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CPX-351 (Vyxeos™) pour les patients éligibles à la greffe et à haut risque atteints du syndrome myélodysplasique

6 avril 2024 mis à jour par: Washington University School of Medicine

Une étude pilote sur le CPX-351 (Vyxeos™) pour les patients éligibles à la greffe et à haut risque atteints du syndrome myélodysplasique

Il s'agit d'une étude pilote et de faisabilité portant sur des patients éligibles à une greffe et présentant un risque plus élevé de syndrome myélodysplasique (SMD) afin de déterminer l'innocuité et la tolérabilité d'un schéma posologique CPX-351 à dose plus faible et à dose plus élevée, avec des objectifs secondaires tels que les taux de rémission complète (RC) et proportion de patients subissant une greffe.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de syndrome myélodysplasique (SMD) avec un score IPSS-R intermédiaire, élevé ou très élevé (voir annexe A) ET ≥ 5 % de myéloblastes dans la moelle osseuse.
  • Âge 18-70 ans.
  • Statut de performance ECOG ≤ 2 (voir Annexe B)

Fonction rénale et hépatique adéquate telle que définie ci-dessous :

*Bilirubine totale ≤ 2,0 x IULN*

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Créatinine sérique ≤ 2,0 mg/dL

  • Remarque : Si, de l'avis du médecin traitant, la bilirubine est élevée en raison d'une hémolyse ou de la maladie de Gilbert, le patient peut être éligible après discussion avec le PI de l'Université de Washington.

    • Fraction d'éjection cardiaque ventriculaire gauche ≥ 50 % par échocardiographie ou MUGA.
    • Considéré par le médecin traitant comme un candidat approprié pour la thérapie d'induction cytotoxique et un candidat alloHCT au moment de l'inscription.
    • Les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode contraceptive hormonale ou barrière, abstinence) avant l'entrée dans l'étude et jusqu'à 30 jours après le dernier traitement à l'étude.
    • Capacité à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit approuvé par la CISR (ou celui d'un représentant légalement autorisé, le cas échéant).

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur du SMD par traitement modificateur de la maladie (conventionnel ou expérimental) (c.-à-d. traitement par hypométhylateur, lénalidomide ou traitement d'induction antérieur de type AML destiné au traitement du SMD). L'utilisation du facteur de croissance antérieur et du soutien de l'ESA est autorisée.
  • Reçoit actuellement tout autre agent expérimental.
  • Antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à CPX-351 ou à d'autres agents utilisés dans l'étude.
  • Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable ou une arythmie cardiaque.
  • Antécédents de la maladie de Wilson ou d'un autre trouble du métabolisme du cuivre.
  • Enceinte et/ou allaitante. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 14 jours suivant l'entrée à l'étude.
  • Infection virale active connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC). Les patients qui sont séropositifs à cause du vaccin contre le virus de l'hépatite B sont éligibles. Les patients qui sont séropositifs pour le VHC mais qui ont une charge virale négative sont également éligibles à condition que le patient ait terminé un traitement contre le VHC.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CPX-351
  • Le CPX-351 sera administré en fonction du niveau de dose attribué sur un minimum de 90 minutes par perfusion IV les jours 1, 3 et 5 de la première induction
  • Si le médecin traitant choisit d'effectuer une biopsie de la moelle osseuse au jour 14, une deuxième induction peut être envisagée pour les patients en l'absence d'une moelle hypocellulaire chimioablée lors de l'évaluation de la moelle osseuse au jour 14, si le patient n'a pas réussi à obtenir une RC de la moelle. , et il est jugé sûr à administrer par le médecin traitant. La deuxième induction utilise un calendrier modifié dans lequel le CPX-351 sera administré en fonction du niveau de dose attribué les jours 1 et 3
  • En l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable, le patient peut poursuivre la consolidation à la discrétion du médecin traitant ou le patient peut procéder à alloHCT après l'induction à la discrétion du médecin traitant
Médicament: CPX-351
-CPX-351 sera fourni par Jazz Pharmaceuticals
Autres noms:
  • Daunorubicine et cytarabine
  • Vyxeos™
Procédure: Recherche biopsie cutanée

