Invloed van therapietrouw aan groeihormoontherapie (GHT) met Norditropin® op bijna eindhoogte bij patiënten met groeihormoondeficiëntie (GHD) en klein geboren voor zwangerschapsduur (SGA)
24 september 2025 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Een niet-interventionele, prospectieve studie in Duitsland om de invloed te onderzoeken van therapietrouw aan groeihormoontherapie (GHT) met Norditropin® op bijna de uiteindelijke lengte bij een patiëntenpopulatie met geïsoleerde groeihormoondeficiëntie (GHD) en klein geboren vanwege de zwangerschapsduur (SGA)
Deelnemers zijn vrij om te beslissen of ze willen deelnemen aan dit onderzoek of niet.
Het onderzoek zal worden uitgevoerd om informatie te verzamelen over de invloed van therapietrouw op groeihormoontherapie met Norditropin® bij kinderen en tieners in de dagelijkse praktijk in Duitsland.
Deze studie zal vooral kijken naar het verschil in bijna-eindlengte tussen kinderen en tieners die zich aan hun therapieplan met Norditropin® houden ten opzichte van patiënten die zich niet aan hun schema houden.
Deelnemers krijgen Norditropin® zoals voorgeschreven door hun arts.
Het onderzoek duurt zolang de therapie met groeihormoon door de artsen van de deelnemers en de deelnemers noodzakelijk wordt geacht, tot een maximum van 10 jaar.
Tijdens de bezoeken aan de artsen van de deelnemers wordt de deelnemers gevraagd een vragenlijst in te vullen.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
750
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ulm, Duitsland, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Pediatrische patiënten met iGHD of SGA.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon en toestemming van het kind, afhankelijk van de leeftijd, moet worden verkregen vóór alle studiegerelateerde activiteiten.
- De ouder of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van het kind moet het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen en dateren (volgens lokale vereisten) en
- Het kind moet het toestemmingsformulier voor kinderen ondertekenen en dateren of mondelinge toestemming geven (indien vereist volgens de lokale vereisten).
- De beslissing om een behandeling met in de handel verkrijgbare Norditropin® FlexPro® te starten, is genomen door de behandelend arts en de ouders/wettelijke voogd van de patiënt vóór en onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in dit onderzoek op te nemen.
- Man of vrouw, alle leeftijdsgroepen gelijk aan of jonger dan 15 jaar met een verwachte resterende behandeltijd van meer dan 2 jaar tot het bereiken van NFH. Patiënten die zichzelf injecteren, moeten ouder zijn dan 8 jaar om de vragenlijst te kunnen invullen.
Kinderen die bij baseline GH-naïef zijn met een van de volgende bevestigde diagnoses
- Geïsoleerde groeihormoondeficiëntie (iGHD)
- Klein voor zwangerschapsduur (SGA)
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere deelname aan dit onderzoek. Deelname wordt gedefinieerd als het hebben gegeven van geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek.
- Mentaal onvermogen, onwil of taalbarrières die een adequaat begrip of samenwerking in de weg staan.
- Patiënten met een verwachte toekomstige duur van de behandeling van minder dan 2 jaar komen niet in aanmerking voor de studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Pediatrische patiënten met iGHD of SGA
Kinderen met een van de volgende bevestigde diagnoses: geïsoleerde groeihormoondeficiëntie (iGHD) of kleine zwangerschapsduur (SGA)
|
Patiënten zullen worden behandeld met in de handel verkrijgbare Norditropin® FlexPro® volgens de routinematige klinische praktijk ter beoordeling van de behandelend arts.
De beslissing om een behandeling met in de handel verkrijgbare Norditropin® FlexPro® te starten, is genomen door de behandelend arts en de ouders/wettelijke voogd van de patiënt vóór en onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in dit onderzoek op te nemen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Near final height (NFH) standaarddeviatiescore (SDS) gemeten in scores
Tijdsspanne: Aan het einde van de studie (tot 10 jaar)
|
SDS, -3 tot +3
|
Aan het einde van de studie (tot 10 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in groeisnelheid (standaarddeviatiescore hoogtesnelheid, HV SDS)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
Score, bereik -10 tot +10
|
Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
|
Verandering in groeisnelheid (HV SDS) tussen bezoeken (meestal worden patiënten elke 3 tot 6 maanden gezien)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
Score, bereik -10 tot +10
|
Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
|
Therapietrouw zoals aangegeven in de vraag onderaan de nieuw ontwikkelde Patient Reported Outcome (PRO)-vragenlijst telkens wanneer de vragenlijst wordt ingevuld (bij voorkeur bij elk bezoek)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
De volgende therapietrouwniveaus zullen worden gebruikt: Hoge therapietrouw: meer dan 85,7% van de toegediende doses Gemiddelde therapietrouw: 57,1 - 85,7% van de toegediende doses Lage therapietrouw: minder dan 57,1% van de toegediende doses |
Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
|
Therapietrouw gemeten als het aantal geretourneerde medicatie-apparaten versus het aantal voorgeschreven apparaten voor de periode tussen bezoeken
Tijdsspanne: Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
Graaf
|
Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
|
Verandering van het zelfgerapporteerde therapietrouwniveau tijdens het onderzoek gemeten in de nieuw ontwikkelde PRO-vragenlijst telkens wanneer de vragenlijst wordt ingevuld (bij voorkeur bij elk bezoek)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
De volgende therapietrouwniveaus zullen worden gebruikt: Hoge therapietrouw: meer dan 85,7% van de toegediende doses Gemiddelde therapietrouw: 57,1 - 85,7% van de toegediende doses Lage therapietrouw: minder dan 57,1% van de toegediende doses |
Vanaf baseline (maand 0) tot einde studie (tot 10 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juni 2019
Primaire voltooiing (Geschat)
30 juni 2029
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 mei 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 mei 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 juni 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
25 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GH-4488
- U1111-1217-5835 (Andere identificatie: World Health Organization (WHO))
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .