Une étude observationnelle prospective de la sclérothérapie à la mousse.

La charge de kystes est un déterminant important des résultats dans la maladie polykystique des reins autosomique dominante (ADPKD) (1, 2) et la maladie polykystique du foie autosomique dominante (ADPLD) (3, 4). De plus, les symptômes de masse (dus au volume du foie et des reins) ont un impact important sur la qualité de vie des patients atteints d'une maladie grave. Le volume du kyste augmente de façon exponentielle avec l'âge et entraîne le développement d'une insuffisance rénale terminale et d'une hypertension, compromet la qualité de vie en raison de symptômes compressifs et prédispose les patients aux complications du kyste telles que l'infection, l'hémorragie, la rupture et la torsion. Les traitements percutanés existants pour la charge kystique dans la PKRAD et l'ADPLD comprennent l'aspiration du kyste avec ou sans sclérothérapie. Bien que souvent efficaces à court terme, les taux de récidive et la nécessité de répéter les procédures sont élevés après ces procédures (5, 6). Les maladies extrarénales (principalement les maladies du foie) sont l'aspect le plus important du fardeau de la maladie pour les patients atteints de PKRAD (7), et il existe peu de traitements efficaces.

Sclérothérapie à la mousse (FS) avec 3% de Sodium Tetradecyl Sulfate (STS) un agent sclérosant. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Irlande) est approuvé par la FDA pour la prise en charge des varices. Alors que l'augmentation de la charge de kystes compromet considérablement la qualité de vie, l'impact de la SF sur les résultats rapportés par les patients n'a pas été évalué. En collaboration avec le Center for Science of Healthcare delivery, nous avons développé un outil de résultats rapportés par les patients pour la maladie polykystique du foie capable de détecter le fardeau des symptômes chez les personnes atteintes de maladie polykystique du foie qui a été approuvé par la FDA en tant qu'outil de résultats rapportés par les patients dans recherche. De plus, la mesure des volumes du foie et des reins peut être effectuée dans le noyau de recherche en imagerie de la polykystose rénale qui surveille les volumes des organes avant et après les interventions. À l'heure actuelle, les patients s'intéressent aux procédures qui atténueront et pallieront leurs symptômes de masse, mais souhaitent des informations préliminaires sur l'efficacité de la procédure. Nous visons à rapporter notre expérience avec une nouvelle avancée thérapeutique - FS pour le traitement des kystes hépatiques et rénaux à la Mayo Clinic - et à déterminer l'impact de cette procédure sur les mesures de qualité de vie rapportées par les patients et les changements dans les volumes d'organes.