Vaahtoskleroterapian tuleva havaintotutkimus.

Kystataakka on tärkeä tulostekijä sekä autosomaalisessa dominantissa polykystisessä munuaissairaudessa (ADPKD) (1, 2) (1, 2) että autosomaalisessa dominantissa polykystisessä maksasairaudessa (ADPLD) (3, 4). Lisäksi massaoireet (maksan ja munuaisten tilavuudesta) vaikuttavat suuresti vakavaa sairautta sairastavien potilaiden elämänlaatuun. Kystatilavuus kasvaa eksponentiaalisesti iän myötä ja johtaa loppuvaiheen munuaissairauden ja verenpainetaudin kehittymiseen, elämänlaadun heikkenemiseen puristusoireiden vuoksi ja altistaa potilaat kystakomplikaatioille, kuten infektiolle, verenvuodolle, repeämälle ja vääntymiselle. Nykyiset perkutaaniset hoidot kystataakan hoitoon ADPKD:ssä ja ADPLD:ssä sisältävät kystaaspiraation skleroterapian kanssa tai ilman. Vaikka se on usein tehokasta lyhyellä aikavälillä, uusiutumisaste ja toistojen tarve on korkea näiden toimenpiteiden jälkeen (5, 6). Munuaisten ulkopuolinen sairaus (pääasiassa maksasairaus) on ADPKD-potilaiden tärkein sairaustaakka (7), ja tehokkaita hoitoja on vähän.

Vaahtoskleroterapia (FS), jossa 3 % natriumtetradekyylisulfaatti (STS) on sklerosoiva aine. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Irlanti) on FDA:n hyväksymä suonikohjujen hoitoon. Vaikka lisääntyvä kystataakka heikentää merkittävästi elämänlaatua, FS:n vaikutusta potilaiden raportoimiin tuloksiin ei ole arvioitu. Yhteistyössä Center for Science of Healthcare -toimituksen kanssa olemme kehittäneet potilaiden raportoiman tulostyökalun monirakkulaiseen maksasairauteen, joka pystyy havaitsemaan oireiden taakan potilailla, joilla on monirakkuinen maksasairaus ja jonka FDA on hyväksynyt potilaiden raportoimien tulosten työkaluksi tutkimusta. Lisäksi maksan ja munuaisten tilavuudet voidaan mitata polykystisen munuaistaudin kuvantamistutkimuskeskuksessa, joka seuraa elinten tilavuutta ennen ja jälkeen toimenpiteitä. Tällä hetkellä potilaat ovat kiinnostuneita toimenpiteistä, jotka lievittävät ja lievittävät heidän massaoireitaan, mutta haluavat ennakkotietoa toimenpiteen tehokkuudesta. Pyrimme raportoimaan kokemuksemme uudesta terapeuttisesta edistyksestä - FS maksan ja munuaisten kystien hoitoon Mayo Clinicissä - ja selvittää tämän toimenpiteen vaikutusta potilaiden raportoimiin elämänlaatumittauksiin ja elinten tilavuuksien muutoksiin.