-Et/ou écouvillon buccal

  • Prétraitement
  • Post-induction (au plus tôt le jour 28 et au plus tard le jour 56 de la dernière induction)
Procédure: Prélèvement sanguin de recherche
  • Prétraitement
  • Post-induction (au plus tôt le jour 28 et au plus tard le jour 56 de la dernière induction)
  • Post-consolidation 1 (le cas échéant)
  • Post-consolidation 2 (le cas échéant)
  • Jour 30 post-transplantation (le cas échéant)
  • Jour 100 post-transplantation (le cas échéant)
Procédure: Aspirat de moelle osseuse de recherche
  • Prétraitement
  • Post-induction (au plus tôt le jour 28 et au plus tard le jour 56 de la dernière induction)
  • Post-consolidation 1 (le cas échéant)
  • Post-consolidation 2 (le cas échéant)
  • Jour 30 post-transplantation (le cas échéant)
  • Jour 100 post-transplantation (le cas échéant)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'innocuité et la tolérabilité d'un régime CPX-351 dans une population de MDS à haut risque éligible à la greffe, mesurée par la proportion de participants qui subissent un événement indésirable par patient, type d'événement et grade d'événement
Délai: Jusqu'à 56 jours après la dernière dose
Jusqu'à 56 jours après la dernière dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: 56 jours après la dernière dose
  • Taux de réponse global = rémission complète + rémission complète médullaire + réponse partielle + amélioration hématologique
  • Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le SMD
56 jours après la dernière dose
Meilleure réponse globale chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: 56 jours après la dernière dose
-Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le MDS
56 jours après la dernière dose
Durée de rémission chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: A travers 5 ans
  • Défini comme l'intervalle entre la date à laquelle la rémission complète est documentée et la date de la récidive. Ceci est déterminé uniquement pour les patients obtenant une rémission complète.
  • Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le SMD
A travers 5 ans
Survie sans rechute chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: A travers 5 ans
-Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le MDS
A travers 5 ans
Survie sans progression chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: A travers 5 ans
  • Défini comme l'intervalle entre la date de la première dose du médicament à l'étude et la progression de la maladie ou le décès par SMD.
  • Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le SMD
A travers 5 ans
Survie globale chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: A travers 5 ans
-Défini comme la date de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause.
A travers 5 ans
Rémission complète + taux de rémission complète de la moelle chez les patients traités avec CPX-351
Délai: 56 jours après la dernière dose
-Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le MDS
56 jours après la dernière dose
Mortalité post-induction chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: Jour 30
-Taux de mortalité
Jour 30
Mortalité post-induction chez les patients atteints de SMD traités avec CPX-351
Délai: Jour 60
-Taux de mortalité
Jour 60
Innocuité et faisabilité de la thérapie de consolidation CPX-351 chez les patients atteints de SMD, mesurées par la proportion de patients qui subissent un événement indésirable par patient, type d'événement et grade d'événement
Délai: Jusqu'à 56 jours après la dernière dose
Jusqu'à 56 jours après la dernière dose
Proportion de patients atteints de SMD traités avec CPX-351 et subissant une allogreffe de cellules hématopoïétiques
Délai: Jusqu'à 56 jours après la dernière dose
Jusqu'à 56 jours après la dernière dose
Survie globale chez les patients atteints de SMD traités par CPX-351 chez les patients subissant une allogreffe de cellules hématopoïétiques
Délai: Jour 100
-Défini comme la date de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause.
Jour 100
Survie globale chez les patients atteints de SMD traités par CPX-351 chez les patients subissant une allogreffe de cellules hématopoïétiques
Délai: 1 an
-Défini comme la date de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause.
1 an
Mortalité non récidivante chez les patients atteints de SMD traités par CPX-351 chez les patients subissant une allogreffe de cellules hématopoïétiques
Délai: Jour 100
Jour 100
Mortalité non récidivante chez les patients atteints de SMD traités par CPX-351 chez les patients subissant une allogreffe de cellules hématopoïétiques
Délai: 1 an
1 an
Survie sans événement chez les patients atteints de SMD traités par CPX-351 chez les patients subissant une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques
Délai: Jour 100
  • Défini comme l'intervalle entre la date de la première dose du médicament à l'étude et la date de l'échec du traitement, de la récidive ou du décès quelle qu'en soit la cause.
  • Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le SMD
Jour 100
Survie sans événement chez les patients atteints de SMD traités par CPX-351 chez les patients subissant une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques
Délai: 1 an
  • Défini comme l'intervalle entre la date de la première dose du médicament à l'étude et la date de l'échec du traitement, de la récidive ou du décès quelle qu'en soit la cause.
  • Les patients seront évalués pour la réponse selon les critères modifiés du groupe de travail international (IWG) pour le SMD
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Washington University School of Medicine

Collaborateurs

Jazz Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Meagan Jacoby, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

27 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2018

Première publication (Réel)

28 juin 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201807148

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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