- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03972345
Påvirkning av overholdelse av veksthormonterapi (GHT) med Norditropin® på nesten slutthøyde hos pasienter med veksthormonmangel (GHD) og født små for svangerskapsalder (SGA)
En ikke-intervensjonell, prospektiv studie i Tyskland for å undersøke påvirkningen av overholdelse av veksthormonterapi (GHT) med Norditropin® på nesten slutthøyde i en pasientpopulasjon med isolert veksthormonmangel (GHD) og født små for svangerskapsalder (SGA)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Ulm, Tyskland, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Informert samtykke fra forelder eller juridisk akseptabel representant for fag og barn, må innhentes før alle studierelaterte aktiviteter, avhengig av alder.
- Forelderen eller den juridisk akseptable representanten for barnet må signere og datere skjemaet for informert samtykke (i henhold til lokale krav) og
- Barnet må signere og datere barnesamtykkeskjemaet eller gi muntlig samtykke (hvis nødvendig i henhold til lokale krav).
- Beslutningen om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig Norditropin® FlexPro® er tatt av behandlende lege og pasientens foreldre/verge før og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien.
- Mann eller kvinne, alle aldersgrupper lik eller under 15 år med mer enn 2 år forventet gjenværende behandlingstid til man når NFH. Pasienter som selv injiserer bør være over 8 år for å kunne fylle ut spørreskjemaet.
Barn som er GH-naive ved baseline med en av følgende bekreftede diagnoser
- Isolert veksthormonmangel (iGHD)
- Liten for svangerskapsalderen (SGA)
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere deltagelse i denne studien. Deltakelse er definert som å ha gitt informert samtykke i denne studien.
- Psykisk uførhet, uvilje eller språkbarrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid.
- Pasienter som har en forventet fremtidig behandlingsvarighet på mindre enn 2 år er ikke kvalifisert for studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pediatriske pasienter med iGHD eller SGA
Barn med en av følgende bekreftede diagnoser: isolert veksthormonmangel (iGHD) eller liten for svangerskapsalderen (SGA)
|
Pasienter vil bli behandlet med kommersielt tilgjengelig Norditropin® FlexPro® i henhold til rutinemessig klinisk praksis etter den behandlende legens skjønn.
Beslutningen om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig Norditropin® FlexPro® er tatt av behandlende lege og pasientens foreldre/verge før og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nær slutthøyde (NFH) standardavviksscore (SDS) målt i skårer
Tidsramme: Ved slutten av studiet (opptil 10 år)
|
SDS, -3 til +3
|
Ved slutten av studiet (opptil 10 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i vekstrate (standardavviksscore for høydehastighet, HV SDS)
Tidsramme: Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
Poeng, område -10 til +10
|
Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
|
Endring i veksthastighet (HV SDS) mellom besøk (vanligvis ses pasienter hver 3. til 6. måned)
Tidsramme: Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
Poeng, område -10 til +10
|
Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
|
Overholdelsessvar som angitt i spørsmålet nederst i det nyutviklede spørreskjemaet Patient Reported Outcome (PRO) hver gang spørreskjemaet fylles ut (helst ved hvert besøk)
Tidsramme: Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
Følgende overholdelsesnivåer vil bli brukt: Høy etterlevelse: over 85,7 % av administrerte doser Middels etterlevelse: 57,1 - 85,7 % av administrerte doser Lav etterlevelse: under 57,1 % av administrerte doser |
Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
|
Overholdelse målt som antall returnerte medisiner kontra antall foreskrevne enheter for perioden mellom besøkene
Tidsramme: Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
Telle
|
Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
|
Endring av selvvurdert overholdelsesnivå gjennom hele studien målt i nyutviklet PRO-spørreskjema hver gang spørreskjemaet fylles ut (helst ved hvert besøk)
Tidsramme: Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
Følgende overholdelsesnivåer vil bli brukt: Høy etterlevelse: over 85,7 % av administrerte doser Middels etterlevelse: 57,1 - 85,7 % av administrerte doser Lav etterlevelse: under 57,1 % av administrerte doser |
Fra baseline (måned 0) til slutten av studiet (opptil 10 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
Andre studie-ID-numre
- GH-4488
- U1111-1217-5835 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .