos
Prazo: 12 meses
|
Tipo, ocorrência, gravidade, tempo, gravidade e relação de eventos adversos e anormalidades laboratoriais
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eficácia: Pontuação EDSS
Prazo: 1 mês após a infusão, 3 meses após a infusão, 6 meses após a infusão, 12 meses após a infusão
|
Medição da progressão da doença por alteração na linha de base do escore EDSS
|
1 mês após a infusão, 3 meses após a infusão, 6 meses após a infusão, 12 meses após a infusão
|
|
Eficácia: Pontuação RAND-36
Prazo: 1 mês após a infusão, 3 meses após a infusão, 6 meses após a infusão, 12 meses após a infusão
|
Medição da qualidade de vida por alteração na linha de base da pontuação RAND-36
|
1 mês após a infusão, 3 meses após a infusão, 6 meses após a infusão, 12 meses após a infusão
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Darwin Albert A Dasig, MD, Makati Medical Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Burt RK, Loh Y, Cohen B, Stefoski D, Balabanov R, Katsamakis G, Oyama Y, Russell EJ, Stern J, Muraro P, Rose J, Testori A, Bucha J, Jovanovic B, Milanetti F, Storek J, Voltarelli JC, Burns WH. Autologous non-myeloablative haemopoietic stem cell transplantation in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase I/II study. Lancet Neurol. 2009 Mar;8(3):244-53. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70017-1. Epub 2009 Jan 29. Erratum In: Lancet Neurol. 2009 Apr;8(4):309. Stefosky, Dusan [corrected to Stefoski, Dusan].
- Frischer JM, Bramow S, Dal-Bianco A, Lucchinetti CF, Rauschka H, Schmidbauer M, Laursen H, Sorensen PS, Lassmann H. The relation between inflammation and neurodegeneration in multiple sclerosis brains. Brain. 2009 May;132(Pt 5):1175-89. doi: 10.1093/brain/awp070. Epub 2009 Mar 31.
- Akkok CA, Liseth K, Hervig T, Ryningen A, Bruserud O, Ersvaer E. Use of different DMSO concentrations for cryopreservation of autologous peripheral blood stem cell grafts does not have any major impact on levels of leukocyte- and platelet-derived soluble mediators. Cytotherapy. 2009;11(6):749-60. doi: 10.3109/14653240902980443.
- Appelbaum FR, Bacigalupo A, Soiffer R. Anti-T cell antibodies as part of the preparative regimen in hematopoietic cell transplantation--a debate. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jan;18(1 Suppl):S111-5. doi: 10.1016/j.bbmt.2011.11.002. No abstract available.
- Burt RK, Balabanov R, Han X, Sharrack B, Morgan A, Quigley K, Yaung K, Helenowski IB, Jovanovic B, Spahovic D, Arnautovic I, Lee DC, Benefield BC, Futterer S, Oliveira MC, Burman J. Association of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation with neurological disability in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis. JAMA. 2015 Jan 20;313(3):275-84. doi: 10.1001/jama.2014.17986.
- Bruck W. The pathology of multiple sclerosis is the result of focal inflammatory demyelination with axonal damage. J Neurol. 2005 Nov;252 Suppl 5:v3-9. doi: 10.1007/s00415-005-5002-7.
- von Budingen HC, Kuo TC, Sirota M, van Belle CJ, Apeltsin L, Glanville J, Cree BA, Gourraud PA, Schwartzburg A, Huerta G, Telman D, Sundar PD, Casey T, Cox DR, Hauser SL. B cell exchange across the blood-brain barrier in multiple sclerosis. J Clin Invest. 2012 Dec;122(12):4533-43. doi: 10.1172/JCI63842. Epub 2012 Nov 19.
- Cabezudo E, Dalmases C, Ruz M, Sanchez JA, Torrico C, Sola C, Querol S, Garcia J. Leukapheresis components may be cryopreserved at high cell concentrations without additional loss of HPC function. Transfusion. 2000 Oct;40(10):1223-7. doi: 10.1046/j.1537-2995.2000.40101223.x.
- Costantino CM, Baecher-Allan C, Hafler DA. Multiple sclerosis and regulatory T cells. J Clin Immunol. 2008 Nov;28(6):697-706. doi: 10.1007/s10875-008-9236-x. Epub 2008 Sep 2.
- De Boer F, Drager AM, Van der Wall E, Pinedo HM, Schuurhuis GJ. Changes in L-selectin expression on CD34-positive cells upon cryopreservation of peripheral blood stem cell transplants. Bone Marrow Transplant. 1998 Dec;22(11):1103-10. doi: 10.1038/sj.bmt.1701495.
- Farge D, Labopin M, Tyndall A, Fassas A, Mancardi GL, Van Laar J, Ouyang J, Kozak T, Moore J, Kotter I, Chesnel V, Marmont A, Gratwohl A, Saccardi R. Autologous hematopoietic stem cell transplantation for autoimmune diseases: an observational study on 12 years' experience from the European Group for Blood and Marrow Transplantation Working Party on Autoimmune Diseases. Haematologica. 2010 Feb;95(2):284-92. doi: 10.3324/haematol.2009.013458. Epub 2009 Sep 22.
