Influencia de la adherencia a la terapia con hormona de crecimiento (GHT) con Norditropin® en la estatura casi final en pacientes con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD) y nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA)
11 de marzo de 2024 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Un estudio prospectivo no intervencionista en Alemania para investigar la influencia de la adherencia a la terapia con hormona de crecimiento (GHT) con Norditropin® en la estatura casi final en una población de pacientes con deficiencia aislada de hormona de crecimiento (GHD) y nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA)
Los participantes son libres de decidir si quieren participar en este estudio o no.
El estudio se llevará a cabo para recopilar información sobre la influencia de la adherencia a la terapia de hormona de crecimiento con Norditropin® en niños y adolescentes en la práctica diaria en Alemania.
Este estudio analizará principalmente la diferencia en la estatura casi final entre niños y adolescentes que se adhieren a su plan de terapia con Norditropin® a pacientes que no se adhieren.
Los participantes recibirán Norditropin® según lo prescrito por su médico.
El estudio durará mientras los médicos de los participantes y los participantes consideren necesaria la terapia con hormona de crecimiento, hasta un máximo de 10 años.
Durante las visitas a los médicos de los participantes, se les pedirá a los participantes que completen un cuestionario.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
750
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Ulm, Alemania, 89075
- Universitätsklinikum Ulm für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes pediátricos con iGHD o SGA.
Descripción
Criterios de inclusión:
Antes de cualquier actividad relacionada con el estudio, se debe obtener el consentimiento informado del padre o representante legalmente aceptable del sujeto y el asentimiento del niño, según corresponda a la edad.
- El padre o representante legalmente aceptable del niño debe firmar y fechar el Formulario de consentimiento informado (de acuerdo con los requisitos locales) y
- El niño debe firmar y fechar el Formulario de consentimiento del niño o dar su consentimiento oral (si es necesario de acuerdo con los requisitos locales).
- La decisión de iniciar el tratamiento con Norditropin® FlexPro® disponible en el mercado fue tomada por el médico tratante y los padres/tutores legales del paciente antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.
- Hombres o mujeres, todos los grupos de edad iguales o inferiores a 15 años con más de 2 años de tiempo de tratamiento restante esperado hasta alcanzar la NFH. Los pacientes que se autoinyectan deben ser mayores de 8 años para poder cumplimentar el cuestionario.
Niños sin tratamiento previo con GH al inicio del estudio con uno de los siguientes diagnósticos confirmados
- Deficiencia aislada de hormona de crecimiento (iGHD)
- Pequeño para la edad gestacional (SGA)
Criterio de exclusión:
- Participación previa en este estudio. La participación se define como haber dado su consentimiento informado en este estudio.
- Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras idiomáticas que impidan una comprensión o cooperación adecuadas.
- Los pacientes que tienen una duración futura esperada de la terapia de menos de 2 años no son elegibles para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes pediátricos con iGHD o SGA
Niños con uno de los siguientes diagnósticos confirmados: deficiencia aislada de la hormona del crecimiento (iGHD) o pequeños para la edad gestacional (SGA)
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Los pacientes serán tratados con Norditropin® FlexPro® comercialmente disponible de acuerdo con la práctica clínica habitual a discreción del médico tratante.
La decisión de iniciar el tratamiento con Norditropin® FlexPro® disponible en el mercado fue tomada por el médico tratante y los padres/tutores legales del paciente antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntaje de desviación estándar (SDS) de altura casi final (NFH) medido en puntajes
Periodo de tiempo: Al final del estudio (hasta 10 años)
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SDS, -3 a +3
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Al final del estudio (hasta 10 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la tasa de crecimiento (puntaje de desviación estándar de velocidad de altura, HV SDS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Puntuación, rango -10 a +10
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Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Cambio en la tasa de crecimiento (HV SDS) entre visitas (por lo general, los pacientes se ven cada 3 a 6 meses)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Puntuación, rango -10 a +10
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Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Respuesta de adherencia como se indica en la pregunta en la parte inferior del cuestionario de resultados informados por el paciente (PRO) recientemente desarrollado cada vez que se completa el cuestionario (preferiblemente en cada visita)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Se utilizarán los siguientes niveles de adherencia: Adherencia alta: superior al 85,7% de las dosis administradas Adherencia media: 57,1 - 85,7% de las dosis administradas Adherencia baja: inferior al 57,1% de las dosis administradas |
Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Cumplimiento medido como el número de dispositivos de medicación devueltos versus el número de dispositivos prescritos para el período entre visitas
Periodo de tiempo: Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Contar
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Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Cambio del nivel de adherencia autoevaluado a lo largo del estudio medido en el cuestionario PRO recientemente desarrollado cada vez que se completa el cuestionario (preferiblemente en cada visita)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Se utilizarán los siguientes niveles de adherencia: Adherencia alta: superior al 85,7% de las dosis administradas Adherencia media: 57,1 - 85,7% de las dosis administradas Adherencia baja: inferior al 57,1% de las dosis administradas |
Desde el inicio (mes 0) hasta el final del estudio (hasta 10 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de junio de 2019
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
3 de junio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
Otros números de identificación del estudio
- GH-4488
- U1111-1217-5835 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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