En prospektiv observasjonsstudie av skumskleroterapi.

Cystebelastning er en viktig determinant for utfall ved både autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) (1, 2) og autosomal dominant polycystisk leversykdom (ADPLD) (3, 4). Videre har massesymptomer (fra lever- og nyrevolum) stor innvirkning på livskvaliteten hos pasienter med alvorlig sykdom. Cystevolumet øker eksponentielt med alderen og resulterer i utvikling av nyresykdom og hypertensjon i sluttstadiet, nedsatt livskvalitet på grunn av kompresjonssymptomer, og disponerer pasienter for cystekomplikasjoner som infeksjon, blødning, ruptur og torsjon. Eksisterende perkutane behandlinger for cystebelastning ved ADPKD og APLD inkluderer cysteaspirasjon med eller uten skleroterapi. Selv om det ofte er effektivt på kort sikt, er tilbakefallsraten og behovet for gjentatte prosedyrer høye etter disse prosedyrene (5, 6). Ekstrarenal sykdom (primært leversykdom) er det viktigste aspektet ved sykdomsbyrden for ADPKD-pasienter (7), og det finnes få effektive behandlinger.

Skumskleroterapi (FS) med 3 % natriumtetradecylsulfat (STS), et skleroserende middel. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Irland) er godkjent av FDA for behandling av åreknuter. Selv om økende cystebelastning kompromitterer livskvaliteten betydelig, har ikke effekten av FS på pasientrapporterte utfall blitt evaluert. I samarbeid med Center for Science of Healthcare levering, har vi utviklet et pasientrapportert utfallsverktøy for polycystisk leversykdom som er i stand til å oppdage symptombyrde hos individer med polycystisk leversykdom som er godkjent av FDA som et pasientrapportert utfallsverktøy i forskning. Videre kan måling av lever- og nyrevolum utføres i Polycystic Kidney Disease Imaging Research Core som overvåker organvolumer før og etter intervensjoner. På dette tidspunktet er pasienter interessert i prosedyrer som vil lindre og lindre deres massesymptomer, men ønsker foreløpig informasjon om prosedyreeffektiviteten. Vi tar sikte på å rapportere vår erfaring med et nytt terapeutisk fremskritt - FS for behandling av lever- og nyrecyster ved Mayo Clinic - og å bestemme virkningen av denne prosedyren på pasientrapporterte livskvalitetsmål og endringer i organvolumer.