Influence de l'adhésion au traitement par l'hormone de croissance (GHT) avec Norditropin® sur la taille quasi finale chez les patientes présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) et nées petites pour l'âge gestationnel (SGA)
24 septembre 2025 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Une étude prospective non interventionnelle en Allemagne pour étudier l'influence de l'adhésion au traitement par l'hormone de croissance (GHT) avec Norditropin® sur la taille quasi finale dans une population de patients présentant un déficit isolé en hormone de croissance (GHD) et nés petits pour l'âge gestationnel (SGA)
Les participants sont libres de décider s'ils veulent participer ou non à cette étude.
L'étude sera menée pour collecter des informations sur l'influence de l'observance du traitement par l'hormone de croissance avec Norditropin® chez les enfants et les adolescents dans la pratique quotidienne en Allemagne.
Cette étude examinera principalement la différence de taille quasi finale entre les enfants et les adolescents qui adhèrent à leur plan de traitement avec Norditropin® et les patients non-adhérents.
Les participants recevront Norditropin® tel que prescrit par leur médecin.
L'étude durera aussi longtemps que le traitement par hormone de croissance sera jugé nécessaire par les médecins des participants et les participants, jusqu'à un maximum de 10 ans.
Lors des visites chez les médecins des participants, les participants seront invités à remplir un questionnaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
750
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ulm, Allemagne, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients pédiatriques avec iGHD ou SGA.
La description
Critère d'intégration:
Le consentement éclairé du parent ou du représentant légalement acceptable du sujet et l'assentiment de l'enfant, selon l'âge, doivent être obtenus avant toute activité liée à l'étude.
- Le parent ou le représentant légal de l'enfant doit signer et dater le formulaire de consentement éclairé (conformément aux exigences locales) et
- L'enfant doit signer et dater le formulaire d'assentiment de l'enfant ou donner son assentiment oral (si requis selon les exigences locales).
- La décision d'initier un traitement avec Norditropin® FlexPro® disponible dans le commerce a été prise par le médecin traitant et les parents/tuteur légal du patient avant et indépendamment de la décision d'inclure le patient dans cette étude.
- Homme ou femme, tous les groupes d'âge égaux ou inférieurs à 15 ans avec plus de 2 ans de temps de traitement restant attendu jusqu'à atteindre NFH. Les patients qui s'auto-injectent doivent être âgés de plus de 8 ans pour pouvoir remplir le questionnaire.
Enfants naïfs de GH au départ avec l'un des diagnostics confirmés suivants
- Déficit isolé en hormone de croissance (iGHD)
- Petit pour l'âge gestationnel (SGA)
Critère d'exclusion:
- Participation antérieure à cette étude. La participation est définie comme ayant donné son consentement éclairé à cette étude.
- Incapacité mentale, réticence ou barrières linguistiques empêchant une compréhension ou une coopération adéquate.
- Les patients dont la durée future prévue du traitement est inférieure à 2 ans ne sont pas éligibles pour l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients pédiatriques avec iGHD ou SGA
Enfants avec l'un des diagnostics confirmés suivants : déficit isolé en hormone de croissance (iGHD) ou petit pour l'âge gestationnel (SGA)
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Les patients seront traités avec Norditropin® FlexPro® disponible dans le commerce conformément à la pratique clinique de routine, à la discrétion du médecin traitant.
La décision d'initier un traitement avec Norditropin® FlexPro® disponible dans le commerce a été prise par le médecin traitant et les parents/tuteur légal du patient avant et indépendamment de la décision d'inclure le patient dans cette étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score d'écart type (SDS) de hauteur proche de la finale (NFH) mesuré en scores
Délai: À la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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FDS, -3 à +3
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À la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement du taux de croissance (score d'écart type de vitesse de hauteur, HV SDS)
Délai: De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Score, plage -10 à +10
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De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Changement du taux de croissance (HV SDS) entre les visites (habituellement les patients sont vus tous les 3 à 6 mois)
Délai: De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Score, plage -10 à +10
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De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Réponse d'adhésion comme indiqué dans la question au bas du nouveau questionnaire sur les résultats rapportés par le patient (PRO) chaque fois que le questionnaire est rempli (de préférence à chaque visite)
Délai: De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Les niveaux d'adhésion suivants seront utilisés : Adhésion élevée : supérieure à 85,7 % des doses administrées Adhésion moyenne : 57,1 à 85,7 % des doses administrées Faible observance : inférieure à 57,1 % des doses administrées |
De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Adhérence mesurée en nombre d'appareils de médication retournés par rapport au nombre d'appareils prescrits pour la période entre les visites
Délai: De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Compter
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De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Changement du niveau d'adhésion auto-évalué tout au long de l'étude mesuré dans le nouveau questionnaire PRO chaque fois que le questionnaire est rempli (de préférence à chaque visite)
Délai: De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Les niveaux d'adhésion suivants seront utilisés : Adhésion élevée : supérieure à 85,7 % des doses administrées Adhésion moyenne : 57,1 à 85,7 % des doses administrées Faible observance : inférieure à 57,1 % des doses administrées |
De la ligne de base (mois 0) à la fin de l'étude (jusqu'à 10 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 juin 2019
Achèvement primaire (Estimé)
30 juin 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 mai 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 mai 2019
Première publication (Réel)
3 juin 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
25 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 septembre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies hypothalamiques
- Maladies osseuses
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies de l'hypophyse
- Nanisme
- Maladies osseuses, développement
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
- Maladies du système endocrinien
Autres numéros d'identification d'étude
- GH-4488
- U1111-1217-5835 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .