A habszkleroterápia leendő megfigyelési vizsgálata.

A cisztaterhelés mind az autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) (1, 2), mind az autoszomális domináns policisztás májbetegség (ADPLD) (3, 4) kimenetelének fontos meghatározója. Ezenkívül a tömeges tünetek (a máj és a vese térfogatából eredően) nagymértékben befolyásolják a súlyos betegségben szenvedő betegek életminőségét. A ciszta térfogata exponenciálisan növekszik az életkorral, és végstádiumú vesebetegség és magas vérnyomás kialakulásához, a kompressziós tünetek miatti életminőség romlásához vezet, és hajlamosítja a betegeket olyan ciszta szövődményekre, mint a fertőzés, vérzés, szakadás és csavarodás. A cisztaterhelés meglévő perkután kezelései ADPKD-ben és ADPLD-ben magukban foglalják a ciszta aspirációt szkleroterápiával vagy anélkül. Bár gyakran hatékonyak rövid távon, ezek után az eljárások után magas a kiújulási arány és az ismételt eljárások szükségessége (5, 6). Az extrarenális betegség (elsősorban a májbetegség) az ADPKD-betegek betegségteherének legfontosabb aspektusa (7), és kevés hatékony kezelés létezik.

Habszkleroterápia (FS) 3%-os nátrium-tetradecil-szulfáttal (STS), amely szklerotizáló szer. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Írország) az FDA jóváhagyta a varikózus vénák kezelésére. Míg a növekvő cisztaterhelés jelentősen rontja az életminőséget, az FS hatását a betegek által jelentett eredményekre nem értékelték. Az Egészségügyi Szállítástudományi Központtal együttműködve kifejlesztettünk egy, a betegek által jelentett kimeneti eszközt a policisztás májbetegség kezelésére, amely képes kimutatni a policisztás májbetegségben szenvedő betegek tüneti terhelését, és amelyet az FDA a betegek által jelentett kimeneti eszközként jóváhagyott. kutatás. Ezenkívül a máj- és vesetérfogat mérése elvégezhető a Policisztás Vesebetegség Imaging Research Core-ban, amely a beavatkozások előtt és után figyeli a szervek térfogatát. Jelenleg a betegek érdeklődnek olyan eljárások iránt, amelyek enyhítik és enyhítik tömeges tüneteiket, de szeretnének előzetes tájékoztatást kapni az eljárás hatékonyságáról. Célunk, hogy beszámoljunk egy új terápiás fejlesztésről – a máj- és veseciszták kezelésére szolgáló FS-ről a Mayo Clinic-nél – szerzett tapasztalatainkról, és meghatározzuk ennek az eljárásnak a hatását a betegek által bejelentett életminőség-mutatókra és a szervek térfogatának változásaira.