- Fassas A, Anagnostopoulos A, Kazis A, Kapinas K, Sakellari I, Kimiskidis V, Tsompanakou A. Peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of progressive multiple sclerosis: first results of a pilot study. Bone Marrow Transplant. 1997 Oct;20(8):631-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1700944.
- Fassas A, Kimiskidis VK. Autologous hemopoietic stem cell transplantation in the treatment of multiple sclerosis: rationale and clinical experience. J Neurol Sci. 2004 Aug 15;223(1):53-8. doi: 10.1016/j.jns.2004.04.020.
- Iannalfi A, Bambi F, Tintori V, Lacitignola L, Bernini G, Mariani MP, Sanvito MC, Pagliai F, Brandigi F, Muscarella E, Tapinassi F, Faulkner L. Peripheral blood progenitor uncontrolled-rate freezing: a single pediatric center experience. Transfusion. 2007 Dec;47(12):2202-6. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01447.x. Epub 2007 Aug 21.
- Mancardi GL, Sormani MP, Gualandi F, Saiz A, Carreras E, Merelli E, Donelli A, Lugaresi A, Di Bartolomeo P, Rottoli MR, Rambaldi A, Amato MP, Massacesi L, Di Gioia M, Vuolo L, Curro D, Roccatagliata L, Filippi M, Aguglia U, Iacopino P, Farge D, Saccardi R; ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group, On behalf of the Autoimmune Disease Working Party (ADWP) of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group On behalf of the Autoimmune Disease Working Party ADWP of the European Group for Blood and Marrow Transplantation EBMT. Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: a phase II trial. Neurology. 2015 Mar 10;84(10):981-8. doi: 10.1212/WNL.0000000000001329. Epub 2015 Feb 11.
- Passweg JR, Baldomero H, Bregni M, Cesaro S, Dreger P, Duarte RF, Falkenburg JH, Kroger N, Farge-Bancel D, Gaspar HB, Marsh J, Mohty M, Peters C, Sureda A, Velardi A, Ruiz de Elvira C, Madrigal A; European Group for Blood and Marrow Transplantation. Hematopoietic SCT in Europe: data and trends in 2011. Bone Marrow Transplant. 2013 Sep;48(9):1161-7. doi: 10.1038/bmt.2013.51. Epub 2013 Apr 15.
- Reich-Slotky R, Colovai AI, Semidei-Pomales M, Patel N, Cairo M, Jhang J, Schwartz J. Determining post-thaw CD34+ cell dose of cryopreserved haematopoietic progenitor cells demonstrates high recovery and confirms their integrity. Vox Sang. 2008 May;94(4):351-7. doi: 10.1111/j.1423-0410.2007.001028.x. Epub 2008 Jan 2.
- Shevchenko JL, Kuznetsov AN, Ionova TI, Melnichenko VY, Fedorenko DA, Kartashov AV, Kurbatova KA, Gorodokin GI, Novik AA. Autologous hematopoietic stem cell transplantation with reduced-intensity conditioning in multiple sclerosis. Exp Hematol. 2012 Nov;40(11):892-8. doi: 10.1016/j.exphem.2012.07.003. Epub 2012 Jul 4.
- Snowden JA, Saccardi R, Allez M, Ardizzone S, Arnold R, Cervera R, Denton C, Hawkey C, Labopin M, Mancardi G, Martin R, Moore JJ, Passweg J, Peters C, Rabusin M, Rovira M, van Laar JM, Farge D; EBMT Autoimmune Disease Working Party (ADWP); Paediatric Diseases Working Party (PDWP). Haematopoietic SCT in severe autoimmune diseases: updated guidelines of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Bone Marrow Transplant. 2012 Jun;47(6):770-90. doi: 10.1038/bmt.2011.185. Epub 2011 Oct 17.
- Steinman L. A molecular trio in relapse and remission in multiple sclerosis. Nat Rev Immunol. 2009 Jun;9(6):440-7. doi: 10.1038/nri2548.
- Zozulya AL, Wiendl H. The role of regulatory T cells in multiple sclerosis. Nat Clin Pract Neurol. 2008 Jul;4(7):384-98. doi: 10.1038/ncpneuro0832. Epub 2008 Jun 24.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de maio de 2015
Conclusão Primária (Antecipado)
29 de maio de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
29 de maio de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2017
Primeira postagem (Real)
13 de abril de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de maio de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de maio de 2017
Última verificação
1 de maio de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Esclerose múltipla
- Esclerose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Antineoplásicos Fitogênicos
- Inibidores da Topoisomerase II
- Inibidores da Topoisomerase
- Etoposídeo
- Melfalano
- Citarabina
Outros números de identificação do estudo
- MMCIRB 2015-024
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Célula Tronco Hematopoiética Autóloga
-
JKastrupEuropean UnionConcluídoInsuficiência cardíacaDinamarca