Un estudio observacional prospectivo de la escleroterapia con espuma.

La carga de quistes es un determinante importante de los resultados tanto en la poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD) (1, 2) como en la poliquistosis hepática autosómica dominante (ADPLD) (3, 4). Además, los síntomas de masa (del volumen hepático y renal) tienen un gran impacto en la calidad de vida de los pacientes con enfermedad grave. El volumen del quiste aumenta exponencialmente con la edad y da como resultado el desarrollo de enfermedad renal terminal e hipertensión, compromiso de la calidad de vida debido a síntomas de compresión y predispone a los pacientes a complicaciones del quiste como infección, hemorragia, ruptura y torsión. Los tratamientos percutáneos existentes para la carga de quistes en ADPKD y ADPLD incluyen la aspiración de quistes con o sin escleroterapia. Aunque con frecuencia es efectivo a corto plazo, las tasas de recurrencia y la necesidad de repetir los procedimientos son altas después de estos procedimientos (5, 6). La enfermedad extrarrenal (principalmente enfermedad hepática) es el aspecto más importante de la carga de enfermedad para los pacientes con ADPKD (7), y existen pocos tratamientos efectivos.

Escleroterapia con espuma (FS) con 3% de tetradecilsulfato de sodio (STS) un agente esclerosante. (Sotradecol®; Mylan, Galway, Irlanda) está aprobado por la FDA para el tratamiento de las venas varicosas. Si bien el aumento de la carga de quistes compromete significativamente la calidad de vida, no se ha evaluado el impacto de la FS en los resultados informados por los pacientes. En colaboración con el Center for Science of Healthcare Delivery, hemos desarrollado una herramienta de resultados informados por los pacientes para la poliquistosis hepática capaz de detectar la carga de síntomas en personas con poliquistosis hepática que ha sido aprobada por la FDA como una herramienta de resultados informados por los pacientes en investigar. Además, la medición de los volúmenes del hígado y los riñones se puede realizar en el Núcleo de investigación de imágenes de la enfermedad renal poliquística que monitorea los volúmenes de los órganos antes y después de las intervenciones. En este momento, los pacientes están interesados ​​en procedimientos que aliviarán y paliarán sus síntomas masivos pero desean información preliminar sobre la eficacia del procedimiento. Nuestro objetivo es informar nuestra experiencia con un nuevo avance terapéutico, FS para el tratamiento de quistes hepáticos y renales en Mayo Clinic, y determinar el impacto de este procedimiento en las medidas de calidad de vida informadas por los pacientes y los cambios en los volúmenes de los órganos.